Gilead Hepcludex (bulevirtide) applika għall-elenkar fl-Istati Uniti u ġie approvat fl-Unjoni Ewropea!

Gilead Sciences reċentement ħabbret li ssottomettiet applikazzjoni għal-liċenzjar tal-prodott bijoloġiku (BLA) għal Hepcludex (bulevirtide) lill-Amministrazzjoni tal-Ikel u d-Droga (FDA) tal-Istati Uniti, li hija l-ewwel mediċina antivirali potenzjali għal pazjenti Adulti b'mard tal-fwied ikkumpensat huma ttrattati għal infezzjoni kronika tal-virus tal-epatite D (HDV).

Jekk jiġi approvat, Hepcludex isir l- ewwel kors tal- mediċina fl- Istati Uniti għall- kura ta ' infezzjoni b' HDV f' pazjenti adulti b' mard tal- fwied kumpensatorju. Fl-Unjoni Ewropea, Hepcludex irċieva approvazzjoni kondizzjonali għall-kummerċjalizzazzjoni f'Awwissu 2020. Il- mediċina hija l- ewwel kors ta ' mediċina fl- Ewropa għall- kura ta ' infezzjoni HDV f' pazjenti adulti b' mard tal- fwied kumpensatorju.

F'Diċembru 2020, Gilead ħabbar l-akkwist ta' MYR GmbH u inkluda lil Hepcludex fil-borża. Fl-akkwist, Gilead ħallas EUR 1.15 biljun fi flus kontanti. Jekk Hepcludex jiġi approvat mill-FDA tal-Istati Uniti, Gilead iħallas ħlas importanti ta 'EUR 300 miljun.

Qabel, Hepcludex kiseb Denominazzjoni tal-Mediċina Orfni (ODD) għall-kura ta' infezzjonijiet HDV maħruġa mill-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA) u l-Amministrazzjoni tal-Ikel u d-Droga (FDA) tal-Istati Uniti. Barra minn hekk, Hepcludex ingħata wkoll deżinjazzjoni ta' mediċina ta' prijorità (PRIME) mill-EMA u deżinjazzjoni ta' mediċini rivoluzzjonarji (BTD) mill-FDA. Il-proġett PRIME huwa simili għall-proġett BTD u għandu l-għan li jaċċellera l-proċess ta' reviżjoni ta' mediċini ewlenin fil-qasam tan-nuqqasijiet mediċi u jkun ta' benefiċċju għall-pazjenti mill-aktar fis possibbli. Biex mediċina tiġi ċċertifikata bħala PRIME jew BTD, għandu jkun hemm evidenza klinika preliminari li l- mediċina għandha kundizzjoni sostanzjali ta ' mard f' termini ta ' punti ta ' tmiem klinikament sinifikanti meta mqabbla ma ' mediċini terapewtiċi eżistenti.

Hepcludex jirrappreżenta l- aktar kura klinika avvanzata għall- epatite D (epatite D). Is- sustanza attiva tal- mediċina hija bulevirtide, li huwa inibitur tad- dħul tal- virus ta ' l- ewwel klassi żviluppat biex jikkura infezzjonijiet tal- virus kroniku ta ' l- epatite B (HBV) u tal- virus ta ' l- epatite D (HDV). Il- mediċina tista ' tinibixxi l- NTCP tar- riċettur HBV/ HDV fuq il- wiċċ taċ- ċelloli tal- fwied, u tipprevjeni l- infezzjoni ta ' ċelluli riġenerattivi u t- tixrid ta ' virusijiet fil- fwied.

Mekkaniżmu ta' azzjoni hepcludex

Din is- sottomissjoni bla hija bbażata fuq ir- riżultati ta ' l- istudji kliniċi ta ' Fażi 2 kompluti u kontinwi (MYR202 u MYR203) u l- istudju ta ' Fażi 3 MYR301 li għadu għaddej. Id- dejta tappoġġja l- effikaċja u s- sigurtà ta ' Hepcludex (2mg, darba kuljum) għal 24 ġimgħa, li turi li Hepcludex inaqqas b' mod sinifikanti l- viremia u jtejjeb il- funzjoni tal- fwied matul il- perjodu ta ' kura, u fl- istess ħin għandu tollerabilità u sigurtà tajba.

Ir- riżultati interim ta ' l- istudju ta ' Fażi 3 MYR301 urew li wara 24 ġimgħa ta ' kura, 36. Il-grupp ta' pazjenti huwa ta' 0%. Meta mqabbel mal-osservazzjoni, il-kura bulevirtide ta' 2 mg għal 24 ġimgħa għandha effett statistikament sinifikanti (p<0.001). compared="" with="" the="" observation="" group="" (5.9%),="" in="" the="" bulevirtide="" 2="" mg="" group,="" alanine="" aminotransferase="" (alt)="" decreased="" and="" normalized="" rapidly="" in="">50% tal-persuni infettati bl-HDV. Dawn ir- riżultati jsaħħu l- effikaċja ta ' bulevirtide osservat fl- istudju ta ' Fażi 2 komplut tal- kura b' HDV.

Ibbażat fuq dawn ir- riżultati interim, is- sigurtà ta ' bulevirtide matul 24 ġimgħa ta ' kura hija konsistenti ma ' studji kliniċi li tlestew qabel. Ma ġew irrappurtati l- ebda effetti avversi serji (AEs) relatati ma ' bulevirtide, żieda sintomatika fl- imluħa tal- bili, jew AEs li wasslu għat- twaqqif. L- aktar effetti avversi komuni osservati kienu livelli għoljin ta ' melħ tal- bili fid- demm (li jistgħu jaffettwaw aktar minn 1/ 10 tal- pazjenti), reazzjonijiet fis- sit ta ' l- injezzjoni (li jistgħu jaffettwaw sa 1/ 10 tal- pazjenti), u mard tal- fwied li jmur għall- agħar wara li jitwaqqaf bulevirtide (li jista ' jaffettwa sa 1/ 10 tal- pazjenti).