Inibitur tal-Plażma Kallikrein Orladeyo (berotralstat) Ġie Approvat fl-UE!

BioCryst Pharmaceuticals ħabbret il-prova ewlenija tal-fażi 3 APeX-2 ta 'Orladeyo (berotralstat, kapsula) għat-trattament ta 'anġjoedema ereditarja (HAE) fil-konferenza mħallta online-offline tas-Soċjetà Ewropea ta' Allerġija u Immunoloġija Klinika (EAACI) fl-2021. Dejta ġdida. Ir-riżultati wrew li pazjenti li ġew assenjati b'mod każwali biex jirċievu doża orali ta '150 mg ta' Orladeyo darba kuljum fil-bidu tal-prova kellhom rata medja ta 'attakk ta' kull xahar ta '80% inqas mil-linja bażi matul il-Ġimgħat 25-96. Matul l-istess perjodu, 16 minn 17-il xahar, in-numru medjan ta 'aċċessjonijiet naqas ukoll minn 2.7 kull xahar fil-linja bażi għal 0.0 kull xahar.

Meta mqabbel mal-parti 1 (0-24 ġimgħa) u l-parti 2 (25-48 ġimgħa) tal-prova, Orladeyo kien ittollerat tajjeb u rrapporta avvenimenti avversi relatati mad-droga waqt it-trattament fil-parti 3 (49-96 ġimgħa) inqas. Mill-pazjenti li daħlu fil-prova, 81% temmew il-prova.

William Sheridan, Uffiċjal Mediku Ewlieni tal-BioCryst, qal: "Id-dejta fit-tul mill-programm kliniku tagħna għal sentejn saħħet l-effikaċja u s-sigurtà sinifikanti u sostnuti fit-tul ta 'Orladeyo fit-tnaqqis tal-episodji HAE. Dawn ir-riżultati huma konformi mal-fatt li ħafna pazjenti fid-dinja reali raw lil Orladeyo minn meta nidejna Orladeyo. L-esperjenza hija konsistenti. Orladeyo huwa mutur ewlieni fl-indirizzar tal-bżonnijiet tal-pazjenti. Rajna pazjenti jaqilbu minn drogi preventivi injettabbli u drogi ta 'trattament akut injettabbli għal Orladeyo orali darba kuljum biex jikkontrollaw attakki HAE."

L-istruttura kimika ta 'ingredjent farmaċewtiku attiv ta' Orladeyoberotralstat(sors tal-istampa: probechem.cn)

Orladeyo hija l-ewwel terapija orali mmirata approvata għall-prevenzjoni ta 'attakki HAE. Il-mediċina hija mediċina orali ta 'darba kuljum użata għal tfal u adulti ta' 12-il sena jew aktar biex tipprevjeni attakki HAE. F'Diċembru 2020, Jannar 2021, u April 2021, Orladeyo ġiet approvata fl-Istati Uniti, il-Ġappun u l-Unjoni Ewropea rispettivament. L-approvazzjoni tal-mediċina fis-suq ġabet progress sinifikanti fit-trattament ta 'pazjenti HAE li ilhom jistennew għażliet ta' trattament preventiv orali. Se jgħin biex jitnaqqas il-piż tat-trattament għall-pazjenti.

L-ingredjent farmaċewtiku attiv ta 'Orladeyo huwaberotralstat, li huwa inibitur ġdid, orali, darba kuljum, qawwi u selettiv tal-kallikrein tal-plażma umana, li jaħdem billi jnaqqas l-attività tal-kallikrein tal-plażma. Il-mediċina ġiet żviluppata għal pazjenti HAE biex tipprevjeni u tikkura l-bidu ta 'anġjoedema. Bħalissa, BioCryst qed jiżviluppa żewġ formulazzjonijiet ta 'berotralstat, kapsuli huma żviluppati biex jipprevjenu attakki HAE, u formulazzjonijiet likwidi orali jintużaw biex jittrattaw attakki HAE akuti.

berotralstatmekkaniżmu ta 'azzjoni

Medikazzjoni fuq talba mnaqqsa għal pazjenti HAE kkurati b’Orladeyo (150 mg) fil-prova APeX-2: F’pazjenti li rċevew Orladeyo 150 mg oralment darba kuljum u li r-rata ta ’aċċessjonijiet naqset b’≥ 50% mil-linja bażi, medikazzjoni fuq talba kienet użat (Doża / xahar) naqas bi 78% mil-linja bażi għal ġimgħa 24. Fost pazjenti li r-rata ta ’aċċessjonijiet naqset b’≥ 70% mil-linja bażi, medikazzjoni fuq talba naqset b’85% mil-linja bażi għal ġimgħa 24, u medikazzjoni fuq talba ta’ kull xahar naqset b'2.2 dożi.

Pazjenti adolexxenti kkurati b’Orladeyo b’HAE urew rata ta ’attakk persistenti baxxa: fl-istudju ta’ sigurtà open-label APeX-S, analiżi ta ’pazjenti adolexxenti (età 12-17-il sena) ikkurati b’Orladeyo 150 mg oralment darba kuljum urew li ir-raba 'Ir-rata medja ta' qbid ta 'kull ġimgħa (SEM) hija 0.4 darbiet / xahar, li ġeneralment iddum sat-48 ġimgħa. Matul it-48 ġimgħa ta 'kura, ir-rata medja ta' aċċessjonijiet ta 'dawn il-pazjenti adolexxenti kienet ta' 0.0 attakki kull xahar. Aktar minn 70% tal-pazjenti ma kellhom l-ebda aċċessjonijiet mill-4 sat-48 ġimgħa. Orladeyo kien ittollerat sew fl-istudju APeX-S.

Orladeyo juri rata ta ’attakk HAE persistentement baxxa waqt COVID-19: L-istress huwa l-iskattatur għal attakki HAE, u dejta ppubblikata reċentement dwar it-tabib u l-pazjent turi li l-pazjenti rrappurtaw rati ta’ attakk HAE minħabba żieda fl-istress assoċjat maż-Żieda tal-pandemija COVID-19 (qabel COVID: 1.5 darbiet / 3 xhur, matul COVID: 4.4 darbiet / 3 xhur). Fil-prova APeX-S, analiżi ta 'pazjenti HAE li rċevew Orladeyo orali 150mg darba kuljum trattament wera li r-rata ta' attakk ta 'HAE ta' kull xahar, inkluż qabel COVID u matul COVID, dejjem baqgħet f'livell baxx (& lt; 1 darba / qamar). Pazjenti kkurati b'Orladeyo jżommu rata baxxa ta 'aċċessjonijiet matul perjodi ta' tensjoni soċjali għolja u tfixkil.