L-FDA tal-Istati Uniti tat reviżjoni ta 'prijorità għall-inibitur topiku JAK Opzelura Cream

L- inċiti dan l- aħħar ħabbret li l- Amministrazzjoni ta ' l- Ikel u d- Droga (FDA) ta ' l- Istati Uniti aċċettat Opzelura (ruxolitinib, 1. 5% krema) applikazzjoni supplimentari ġdida għall- mediċina (sNDA) u tat reviżjoni ta ' prijorità: il- mediċina hija inibituri mhux sterojdi, anti- infjammatorji, Topiċi JAK għat- trattament ta ' vitiligo (vitiligo) fl- adulti u adolexxenti (età> 12- il sena). L-FDA nnominat id-data fil-mira tal-sNDA "Prescription Drug User Charges Act (PDUFA)" tat-18 ta 'April, 2022. F'Ottubru ta' din is-sena, l-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA) aċċettat l-applikazzjoni għall-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq ta' Opzelura (MAA) u bdiet proċess ta' reviżjoni formali: tintuża għall-adulti u l-adolexxenti (età> 12-il sena) biex tikkura vitiligo mhux segmentali b'involviment tal-wiċċ.

Jekk approvat, il- krema ruxolitinib tkun l- ewwel u l- unika mediċina użata biex tikkura vitiligo għal repigmentation. Vitiligo hija marda awtoimmuni kronika kkaratterizzata minn depigmentazzjoni tal-ġilda, li hija marda tal-ġilda kkawżata mit-telf ta 'ċelloli li jipproduċu l-pigment, melanoċiti, li spiss taffettwa s-sbuħija. Vitiligo jaffettwa madwar 0.5% -2.0% tal-popolazzjoni tad-dinja. Bħalissa, m'hemm l-ebda terapija bil-mediċina approvata mill-FDA tal-Istati Uniti jew mill-EMA tal-UE għall-kura ta' vitiligo. Il- marda tista ' sseħħ fi kwalunkwe età, għalkemm ħafna nies b' vitiligo se jkollhom sintomi inizjali qabel l- età ta ' 20 sena.

Il- krema Ruxolitinib hija l- formulazzjoni bi privattiva ta ' Incyte ta ' janus kinase 1 selettiv u Janus kinase 2 (JAK1/ JAK2) inibitur ruxolitinib, iddisinjat għal applikazzjoni topika. L-inċiti għandha drittijiet globali biex tiżviluppa u tikkummerċjalizza l-krema ruxolitinib. Bħalissa, il- krema ruxolitinib tinsab fl- iżvilupp kliniku ta ' fażi 3: (1) għall- kura ta ' dermatite atopika ħafifa għal moderata (proġett TRuE- AD); (2) għall-kura ta' vitiligo fl-adolexxenti u fl-adulti (proġett TRuE-V).

F'Settembru 2021, l-FDA tal-Istati Uniti approvat Opzelura (krema ruxolitinib) għal trattamenti kroniċi għal żmien qasir u mhux sostnuti. L- għoti ta ' terapiji ta ' preskrizzjoni topika naqas milli jikkontrolla b' mod adegwat il- marda jew meta dawn it- terapiji mhumiex mixtieqa u mhux kompromessi b' dermatite Atopika ħafifa għal moderata (AD) adolexxenti (età ≥ 12- il sena) u pazjenti adulti.

Ta 'min isemmi li Opzelura huwa l-ewwel u l-uniku inibitur topiku JAK approvat mill-FDA tal-Istati Uniti. Studji wrew li d- disregolazzjoni tal- passaġġ JAK- STAT twassal għall- karatteristiċi ewlenin ta ' AD, bħal ħakk, infjammazzjoni, u disfunzjoni tal- barriera tal- ġilda. Fi studju kliniku ta ' fażi 3, il- kura b' Opzelura naqqset b' mod sinifikanti l- infjammazzjoni tal- ġilda u l- ħakk assoċjat ma ' AD. U t-tnaqqis tal-ħakk jista 'potenzjalment itejjeb ir-riżultati ewlenin relatati mal-mard u l-kwalità tal-ħajja għall-pazjenti AD.

