Roche U NeuExcell Laħqu Kooperazzjoni Strateġika Biex Żviluppaw Terapiji Ġodda Bl-Użu tal-Pjattaforma tat-Terapija tal-Ġene tar-Riġenerazzjoni tan-Nervituri!

Il-kumpanija ta' terapija tal-ġeni ta' Roche&Spark Therapeutics u NeuExcell Therapeutics laħqu kollaborazzjoni ta' terapija tal-ġeni biex jiżviluppaw trattament sikur u effettiv għall-pazjenti tal-marda ta' Huntington' (HD).

L-HD hija marda tal-moħħ ġenetika inkurabbli kkawżata minn ġene difettuż fuq il-kromożoma 4. Minħabba li l-marda taffettwa partijiet differenti tal-moħħ, taffettwa l-moviment, l-imġieba u l-konjizzjoni. Isir dejjem aktar diffiċli għall-pazjenti li jimxu, jaħsbu, jirraġunaw, jibilgħu, u jitkellmu. Fl-aħħar mill-aħħar, se tkun meħtieġa kura full-time. Kumplikazzjonijiet assoċjati ma 'HD huma ġeneralment fatali.

Skont it-termini tal-ftehim, Spark Therapeutics se takkwista l-pjattaforma u l-kapaċitajiet ta 'terapija tal-ġeni tar-riġenerazzjoni tan-nervituri proprjetarji ta' NeuExcell'. It-tim ta' riċerka ta' NeuExcell'se jaħdem mill-qrib ma' Spark Therapeutics biex imexxi 'l quddiem il-proġett. Taħt il-liċenzja tal-għażla, NeuExcell hija eliġibbli biex tirċievi ħlasijiet bil-quddiem, miżati tal-liċenzja, R&D u ħlasijiet ta 'tragward tal-bejgħ, sa madwar US$190 miljun, flimkien ma' royalties tal-prodott. Spark Therapeutics għandha d-dritt li tagħżel li tagħti liċenzja tad-drittijiet globali esklussivi ta' NeuExcell' għall-proġett HD.

Il-fehma ġenerali attwali hija li n-newroni adulti fil-mammiferi huma insostitwibbli, għalhekk it-trattament tal-mard tal-moħħ spiss jiffoka fuq it-tnaqqis tal-progressjoni tal-marda. NeuExcell jista 'jkun beda metodu ta' riġenerazzjoni tat-tessut tan-nervituri. Il-pjattaforma tat-terapija tal-ġeni tar-riġenerazzjoni tan-nervituri tal-kumpanija' hija mibnija madwar teknoloġija tat-transdifferenzjazzjoni bbażata fuq il-fattur tat-traskrizzjoni. Il-pjattaforma tipprova tipprogramma mill-ġdid iċ-ċelluli gliali endoġeni (bħal astroċiti) li jdawwar in-newroni f'newroni ġodda funzjonali, li normalment jirrispondu wara li n-newroni jweġġgħu jew imutu.

Għalkemm in-newroni ma jistgħux jaqsmu u jirriġeneraw lilhom infushom, iċ-ċelluli gliali huma sors rinnovabbli li jiġġeneraw newroni ġodda fis-sit imweġġa ', u l-iskala tagħhom hija kbira biżżejjed biex jipproduċu effetti terapewtiċi sinifikanti. NeuExcell qed tiżviluppa terapija tal-ġeni tar-riġenerazzjoni tan-nervituri bbażata fuq virus adeno-assoċjat (AAV) biex tirriġenera newroni ġodda funzjonali fis-sit tan-newrodeġenerazzjoni.

Spark Therapy'il-pjattaforma proprjetarja avvanzata ta' trasportatur AAV għas-sistema nervuża ċentrali se tipprovdi vantaġġ kbir għall-proġetti HD R&D. Il-kumpanija ilha fuq quddiem fir-riċerka dwar it-terapija tal-ġeni għal aktar minn 20 sena u għandha għarfien u kapaċitajiet estensivi f'dan il-qasam, li se jintużaw biex jippromwovu l-iżvilupp ta 'proġetti HD.

Billi tgħaqqad l-għarfien espert eżistenti ta' Spark Therapy'fl-iżvilupp tat-terapija tal-ġeni mal-kapaċitajiet ta' riċerka dwar it-terapija tal-ġeni tar-riġenerazzjoni newrali ta' NeuExcell', din il-kollaborazzjoni għandha l-għan li tippromwovi l-potenzjal tat-terapija tal-ġeni lill-Huntington&# komunità tal-marda 39;s.