L-FDA tal-Istati Uniti tat novartis id-deżinjazzjoni rivoluzzjonarja tad-droga għall-inibitur qawwi u selettiv tal-fattur B iptacopan!

Novartis reċentement ħabbar li l- Amministrazzjoni ta ' l- Ikel u l- Mediċina (FDA) taw iptacopan (LNP023) kwalifika rivoluzzjonarja tad- droga għat- trattament ta ' emoglobinurja parossimali matul il- lejl (PNH), u trattament pedjatriku rari għall- eliġibilità tal- Marda C3 glomerullopathy (C3G) (RPD). F'Ottubru ta' din is-sena, l-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA) tat l-iptacopan il-kwalifika prijorita tad-droga (PRIME) għat-trattament ta' C3G.

iptacopan huwa inibitur tal- fattur B ta ' l- ewwel klassi, orali, potenti, selettiv, selettiv, u riversibbli tal- fattur B. Il-fattur B huwa protease serine ewlieni fil-mogħdija alternattiva tas-sistema komplimentarja. Minbarra l- PNH u s- C3G, bħalissa qed jiġi żviluppat iptacopan għat- trattament ta ' mard ieħor tal- kliewi fejn is- sistema komplimentari hija affettwata u għandu ħtiġijiet sinifikanti mhux issodisfati, inkluż nefropatija IgA (IgAN) u sindromu uremic atipiku (aHUS), nefropatija membrana (MN).

Novartis jistenna li jissottometti l-ewwel lott ta'applikazzjonijiet ta' indikazzjoni lill-FDA tal-Istati Uniti fl-2023. F'ħafna mard immexxi mill-komplement, iptacopan għandu l-potenzjal li jsir l-ewwel inibitur tal-mogħdija komplementarjetà biex idewwem il-progressjoni tal-marda. Abbażi tal- prevalenza tal- marda u d- dejta interim pożittiva ta ' l- istudju ta ' Fażi 2, iptacopan ingħata wkoll in- Nominazzjoni orfni tad- Droga (ODD) għat- trattament ta ' IgAN mill- FDA ta ' l- Istati Uniti u l- EMA ta ' l- UE għat- trattament ta ' C3G u PNH.

L-istruttura kimika ta' iptacopan (sors ta' stampa: medchemexpress.cn)

Il-BTD huwa kanal ġdid ta' reviżjoni tad-droga maħluq mill-FDA fl-2012. Hija għandha l-għan li tħaffef l-iżvilupp u r-reviżjoni għat-trattament ta' mard serju jew ta' periklu għall-ħajja, u hemm evidenza klinika preliminari li l-mediċina tinsab f'mediċina Ġdida waħda jew aktar li tejbet b'mod sinifikanti punti ta' tmiem klinikament sinifikanti. Mediċini miksuba mill-BTD jistgħu jirċievu gwida aktar mill-qrib inklużi uffiċjali tal-FDA ta 'livell għoli matul ir-riċerka u l-iżvilupp biex jiżguraw li l-pazjenti jiġu pprovduti b'għażliet ġodda ta' trattament fl-iqsar żmien.

L-FDA tat iptacopan il-BTD għat-trattament tal-PNH abbażi tar-riżultati interim pożittivi tal-istudju li għaddej ta' Fażi II tal-Proġett 2. Id- dejta turi li iptacopan huwa effettiv b' mod sinifikanti f' pazjenti pNH li għadhom anemiċi u dipendenti fuq trasfużjoni tad- demm minkejja li jirċievu terapija standard kontra l- kura kontra l- komplement, u pazjenti pNH li qabel ma rċevewx terapija naïve kontra C5 (anti- C5 naïve) bħala monoterapija ta ' benefiċċji terapewtiċi.

PNH hija marda rari tad- demm ta ' periklu għall- ħajja kkaratterizzata minn emolisi, trombożi, u indeboliment fil- funzjoni tal- mudullun, li twassal għal anemija, għeja, u sintomi debilitanti oħra, li jistgħu jaffettwaw il- kwalità tal- ħajja tal- pazjenti. Għalkemm l- istandard attwali tal- kura huwa t- terapija anti- C5 Soliris (eculizumab) jew Ultomiris (ravulizumab), proporzjon kbir ta ' pazjenti b' PNH għadhom anemiċi u jiddependu fuq trasfużjoni tad- demm.

L-istatus tal-Marda Pedjatrika Rari (RPD) tal-FDA huwa għal mard serju jew ta' periklu għall-ħajja li jaffettwa prinċipalment inqas minn 200,000 persuna taħt it-18-il sena. C3G hija forma estremament rari u severa ta ' glomerulonefrite primarja, ikkaratterizzata minn disturb ta ' regolazzjoni komplimentari.

C3G normalment jiġi dijanjostikat f' adolexxenti u adulti żgħażagħ. Il- pronjosi tal- marda hija fqira. Madwar 50% tal- pazjenti jiżviluppaw mard tal- kliewi fl- aħħar stadju (ESRD) fi żmien 10 snin, u 50- 70% tal- pazjenti jkaduti wara trapjant tal- kliewi. Madwar id- dinja, l- inċidenza annwali ta ' C3G hija 1- 2 partijiet kull miljun. Hemm madwar 10,000 każ fl-Istati Uniti, madwar 10,500 każ fl-Ewropa, madwar 3,200 każ fil-Ġappun, u madwar 32,000 każ fiċ-Ċina.

Id- dejta pożittiva ta ' Fażi II ta ' l- iptacopan għat- trattament tal- PNH tħabbret fil- konferenza ta ' l- Assoċjazzjoni Ewropea tad- Demm u l- Mudullun (EBMT) f' Awwissu ta ' din is- sena. Ir- riżultati ta ' l- analiżi interim ta ' Fażi II għat- trattament tas- C3G ġew ippreżentati fis- Soċjetà Amerikana tan- Nefroloġija (ASN) f' Ottubru ta ' din is- sena. Imħabbra fil-laqgħa annwali. Novartis ippjana li jibda provi kliniċi ta ' Fażi III f' indikazzjonijiet multipli.