It-tielet indikazzjoni ta' Novartis Kymriah tidħol fir-reviżjoni fl-Istati Uniti u fl-Ewropa

Novartis reċentement ħabbret li l-Food and Drug Administration (FDA) tal-Istati Uniti u l-Aġenzija Ewropea tal-Mediċini (EMA) aċċettaw rispettivament l-applikazzjoni supplimentari tal-liċenzja tal-prodott bijoloġiku (sBLA) u l-bidliet tal-Klassi II għat-terapija taċ-ċelluli CD19 CAR-T Kymriah (tisagenlecleucel): Għat-trattament ta' pazjenti adulti b'limfoma follikulari rikaduta jew refrattorja (r/r FL) li qabel irċevew mill-inqas 2 terapiji. L-FDA tat reviżjoni ta' prijorità lill-sBLA.

Preċedentement, l-FDA tat lil Kymriah id-denominazzjoni ta 'Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) għat-trattament ta' r/r FL; il-Kummissjoni Ewropea (KE) tat lil Kymriah id-Denominazzjoni tad-Droga Orfni (ODD) għat-trattament tal-FL. Jekk approvat, Kymriah se jipprovdi għażla ta 'trattament importanti għal pazjenti b'r/r FL. Fl-istess ħin, r/r FL se jsir ukoll it-tielet indikazzjoni ta' Kymriah'għal tumuri malinni taċ-ċelluli B.

Kymriah hija terapija taċ-ċelluli immuni taċ-ċelluli T awtologi modifikati ġenetikament CD19. B'differenza minn molekula żgħira konvenzjonali jew terapiji bijoloġiċi, it-terapija taċ-ċelluli CAR-T hija prodott ta 'terapija taċ-ċelluli T ħajjin. Il-prinċipju ta 'Kymriah huwa li jimmodifika ġenetikament iċ-ċelluli T tal-pazjent biex jesprimi riċettur ta' antiġenu kimeriku (CAR) iddisinjat biex jimmira l-antiġen CD19, li hija proteina antiġena espressa fuq il-wiċċ ta 'varjetà ta' ċelluli tat-tumur tad-demm, inklużi ċelluli B Limfoma u ċelluli tal-lewkimja.

Kymriah hija l-ewwel terapija taċ-ċelluli CAR-T approvata mill-FDA tal-Istati Uniti. Bħalissa jinsab fis-suq fi 30 pajjiż u għandu aktar minn 345 ċentru ta 'trattament iċċertifikat. Kymriah huwa kura ta' darba mfassla biex issaħħaħ is-sistema immunitarja tal-pazjent' biex tiġġieled il-kanċer. Bħalissa, l-indikazzjonijiet approvati ta 'Kymriah' jinkludu: (1) trattament ta' lewkimja limfoblastika akuta rekaduta jew refrattorja (r/r ALL) tfal u adulti żgħażagħ (età sa 25 sena); (2) trattament ta' lewkimja limfoblastika akuta rekaduta jew refrattorja (r/r ALL) Pazjenti adulti b'limfoma mifruxa ta' ċelluli B kbar (r/r DLBCL).

Din l-applikazzjoni ta' indikazzjoni ġdida hija bbażata fuq id-dejta pożittiva tal-prova ewlenija ta' ELARA ta' Fażi 2. Din hija prova ta' Fażi 2 ta' fergħa waħda, multi-ċentrika, open-label li tevalwa l-effikaċja u s-sigurtà ta' Kymriah fit-trattament ta' pazjenti adulti b'R/R FL. Id-dejta turi li l-istudju osserva rata ta’ rispons qawwi f’pazjenti r/r FL li qabel kienu rċevew terapiji multipli (medjan: 4 [medda: 2-13]): rata ta’ rispons komplut (CR) ta’ 66 %, ir-rispons ġenerali rata (ORR) laħqet 86%. Is-sigurtà hija sinifikanti ħafna. Fl-ewwel 8 ġimgħat wara l-infużjoni, l-ebda pazjent ma kellu sindromu tar-rilaxx taċ-ċitokini ta’ grad 3 jew ogħla relatat ma’ Kymriah (CRS). Id-dejta tal-prova tħabbret aktar kmieni din is-sena fil-laqgħa virtwali tal-laqgħa annwali tas-Soċjetà Amerikana tal-Onkoloġija Klinika (ASCO) tal-2021.

Jeff Legos, Viċi President Eżekuttiv u Kap Globali tal-Iżvilupp tal-Onkoloġija u l-Ematoloġija, Novartis, qal: “Dan huwa tragward importanti fil-missjoni tagħna li nipprovdu Kymriah għal pazjenti adulti b’limfoma follikulari rikaduta jew refrattorja. Il-ksib ta' kwalifika ta' mediċina orfni mill-KE u r-reviżjoni ta' prijorità tal-FDA tenfasizza l-ħtiġijiet sinifikanti mhux sodisfatti u l-urġenza f'dawn il-pazjenti. Kymriah wera riżultati impressjonanti fil-prova ELARA, u nittamaw li nistgħu nipprovdu trattament uniku u potenzjalment finali Naqqas il-piż.&kwota;