Il-Programm Kaftrio u Ivacaftor tat-Terapija Tripla tal-Vertex dalwaqt jiġi Approvat mill-UE

Vertex Pharmaceuticals hija mexxejja globali fit-trattament tal-fibrożi ċistika (CF). Ħabbret reċentement li l-kumpanija ħabbret li l-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali għall-Użu mill-Bniedem (CHMP) tal-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA) ħareġ reviżjoni pożittiva li tissuġġerixxi l-approvazzjoni ta ’espansjoni tat-tikketta tal-kors tad-droga ta’ kombinazzjoni ta ’pilloli ta’ 150 mg ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor Jintuża għall-kura tal-pazjenti kollha CF li għandhom ≥ 12-il sena b'mutazzjoni F508del waħda fil-ġene tar-regolatur tal-konduttanza tat-trasmembrana tal-fibrosi ċistika (CFTR).

Globalment, F508del hija l-aktar mutazzjoni komuni li tikkawża CF. Issa, l-opinjonijiet tas-CHMP se jiġu sottomessi lill-Kummissjoni Ewropea (KE) għal reviżjoni, li ġeneralment tieħu deċiżjoni ta 'reviżjoni finali fi żmien xahrejn. Jekk jiġu approvati, ħafna mill-pazjenti CF fl-Ewropa jkunu eliġibbli biex jirċievu t-terapija kombinata ta 'Kaftrio u ivacaftor 150mg.

Fl-Ewropa, il-kombinazzjoni ta ’Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) u Kalydeco (ivacaftor) ġiet approvata qabel, u tista’ tintuża biex tikkura età ta ’≥ 12-il sena, b’2 mutazzjonijiet F508del (F / F) jew 1 mutazzjoni F508del u 1 pazjenti b'CF b'ġenotip ta 'mutazzjoni funzjonali minima (F / MF).

Fl-Istati Uniti, din it-terapija tripla (Kaftrio + reġimen Kalydeco) ġiet approvata mill-FDA f’Ottubru 2019 taħt l-isem tad-ditta Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor + ivacaftor). Fil-preżent, il-popolazzjoni tat-trattament ta 'din il-mediċina ġiet estiża għal: Pazjenti b'CF li għandhom ≥12-il sena, għandhom mutazzjonijiet speċifiċi fil-ġene CFTR, u jirrispondu għat-trattament ta' Trikafta bbażat fuq dejta in vitro.

Ir-reviżjoni pożittiva tas-CHMP hija bbażata fuq ir-riżultati ta 'studju globali tal-Fażi 3 (Studju 445-104). L-istudju sar f'pazjenti CF li għandhom ≥12-il sena li kienu eterożigoti għal mutazzjonijiet F508del-CFTR u mutazzjonijiet CFAT gated (F / G) jew mutazzjonijiet ta 'funzjoni residwa (F / RF), u evalwa l-effikaċja u s-sigurtà ta' terapija tripla. L-istudju sar minn Vertex biex jissupplimenta l-provi ta ’fażi 3 preċedenti li wrew li ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor flimkien ma’ ivacaftor fil-kors ikkombinat ta ’ivacaftor fl-età ta’ 12-il sena jew aktar, b’2 mutazzjonijiet F508del (F / F) jew 1 Mutazzjoni F508del u 1 Riżultat pożittiv inkiseb f'pazjenti CF b'ġenotip ta 'l-iżgħar mutazzjoni funzjonali (F / MF).

Ir-riżultati mill-istudju Sduty 445-104 urew titjib statistikament sinifikanti u klinikament sinifikanti fl-endpoints primarji u sekondarji ewlenin (inkluża l-funzjoni tal-pulmun ta ’pazjenti li jirċievu ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor flimkien ma’ ivacaftor).

Dr Nia Tatsis, Uffiċjal Kap Regolatorju u tal-Kwalità u Viċi President Eżekuttiv ta 'Vertex, qal:" Illum l-opinjoni ta'&# 39 hija pass importanti biex tipprovdi din il-mediċina lil kwalunkwe pazjent CF b'mill-inqas mutazzjoni waħda F508del, inklużi dawk b'mutazzjonijiet funzjonali gated jew residwi. Pazjenti CF li qabel ma kinux eliġibbli biex jirċievu din it-terapija tripla."

Il-fibrożi ċistika (CF) hija marda ġenetika rari li tqassar il-ħajja li taffettwa madwar 75,000 persuna mad-dinja kollha. CF hija marda progressiva, ta 'ħafna sistemi li taffettwa l-pulmuni, il-fwied, il-passaġġ gastro-intestinali, is-sinus, il-glandoli tal-għaraq, il-frixa, u l-apparat riproduttiv. CF hija kkawżata minn xi mutazzjonijiet fil-ġene CFTR li jikkawżaw difetti jew tħassir tal-funzjoni tal-proteina CFTR. It-tfal għandhom jirtu 2 ġeni CFTR difettużi (wieħed għal kull ġenitur) biex jiżviluppaw CF.

Għalkemm hemm ħafna tipi differenti ta 'mutazzjonijiet CFTR li jistgħu jikkawżaw mard, il-maġġoranza l-kbira tal-pazjenti CF għandhom mill-inqas mutazzjoni F508del waħda. Dawn il-mutazzjonijiet jistgħu jiġu determinati permezz ta 'ttestjar ġenetiku jew ġenotipar. Il-proteina CFTR ġeneralment tirregola t-trasport tal-joni fil-membrana taċ-ċellula, u mutazzjonijiet tal-ġene jistgħu jikkawżaw il-qerda jew it-telf tal-funzjoni tal-prodott tal-proteina. Meta t-trasport tal-joni fil-membrana taċ-ċellula jiġi interrott, il-viskożità tal-kisi tal-mukus fuq ċerti organi teħxien. Waħda mill-karatteristiċi ewlenin tal-marda hija l-akkumulazzjoni ta 'mukus oħxon fil-passaġġ respiratorju, li twassal għal diffikultajiet fin-nifs, infezzjonijiet kroniċi rikorrenti tal-pulmun, u ħsara progressiva fil-pulmun, li eventwalment twassal għall-mewt. L-età medjana tal-mewt għal pazjenti b'CF hija fit-30 sena bikrija.

Sa issa, Vertex elenkat 4 mediċini CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor u ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor u ivacaftor), l-ewwel 3 mediċini jistgħu jittrattaw hemm huma madwar 40,000 pazjent mad-dinja kollha, li jammontaw għal madwar 50% tal-pazjenti kollha bis-CF. It-terapija tripla Trikafta approvata ġdida fl-aħħar tal-2019 tista ’tespandi l-firxa tat-trattament għal 90% tal-pazjenti bis-CF mad-dinja kollha.

L-organizzazzjoni tar-riċerka tas-suq farmaċewtiku EvaluatePhamra ħarġet rapport li jbassar li Trikafta se ssir waħda mid-drogi TOP10 l-iktar mibjugħa tad-dinja&# 39 fl-2026, bil-bejgħ jilħaq it-8.739 biljun dollaru Amerikan, u rata ta ’tkabbir annwali kompost tal-għaġeb ta’ 54.3% matul l-2019. -2026.