L- applikazzjoni regolatorja tal- krema ruxolitinib għall- kura ta ' vitiligo hija bbażata fuq ir- riżultati tal- proġett ewlieni tal- prova klinika ta ' Fażi 3 TRuE- V. Id- dejta wriet li ż- żewġ studji kliniċi ta ' fażi 3 tal- proġett laħqu l- punti tat- tmiem sekondarji primarji u ewlenin: wara 24 ġimgħa ta ' kura, meta mqabbla mal- grupp ta ' trattament tal- krema mhux attiva, il- leżjonijiet tal- ġilda tal- wiċċ u tal- ġisem kollu fil- grupp ta ' trattament tal- krema ruxolitinib ġew restawrati Il- kulur tjieb b' mod sinifikanti. F' dan il- proġett, ma kienu rrappurtati l- ebda reazzjonijiet klinikament sinifikanti fis- sit għall- krema ruxolitinib għal 24 ġimgħa, u s- sigurtà globali hija tajba.

Jonathan Dickinson, il-Viċi President Eżekuttiv u l-Maniġer Ġenerali Ewropew tal-Inċiti, qal: "L-aċċettazzjoni mill-EMA tal-krema ruxolitinib MAA timmarka stadju importanti għall-grupp ta' pazjenti bil-vitiligo. Għalihom, il-ħajja tagħhom ta 'kuljum normalment tiġi affettwata ħafna, u l-għażliet ta' trattament bħalissa huma limitati. . Aħna impenjati li nisimgħu l-opinjonijiet tal-komunità tal-pazjenti biex nifhmu kif nistgħu ngħinu biex nissodisfaw il-ħtiġijiet mhux issodisfati u nappoġġjaw lill-fornituri tal-kura tas-saħħa biex jimmaniġġjaw aħjar din il-marda diffiċli. Aħna ħerqana li naħdmu ma 'aġenziji regolatorji biex intejbu Din it-terapija potenzjali ġdida ġġib pazjenti kwalifikati."

Ruxolitinib huwa s-sustanza farmaċewtika attiva tal-mediċina orali ta' Incyte Jakafi. Il- mediċina ġiet approvata għal 3 indikazzjonijiet fl- Istati Uniti: (1) Kura ta ' pazjenti adulti b' poliċitemija (PV) li għandhom rispons insuffiċjenti jew intolleranti għal sulfhydryluria; (2) Trattament ta' pazjenti adulti b'riskju medju u għoli b'majelofibrożi (MF), inklużi MF primarja, MF post-PV, tromboċitemija post-essenzjali MF; (3) kura ta' pazjenti b'marda akuta tat-trapjant kontra l-ospitu (GVHD) refrattorja għall-isterojdi. Fosthom, it-tielet indikazzjoni ġiet approvata mill-FDA f'Mejju 2019, u kienet l-ewwel mediċina approvata għat-trattament ta' din l-indikazzjoni. Jakafi jinbiegħ minn Incyte fl-Istati Uniti, u Novartis jinbiegħ taħt l-isem tad-ditta Jakavi fi swieq barra mill-Istati Uniti.

Fil-preżent, Concert qed jiżviluppa wkoll molekula ta' ruxolitinib modifikata b'teknoloġija kimika tad-dewterju-CTP-543. Fi studju kliniku ta ' fażi II, wera effikaċja qawwija fil- kura ta ' alopeċja areata. Alopeċja areata hija marda awtoimmuni li tikkawża telf ta ' xagħar parzjali jew komplet. Il- modifika kimika tad- dewterju ta ' ruxolitinib tista ' tbiddel il- farmakokinetika umana tagħha, u b' hekk ittejjeb l- użu tagħha bħala trattament għal alopeċja areata. Fl-Istati Uniti, l-FDA tat status mgħaġġel CTP-543 għat-trattament ta 'alopeċja areata.