L-agonist cobitolimod fit-trattament ta 'kolite ulċerattiva tax-xellug (UC) moderata għal severa jidħol fil-provi kliniċi ta' Fażi 3!

InDex hija kumpanija farmaċewtika Żvediża li tiffoka fuq it-trattament tal-mard immuni. Riċentement, il-kumpanija ħabbret li l-ewwel pazjent ġie rreġistrat fl-istudju tal-Fażi 3 CONCLUDE. L-istudju se jevalwa l-mediċina anti-infjammatorja ġdida cobitolimod fit-trattament ta 'pazjenti b'kolite ulċerattiva tax-xellug (UC) moderata għal severa. cobitolimod huwa agonist TLR9 tal-ewwel fil-klassi.

CONCLUDE huwa studju ta' fażi 3 randomised, double-blind, ikkontrollat ​​bil-plaċebo, li sar f'pazjenti b'UC tax-xellug moderata għal severa li għandhom insuffiċjenti jew intolleranza għal terapiji konvenzjonali, terapiji bijoloġiċi, jew inibituri JAK. Għandu l-għan li jevalwa r-rwol ta 'cobitolimod L-Effikaċja u s-sigurtà ta' terapija ġdida. L-istudju tfassal wara konsultazzjoni mal-FDA tal-Istati Uniti u l-EMA tal-UE. L-istudju ta' induzzjoni se jinkludi madwar 440 pazjent, u l-endpoint primarju huwa remissjoni klinika f'ġimgħa 6, li huwa l-istess bħall-endpoint primarju użat fl-istudju ta' Fażi 2b b'suċċess.

Minbarra d-doża ta’ 250 mg mogħtija fil-linja bażi u fit-3 ġimgħa (din hija l-ogħla doża fl-istudju tal-fażi 2b u d-doża li wriet l-aħjar effikaċja), l-istudju tal-fażi 3 se jevalwa wkoll dożi ogħla b’disinn ta’ studju adattiv ( 500mg). Pazjenti fl-istudju ta' induzzjoni li jirrispondu għall-kura b'cobitolimod se jkunu eliġibbli biex ikomplu l-istudju ta' manteniment ta' sena, li jirċievu cobitolimod jew plaċebo kull 3 ġimgħat.

Il-Kap Eżekuttiv ta 'InDex Peter Zerhouni qal:"Ninsab kuntent li nħabbar li l-ewwel pazjent ġie rreġistrat f'dan l-istudju pivotali CONCLUDE. Dan huwa tragward importanti. It-tielet fażi tal-proġett se tikkostitwixxi t-tielet fażi tal-pjan, li se tikkostitwixxi ulċera minn moderata għal severa. Pazjenti bil-kolite jingħataw il-bażi ta 'approvazzjoni tas-suq, minħabba li l-pjan ta' trattament attwali huwa relatat ma 'effetti sekondarji serji, għalhekk is-sigurtà tal-pazjenti hija apprezzata ħafna. Meta wieħed iqis l-effikaċja u s-sigurtà pendenti ta 'cobitolimod, jekk jiġi kkummerċjalizzat b'suċċess, il-quċċata tal-bejgħ annwali globali tagħha hija mistennija li tkun Aktar minn biljun dollaru.&kwota;

Mekkaniżmu ta' azzjoni ta' cobitolimod

Il-kolite ulċerattiva (UC) hija marda kronika kkawżata minn infjammazzjoni tal-musrana l-kbira. Is-sintomi jinkludu dijarea mħallta tad-demm u mukus, movimenti frekwenti tal-musrana, uġigħ addominali, deni, telf ta 'piż, u anemija. Barra minn hekk, il-pazjenti għandhom riskju akbar ta 'kanċer tal-kolon. M'hemm l-ebda kura għall-UC, u l-biċċa l-kbira tal-pazjenti jeħtieġ li jieħdu l-mediċina għall-ħajja. Bħalissa, l-għan tat-trattament UC huwa li jinduċi remissjoni (tnaqqis tas-sintomi jew bla sintomi). Jekk dan l-għan jintlaħaq, trattament ta 'manutenzjoni huwa meħtieġ biex jipprevjeni li l-marda tirrepeti.

It-trattament standard ta 'UC jiddependi fuq il-grad ta' involviment tal-kolon u s-severità tal-marda. Il-mediċini jinkludu mediċini anti-infjammatorji, mediċini immunosoppressivi, u mediċini bijoloġiċi li jimmiraw komponenti speċifiċi tar-rispons immuni. Minkejja l-mediċini attwali, ħafna pazjenti b'UC għad għandhom sintomi severi. Għal pazjenti b'UC attiva kronika li ma jirrispondux għat-terapija tal-mediċina, il-koktomija hija ġeneralment l-unika għażla li fadal. Il-bijofarmaċewtiċi huwa l-akbar segment tas-suq tal-UC, b'bejgħ annwali stmat li jaqbeż il-5 biljun dollaru Amerikan f'termini ta 'valur.

Cobitolimod (Kappaproct, DIMS0150) huwa tip pijunier u ġdid ta' agonist tar-riċettur 9 (TLR9) simili għal Toll. Din il-mediċina hija oligodeoxyribonucleotide li jista 'jipprovdi effetti anti-infjammatorji fil-musrana l-kbira, jinduċi fejqan tal-mukuża, u jtaffi Is-sintomi kliniċi ta' kolite ulċerattiva (UC) jgħinu lill-pazjenti b'UC moderata għal severa jerġgħu lura għall-ħajja normali. Cobitolimod għandu assorbiment sistemiku limitat ħafna (jiġifieri, assorbiment sistemiku). Din il-karatteristika tagħti lill-mediċina profil ta 'sigurtà distint ħafna u tajjeb meta mqabbel ma' ħafna mediċini mqiegħda fis-suq.

cobitolimod laħaq l-endpoint primarju fi studju ta' fażi 2b (NCT03178669) fit-trattament ta' pazjenti b'UC tax-xellug moderata għal severa, u wera effikaċja u sigurtà eċċellenti. Ir-riżultati tar-riċerka ġew ippubblikati fil-ġurnal mediku rinomata internazzjonalment"The Lancet Gastroenterology& Epatoloġija" f'Ottubru 2020. Għad-dettalji, ara: Cobitolimod għal kolite ulċerattiva fuq in-naħa tax-xellug minn moderata għal severa (CONDUCT): prova ta' induzzjoni randomised fażi 2b, double-blind, ikkontrollata bi plaċebo, li tvarja doża.

Dejta minn erba' studji kliniċi preċedenti kkontrollati bi plaċebo tappoġġja l-effikaċja u s-sigurtà murija fl-istudju ta' Fażi 2b msemmi hawn fuq. Ir-riżultati wrew li minn perspettiva regolatorja u klinika, cobitolimod wera titjib statistikament sinifikanti fl-aktar punti ta' tmiem rilevanti ta' UC moderata għal severa. Dawn il-punti finali jinkludu sintomi kliniċi ewlenin bħal demm fl-ippurgar, frekwenza tal-ippurgar, fejqan tal-mukuża, Fl-istess ħin, juri sigurtà tajba ħafna.