Il-mediċina pijunieri ta ’Novartis siqrna li tnaqqas il-kolesterol Leqvio (inklisiran) ġiet approvata għall-ewwel darba fid-dinja!

Novartis reċentement ħabbar li l-Kummissjoni Ewropea (KE) approvat Leqvio (inklisiran) bħala għajnuna għall-kontroll tad-dieta għat-trattament ta 'iperkolesterolemija primarja adulta (eterożigoti familjari u mhux familjari) jew Dislipidemija mħallta, speċifikament: (1) Leqvio flimkien ma' statins jew statins u terapiji oħra li jbaxxu l-lipidi jintużaw biex jikkuraw pazjenti li ma jistgħux jilħqu l-għanijiet ta 'trattament LDL-C wara li jirċievu d-doża massima ttollerata ta' statins; (2) Leqvio huwa kkombinat ma 'terapiji oħra li jbaxxu l-lipidi għat-trattament ta' pazjenti b'intolleranza għall-istatini jew kontraindikazzjonijiet għall-istatini.

Leqvio jingħata permezz ta ’injezzjoni taħt il-ġilda. Wara kull amministrazzjoni fl-0 u t-3 xahar, hija mogħtija darba kull 6 xhur matul il-perjodu ta 'manutenzjoni, u 2 injezzjonijiet biss fis-sena. Meta mqabbel ma 'terapiji li jbaxxu l-kolesterol fis-suq, Leqvio huwa mistenni li jtejjeb b'mod sinifikanti l-konformità fit-tul.

Ta 'min isemmi li b'din l-approvazzjoni, Leqvio sar l-ewwel u l-uniku terapija RNA (siRNA) li tbaxxi l-kolesterol (LDL-C) tad-dinja' L-ingredjent attiv tal-mediċina huwa inclisran, li huwa siRNA pijunier b'mekkaniżmu ġdid ta 'azzjoni. Permezz ta 'interferenza RNA (RNAi), jista' effettivament u fl-aħħar inaqqas il-mard kardjovaskulari aterosklerotiku (ASCVD). , Livelli ta 'LDL-C f'pazjenti b'riskju ta' ASCVD ekwivalenti, iperkolesterolemija familjali eterożigoti (HeFH). Dan il-mard huwa l-muturi ewlenin ta 'attakk tal-qalb u puplesija, u jista' eventwalment iwassal għall-mewt.

Fl-Ewropa, il-mard kardjovaskulari (CVD) joqtol 3.9 miljun persuna kull sena. Minkejja l-użu mifrux ta 'statins, 80% tal-pazjenti b'riskju għoli jonqsu milli jilħqu l-mira LDL-C rakkomandata mil-linji gwida. Dejta klinika turi li f'pazjenti li qed jirċievu d-doża massima ttollerata ta 'terapija li tbaxxi l-lipidi iżda b'LDL-C elevat, Leqvio jista' effettivament u kontinwament inaqqas l-LDL-C, u s-sigurtà tiegħu hija simili għall-plaċebo. Permezz ta 'kors uniku ta' dożaġġ darbtejn fis-sena, Leqvio jista 'jiġi integrat bla xkiel f'pazjenti' żjarat mediċi regolari, it-titjib tal-konformità u t-titjib tal-pronjosi tal-pazjent.

Din l-approvazzjoni, ibbażata fuq ir-riżultati tal-proġett ta 'riċerka klinika ORION, inklużi provi ta' fażi III, li jinvolvu aktar minn 3,600 pazjent li jirċievu d-doża massima ttollerata ta 'statins, evalwa s-sigurtà, l-effettività u t-tollerabilità ta' inclisiran. Ir-riżultati wrew li f'pazjenti adulti b'ASCVD, ekwivalenti ta 'riskju ASCVD u / jew HeFH, tinkludi injezzjoni taħt il-ġilda darbtejn fis-sena wara d-doża inizjali ta' 2 dożi (0 xhur u 3 xhur) tista 'ddum u effettivament tnaqqas LDL -C: Meta mqabbel ma' plaċebo , Il-livell LDL-C huwa mnaqqas b'mod effettiv u kontinwu sa 52% (p<>

Barra minn hekk, bi trattament inklisiran, il-livelli ta 'LDL-C naqsu għal 17-il xahar, u s-sigurtà u t-tollerabilità tiegħu kienu simili għall-plaċebo. Analiżi post-hoc addizzjonali wriet li pazjenti li jirċievu inklisiran urew varjabilità baxxa: 88% tal-pazjenti laħqu l-miri rakkomandati ta 'gwida (valuri osservati) fi kwalunkwe punt matul l-istudju.

inclisiran hija mediċina pijunieri li tnaqqas il-kolesterol siRNA żviluppata mill-kumpanija farmaċewtika The Medicines Company (TMC). Novartis akkwistat TMC għal US $ 9.4 biljun f'Novembru 2019 u inkludiet inklisiran. Bħalissa, inclisiran huwa wkoll taħt reviżjoni mill-AID tal-Istati Uniti.

Inclisiran hija l-ewwel terapija li tbaxxi l-kolesterol fil-kategorija siRNA, li timmira lejn il-proprotein convertase subtilisin 9 (PCSK9), li huwa l-mekkaniżmu ewlieni tal-korp' biex jirregola LDL-C. Il-proteina PCSK9 tista 'tnaqqas il-kapaċità tal-fwied li jneħħi l-kolesterol ta' densità baxxa tal-lipoproteina (LDL-C) mid-demm, u LDL-C huwa rikonoxxut bħala fattur ta 'riskju ewlieni għal mard kardjovaskulari (CVD). Il-mira tal-PCSK9 tipprovdi mudell ġdid ta ’trattament biex tikkumbatti l-LDL-C, li huwa meqjus bħala l-akbar avvanz fil-qasam tat-tnaqqis tal-lipidi wara l-istatini (bħal Lipitor).

Inclisiran huwa tip ta 'siRNA li juża l-proċess naturali ta' interferenza RNA umana biex jeħel mal-mRNA li tikkodifika l-proteina PCSK9 biex tnaqqas il-livelli ta 'mRNA u tevita li l-fwied jipproduċi proteina PCSK9 permezz ta' interferenza RNA, u b'hekk ittejjeb il-kapaċità tal-fwied li jneħħi LDL-C mid-demm, u Tirrealizza t-tnaqqis tal-livell LDL-C.

Sa issa, żewġ mediċini monoklonali ta ’antikorpi mmirati lejn l-inibizzjoni tal-proteina PCSK9 ġew approvati għas-suq, jiġifieri Amgen’s Repatha u Sanofi / Regeneron’s Praluent. B'differenza mill-mediċini inibituri tal-antikorpi monoklonali PCSK9, bħala mediċina RNAi, inclisiran jaħdem billi jagħlaq direttament il-produzzjoni tal-proteina PCSK9 fil-fwied.

Għalkemm għadha lura wara inibituri oħra tal-PCSK9, il-konvenjenza tal-perjodu ta 'manutenzjoni ta' inclisiran&# 39 teħtieġ biss żewġ amministrazzjonijiet taħt il-ġilda fis-sena, li tagħtiha opportunità tajba ta 'penetrazzjoni fis-suq fis-suq tad-droga li jbaxxi l-kolesterol. Credit Suisse qabel bassar li l-bejgħ annwali globali ta 'GG # 39 fl-2024 se jilħaq 1.13 biljun dollaru Amerikan.