NICE jirrakkomanda Orladeyo għal trattament preventiv ta 'anġjoedema ereditarja

L-Istitut Nazzjonali tas-Saħħa u l-Ottimizzazzjoni Klinika (NICE) reċentement ħareġ abbozz ta 'gwida li jirrakkomanda l-mediċina orali ta' BioCryst'Orladeyo (berotralstat) għal pazjenti eliġibbli ta '12-il sena jew aktar b'anġjoedema ereditarja (HAE) biex jipprevjenu rikorrenza. Speċifikament, NICE jirrakkomanda li Orladeyo jintuża għal trattament preventiv f'pazjenti b'HAE li għandhom mill-inqas darbtejn fix-xahar. Jekk wara 3 xhur ta 'użu, in-numru ta' attakki fix-xahar ma jonqosx b'mill-inqas 50%, it-trattament Orladeyo għandu jitwaqqaf.

Skont din ir-rakkomandazzjoni, pazjenti HAE fl-Ingilterra, Wales u l-Irlanda ta 'Fuq se jirċievu terapija orali darba kuljum għall-ewwel darba biex jipprevjenu attakki HAE rikorrenti.

Huwa stmat li madwar wieħed minn kull 50,000 sa 100,000 ruħ ibati minn HAE. Il-marda hija marda ġenetika rari ħafna li fiha l-pazjenti jesperjenzaw nefħa imprevedibbli u ripetuta tal-ħalq, l-imsaren, jew il-passaġġi tan-nifs. Min-naħa tiegħu, dan jista 'jikkawża diffikultajiet fin-nifs u uġigħ qawwi, u jista' wkoll jikkawża nefħa f'diversi partijiet tal-ġisem. Jekk titħalla mhux ittrattat, jista 'jkun fatali. L-imprevedibbiltà tal-bidu tal-marda se taffettwa serjament il-kwalità tal-ħajja tal-pazjenti u l-familji tagħhom.

Orladeyo hija l-ewwel u l-unika terapija orali approvata għall-prevenzjoni ta 'attakki ta' HAE fi tfal u adulti minn 12-il sena 'l fuq, billi tieħu pillola waħda kuljum. L-ingredjent attiv tal-mediċina huwa berotralstat, li huwa inibitur ġdid, qawwi u selettiv tal-kallikrein tal-plażma umana, li jaħdem billi jnaqqas l-attività tal-kallikrein tal-plażma.

Orladeyo se jipprovdi lill-pazjenti u lill-kliniċisti kwalifikati bl-HAE fir-Renju Unit b’għażla ta’ trattament ġdida fit-trattament ta’ din il-marda tul il-ħajja, billi jipprovdi l-ewwel trattament orali darba kuljum biex jinkiseb kontroll tas-sintomi u jitnaqqas il-piż tal-HAE.

Id-deċiżjoni ta' NICE&ittieħdet wara li Orladeyo ġie approvat mill-Kummissjoni Ewropea (KE) f'April 2021 u approvat mill-Aġenzija Brittanika tal-Mediċini u l-Prodotti tal-Kura tas-Saħħa (MHRA) f'Mejju 2021. Il-Federazzjoni Medika Skoċċiża (SMC) hija mistenni li jiddeċiedi fl-ewwel nofs tal-2022 li juża Orladeyo f'pazjenti HAE fl-Iskozja taħt il-gwida tas-Servizz tas-Saħħa Nazzjonali Brittaniku (NHS).

Id-deċiżjoni ta' NICE' hija bbażata fuq ir-riżultati tal-prova ċentrali tal-Fażi 3 APeX-2. Il-prova laħqet l-endpoint primarju tagħha: Orladeyo naqqas b'mod sinifikanti l-episodji ta' HAE meta mqabbel mal-plaċebo fl-24 ġimgħa ta' kura. Dan l-effett ta' tnaqqis kompla matul is-96 ġimgħa tal-istudju.

Skont id-dejta fit-tul maħruġa fil-Kungress tas-Soċjetà Ewropea tal-Allerġija u l-Immunoloġija Klinika (EAACI) tal-2021: Matul il-ġimgħa 25-96, meta mqabbla mal-grupp tal-plaċebo, ir-rata medja ta’ attakk ta’ kull xahar tal-grupp ta’ trattament Orladeyo tnaqqset b’ medja ta’ 80% meta mqabbla mal-linja bażi. Meta mqabbel mal-parti 1 (0-24 ġimgħa) u l-parti 2 (25-48 ġimgħa) tal-prova, Orladeyo kien ġeneralment ittollerat tajjeb waqt it-trattament fil-parti 3 (49-96 ġimgħa), b'mard irrappurtat relatat mad-droga Hemm inqas inċidenti .