Droga pijuniera siRNA li tnaqqas il-kolesterol Leqvio: Naqqas b'mod sinifikanti u dejjiemi LDL-C!--2/2

Ta 'min isemmi li Leqvio huwa l-ewwel u l-unika terapija żgħira li tbaxxi l-kolesterol (LDL-C) RNA (siRNA) li tbaxxi l-kolesterol fid-dinja'. L-ingredjent attiv tal-mediċina huwa inclisran, li huwa l-ewwel siRNA tat-tip tiegħu b'mekkaniżmu ġdid ta 'azzjoni. Permezz ta 'interferenza RNA (RNAi), tista' b'mod effettiv u fl-aħħar tnaqqas il-mard kardjovaskulari aterosklerotiku (ASCVD). , Livelli ta' LDL-C f'pazjenti b'ekwivalenti ta' riskju ta' ASCVD, iperkolesterolemija familjali eterozigota (HeFH). Dan il-mard huwa l-muturi ewlenin ta 'attakk tal-qalb u puplesija, u eventwalment jista' jwassal għall-mewt.

L-aterosklerożi tikkorrispondi għall-akkumulazzjoni ta 'lipidi maż-żmien, prinċipalment akkumulazzjoni ta' kolesterol ta 'lipoproteini ta' densità baxxa (LDL-C) fuq il-ħajt ta 'ġewwa tal-arterja. Il-qsim aċċidentali tal-plakka aterosklerotika jista 'jwassal għal avvenimenti kardjovaskulari aterosklerotiċi, bħal attakk tal-qalb jew puplesija. ASCVD jammonta għal aktar minn 85% tal-imwiet kardjovaskulari kollha10. L-ASCVD hija l-kawża ewlenija tal-mewt fl-Unjoni Ewropea, u l-piż tal-ASCVD fl-Istati Uniti huwa akbar minn kwalunkwe marda kronika oħra. L-ekwivalenti tar-riskju ASCVD jikkorrispondi għal kundizzjonijiet li jistgħu jwasslu għal riskju simili ta' avvenimenti ASCVD (bħal dijabete, iperkolesterolemija familjali eterozigota).

Minkejja l-użu mifrux ta' statins, 80% tal-pazjenti b'riskju għoli jonqsu milli jilħqu l-mira ta' LDL-C rakkomandata mil-linji gwida. Dejta klinika turi li f'pazjenti li qed jirċievu d-doża massima tollerata ta 'terapija li tnaqqas il-lipidi iżda b'LDL-C elevat, Leqvio jista' effettivament u kontinwament inaqqas l-LDL-C, u s-sigurtà tiegħu hija simili għal dik tal-plaċebo. Permezz ta 'kors ta' dożaġġ uniku darbtejn fis-sena, Leqvio jista 'jiġi integrat bla xkiel fil-pazjenti' żjarat mediċi regolari, it-titjib tal-konformità u t-titjib tal-pronjosi tal-pazjent.

Inclisiran huwa l-ewwel terapija li tbaxxi l-kolesterol fil-kategorija siRNA, li timmira l-proprotein convertase subtilisin 9 (PCSK9), li huwa mekkaniżmu ewlieni li bih il-ġisem jirregola l-LDL-C. Il-proteina PCSK9 tista 'tnaqqas il-kapaċità tal-fwied li jneħħi l-kolesterol ta' lipoproteini ta 'densità baxxa (LDL-C) mid-demm, u LDL-C huwa rikonoxxut bħala fattur ta' riskju maġġuri għal mard kardjovaskulari (CVD). Il-mira PCSK9 tipprovdi mudell ta 'trattament ġdid għall-ġlieda kontra l-LDL-C, li huwa meqjus bħala l-akbar avvanz fil-qasam tat-tnaqqis tal-lipidi wara statins (bħal Lipitor).

Inclisiran huwa tip ta' siRNA li juża l-proċess naturali tal-interferenza tal-RNA tal-bniedem biex jorbot mal-mRNA li jikkodifika l-proteina PCSK9 biex inaqqas il-livelli tal-mRNA u jipprevjeni l-fwied milli jipproduċi proteina PCSK9 permezz tal-interferenza tal-RNA, u b'hekk itejjeb il-kapaċità tal-fwied li jneħħi l-LDL-C. mid-demm, u Irrealizza t-tnaqqis tal-livell ta 'LDL-C.

Sa issa, żewġ mediċini ta 'antikorpi monoklonali li jimmiraw l-inibizzjoni tal-proteina PCSK9 ġew approvati għas-suq, jiġifieri Repatha ta' Amgen u Praluent ta 'Sanofi/Regeneron. B'differenza mid-drogi inibitur tal-PCSK9 tal-antikorpi monoklonali, bħala mediċina RNAi, inclisiran jaħdem billi jwaqqaf direttament il-produzzjoni tal-proteina PCSK9 fil-fwied.