Tyvaso DPI (Treprostinil, Dry Powder Inhaler) Ġie Miċħud Mill-FDA tal-Istati Uniti!

United Therapeutics reċentement ħabbret li l-Food and Drug Administration (FDA) ta’ l-Istati Uniti ħarġet ittra ta’ tweġiba sħiħa (CRL) għall-Applikazzjoni għal Drogi Ġdida (NDA) għal Tyvaso DPI (inhalata).treprostinil) inalaturi ta' trab niexef. , Irrifjuta li japprova Tyvaso DPI: użat biex jikkura pressjoni għolja arterjali pulmonari (PAH) u pressjoni għolja pulmonari relatata mal-mard tal-pulmun interstizjali (PH-ILD) biex ittejjeb il-pazjenti' kapaċità ta 'eżerċizzju.

Ta 'min isemmi li meta United Therapeutics qabel issottomettiet it-Tyvaso DPI NDA, issottomettiet ukoll Vawċer ta' Reviżjoni ta 'Prijorità (PRV) biex tħaffef iċ-ċiklu ta' reviżjoni tal-FDA'.

Fis-CRL, l-FDA qajmet biss difett wieħed li pprevjeniet l-approvazzjoni Tyvaso DPI. Id-difett huwa relatat ma 'kwistjoni ta' spezzjoni pubblika f'faċilità ta 'parti terza li twettaq analiżi u ttestjar ta'treprostinilAPIs. Barra minn hekk, l-FDA tal-Istati Uniti ma semmiet l-ebda difett jew problema relatata mat-Tyvaso DPI (inkluż it-tagħmir relatat tiegħu) prodott, ittestjat u ppakkjat fil-fabbrika ta 'MannKind'. It-talbiet l-oħra kollha li saru mill-aġenzija ġew solvuti.

L-abbozz tat-tikketta Tyvaso DPI rivedut mill-FDA jinkludi l-istess indikazzjonijiet bħal Tyvaso® (treprostinil) soluzzjoni man-nifs għal PAH u PH-ILD biex ittejjeb il-kapaċità ta 'eżerċizzju, u ma fiha l-ebda kontraindikazzjonijiet jew twissijiet ta' kaxxa sewda.

Dr Martine Rothblatt, Chairman u CEO ta' Combination Therapeutics, qal:"Aħna kuntenti ħafna bir-rispons tal-FDA'fuq it-tikketta, li fl-aħħar mill-aħħar se jippermettilna nġibu Tyvaso DPI għal eluf ta' pazjenti fil-bżonn. Aħna nemmnu li l-ittra ta' tweġiba sħiħa hija inkluża. Id-difett uniku propost se jiġi solvut malajr, u Tyvaso DPI se jiġi approvat fis-sajf tal-2022 (jekk mhux qabel). Il-mediċina se tkun avvanz fit-trattament ta 'pazjenti b'PAH u PH-ILD.&kwota;

L-istruttura kimika ta 'treprostinil

Tyvaso DPI hija l-formulazzjoni ta 'trab niexef tal-ġenerazzjoni li jmiss ta' Tyvaso (treprostinil, soluzzjoni għall-inalazzjoni), li hija mistennija li tipprovdi metodu ta 'amministrazzjoni aktar konvenjenti minn terapija Tyvaso atomizzata tradizzjonali.

Is-soluzzjoni għall-inalazzjoni Tyvaso ġiet approvata għall-ewwel darba mill-FDA f'Lulju 2009 għat-trattament ta 'pazjenti bi pressjoni għolja pulmonari (PAH, WHO grupp 1) u biex ittejjeb il-kapaċità tal-eżerċizzju. F'April ta 'din is-sena, l-FDA approvat it-tieni indikazzjoni ta' Tyvaso' għat-trattament ta 'pazjenti bi pressjoni għolja pulmonari relatata mal-mard tal-pulmun interstizjali (PH-ILD; WHO Grupp 3) biex ittejjeb il-prestazzjoni tal-eżerċizzju.

Ta 'min isemmi li Tyvaso huwa l-ewwel u l-uniku trattament approvat għall-PH-ILD fl-Istati Uniti, li jimmarka pass importanti fil-qasam tal-PH-ILD. PH-ILD hija marda serja li thedded il-ħajja. Fl-istudju ewlieni INCREASE, it-trattament b'Tyvaso tejbet b'mod sinifikanti l-kapaċità ta' eżerċizzju tal-pazjent'.

Treprostinil huwa mimika tal-prostacyclin sintetiku, li prinċipalment jaġixxi billi jiddilata direttament is-sodod arterjali pulmonari u sistemiċi u jinibixxi l-aggregazzjoni tal-plejtlits.

Combination Therapeutics nediet varjetà ta 'forom ta' dożaġġ għaltreprostinil, inklużi: Tyvaso (soluzzjoni għall-inalazzjoni), Orenitram (pilloli b'rilaxx sostnut), u Remodulin (injezzjoni). Bħalissa, United Therapeutics qed tiżviluppa wkoll trab niexef, Tyvaso DPI, li huwa l-formula tat-trab niexef tal-ġenerazzjoni li jmiss ta 'Tyvaso'.

Applikazzjoni Ġdida tad-Droga (NDA) ta' Tyvaso DPI' tinkludi data mill-istudju BREEZE. Ir-riżultati mħabbra f'Jannar ta' din is-sena wrew li l-istudju laħaq l-endpoint primarju. Id-dejta wriet is-sigurtà u t-tollerabilità ta’ pazjenti bil-PAH li qed jgħaddu minn Tyvaso (treprostinil) soluzzjoni man-nifs għal Tyvaso DPI. Barra minn hekk, studji farmakokinetiċi (PK) li saru f'voluntiera b'saħħithom urew li l-ekwivalenti ta' espożizzjoni għal Treprostinil bejn Tyvaso DPI u s-soluzzjonijiet għall-inalazzjoni ta' Tyvaso huma komparabbli.

Jekk approvat, Tyvaso DPI huwa mistenni li jagħmel progress sinifikanti fit-trattament ta 'Treprostinil li jittieħed man-nifs, li jipprovdi l-vantaġġ ta' amministrazzjoni konvenjenti meta mqabbel mas-soluzzjoni eżistenti Tyvaso man-nifs.