Reblozyl japplika għal indikazzjonijiet estiżi fl-Istati Uniti u fl-Ewropa: trattament ta 'β-talassemija indipendenti mit-trasfużjoni!

Bristol-Myers Squibb (BMS) reċentement ħabbar li l-Amministrazzjoni tal-Ikel u d-Droga (FDA) tal-Istati Uniti aċċettat l-applikazzjoni supplimentari tal-liċenzja tal-prodott bijoloġiku (luspatercept-aamt) ta' Reblozyl (luspatercept-aamt) u tat reviżjoni ta' prijorità: il-mediċina hija l-ewwel fil-klassi) Aġent ta' maturazzjoni taċ-ċelloli ħomor tad-demm (EMA), użat għal pazjenti adulti li ma jiddependux mit-trasfużjoni (NTD) β-talassemija (β-talassemija) biex jikkuraw l-anemija. L-FDA stabbiliet id-data fil-mira għall-Att dwar it-Tariffa tal-Utent tad-Droga bir-Riċetta (PDUFA) tal-sBLA mis-27 ta 'Marzu, 2022. Barra minn hekk, l- Aġenzija Ewropea għall- Mediċini (EMA) aċċettat applikazzjoni għal bidla fil- Klassi II għal Reblozyl għall- kura ta ' anemija f' pazjenti adulti b' talassemija NTDβ.

NTD beta talassemia huwa terminu użat biex jiddeskrivi pazjenti li ma jeħtiġux trasfużjonijiet regolari tul il- ħajja ta ' ċelluli ħomor tad- demm (RBC) biex iżommu s- sopravivenza, għalkemm jistgħu jeħtieġu trasfużjonijiet okkażjonali jew ftit frekwenti, normalment f' perjodu ta ' żmien preskritt. Pazjenti b' NTD beta talassemia se jesperjenzaw anemija kronika u tagħbija żejda tal- ħadid, li tista ' twassal għal serje ta ' kumplikazzjonijiet kliniċi, u huma meħtieġa għażliet ta ' kura urġenti. Tagħrif minn provi kliniċi juri li f' pazjenti adulti b' NTD β talassemija, irrispettivament mil- livell ta ' emoglobina fil- linja bażi, Reblozyl jista ' jżid il- livell ta ' emoglobina tal- pazjent u jtejjeb il- kwalità tal- ħajja tal- pazjent.

Reblozyl kien oriġinarjament żviluppat minn BMS u Acceleron Pharmaceuticals. Wara l-akkwist ta' $11.5 biljun ta' Merck li tlesta dan l-aħħar ta' Acceleron, Reblozyl issa huwa żviluppat u kummerċjalizzat b'mod konġunt minn BMS u Merck. Reblozyl huwa l- ewwel sustanza ta ' maturazzjoni taċ- ċelluli ħomor tad- demm (EMA) li għandha tintuża għat- trattament ta ' β- talassemija u anemija relatata mas- sindromu majelodisplastiku (MSD) b' riskju baxx ħafna/ baxx/ medju b' approvazzjoni regolatorja. Fost il- gruppi ta ' pazjenti eliġibbli, Reblozyl jirrappreżenta kategorija importanti ta ' kura. Ta ' min jinnota li f' pazjenti li għandhom bżonn jikkoreġu l- anemija immedjatament, Reblozyl mhux adattat bħala sostitut għat- trasfużjoni taċ- ċelluli ħomor tad- demm.

Is- sustanza farmaċewtika attiva ta ' Reblozyl hija luspatercept, li hija sustanza ta ' maturazzjoni taċ- ċelluli ħomor tad- demm (EMA) ta ' l- ewwel klassi li tista ' tirregola l- maturazzjoni ta ' ċelluli ħomor tad- demm tard. Luspatercept huwa proteina tal- fużjoni solubbli, li hija ffurmata mill- fużjoni tad- dominju Fc ta ' IgG1 uman u d- dominju ekstraċellulari tar- riċettur Activin IIB (ActRIIB). Bħala nassa tal-ligand, tista 'tirregola l-maturazzjoni tard tal-RBC permezz ta' rbit immirat. Il-fattur tat-tkabbir li qed jittrasforma (TGF) β - superfamilja ta 'ligands speċifiċi jnaqqas l-attivazzjoni tal-passaġġ tas-sinjalar Smad2/3, itejjeb il-ġenerazzjoni ta' RBC invalidu, jippromwovi l-maturazzjoni ta 'ċelloli tad-demm ħomor RBC tard, u jżid il-livelli ta' emoglobina.

L- applikazzjonijiet għal reblozyl sBLA u klassi II jinbidlu huma bbażati fuq ir- riżultati tas- sigurtà u l- effikaċja ta ' l- istudju pivotali ta ' Fażi 2 BEYOND. L- istudju sar f' pazjenti adulti b' NTD beta talassemia u evalwa Reblozyl flimkien ma ' l- Aħjar Kura ta ' Appoġġ (BSC). Id-dejta li nħarġet f'Ġunju 2021 uriet li 77.1% tal-pazjenti fil-grupp ta' kura b'Reblozyl+BSC kisbu livelli għoljin ta' emoglobina (≥1.0g/dL), filwaqt li l-grupp tal-plaċebo+BSC kien ta' 0%. Barra minn hekk, meta mqabbel mal- grupp tal- plaċebo, il- pazjenti fil- grupp ta ' Reblozyl irrappurtaw ukoll riżultati mtejba.

Dr Noah Berkowitz, viċi president anzjan tal-iżvilupp tal-ematoloġija fi Bristol-Myers Squibb, qal: "Pazjenti b'talassemija beta mhux dipendenti fuq it-trasfużjoni jista' ma jkollhomx bżonn trasfużjonijiet tad-demm tul il-ħajja biex jgħixu, iżda jeħtieġu għażliet ta' trattament effettivi minħabba li jiffaċċjaw serje ta' anemija kronika u tagħbija żejda tal-ħadid. Kumplikazzjonijiet kliniċi kkawżati minn Reblozyl. Reblozyl huwa trattament importanti approvat minn ħafna pajjiżi (inklużi l- Istati Uniti u l- Unjoni Ewropea) għat- trattament ta ' anemija relatata ma ' β- talassemija u sindromu majelodisplastiku b' riskju baxx. Aħna u Merck huma impenjati li nkomplu navvanzaw il-prattika klinika tal-Proġett Reblozyl, u nistennew bil-ħerqa li naħdmu mill-qrib mal-FDA matul il-proċess ta 'reviżjoni biex inġibu għażla ġdida ta' trattament għal dan il-grupp ta 'pazjenti li mhumiex moqdijin tajjeb."