US FDA Japprova Merck's Innovative Tumor Drug Welireg: Trattament ta 'Tumuri Relatati mas-Sindromu VHL!--1/2

Merck & Co reċentement ħabbret li l-Amministrazzjoni tal-Ikel u d-Droga tal-Istati Uniti (FDA) approvat Welireg (belzutifan, kodiċi ta' żvilupp: MK-6482), li huwa inibitur ta' fattur-2α (HIF-2α) induċibbli b'ipoksja, Għall-kura ta' pazjenti adulti bis-sindrome ta' Hippel-Lindau (marda Von Hippel-Lindau, sindrome VHL, marda VHL), dawn il-pazjenti m'għandhomx bżonn kirurġija immedjata, ħtieġa li jittrattaw karċinoma taċ-ċelloli renali (RCC) assoċjata ma' VHL, Emanġjoblastoma tas- sistema nervuża ċentrali (CNS), tumur newroendokrinali pankreatiku (pNET).

Welireg hija l-ewwel terapija ta 'inibitur HIF-2α approvata mill-FDA tal-Istati Uniti, u l-mediċina ġiet approvata permezz tal-proċess ta' reviżjoni ta 'prijorità. Preċedentement, l-FDA tat Id-Deżinjazzjoni tat-Terapija Breakthrough Welireg (BTD) u d-Deżinjazzjoni tad-Droga Orfni (ODD). Bħala inibitur ta ' HIF- 2α, Welireg jista ' jnaqqas it- traskrizzjoni u l- espressjoni ta ' ġeni fil- mira ta ' HIF- 2α relatati mal- proliferazzjoni taċ- ċelluli, anġjoġenesi u tkabbir tat- tumur. Ta' min isemmi li r-riċerka dwar il-bijoloġija VHL li wasslet għall-iskoperta tal-HIF-2α rebħet il-Premju Nobel fil-Fiżjoloġija jew il-Mediċina fl-2019.

Welireg hija mediċina ġdida fil-pipeline tal-onkoloġija ta ' Merck. Peress li l-ewwel u l-unika terapija sistemika approvata għat-trattament ta 'pazjenti bis-sindromu VHL, din il-mediċina espandiet il-portafoll tal-onkoloġija ta' Merck. Is- sindrome ta ' VHL hija marda ġenetika rari u serja li hija assoċjata ma ' riskju għoli ta ' kanċer f' organi multipli. Il-kanċer għadu wieħed mill-kawżi ewlenin tal-mewt f'pazjenti bis-sindromu VHL.

Qabel Welireg, ma kien hemm l- ebda terapija sistemika approvata għall- kura ta ' tumuri relatati ma ' VHL. Fl- istudju ta ' Fażi 2 ta ' Studju- 004, pazjenti b' tumuri relatati ma ' VHL ikkurati b' Welireg urew rati għoljin ta ' remissjoni u remissjonijiet dejjiema. L-approvazzjoni tal-FDA ta 'Welireg timmarka pass kbir 'il quddiem u se tintroduċi terapija sistemika li għandha l-potenzjal li tbiddel il-mudell ta' trattament attwali għal pazjenti b'ċerti tipi ta 'tumuri relatati mal-VHL.

F' termini ta ' medikazzjoni, id- doża rakkomandata ta ' Welireg (pilloli ta ' 40 mg) hija ta ' 120 mg darba kuljum sakemm il- marda tavvanza jew isseħħ tossiċità mhux aċċettabbli. Għandu jiġi nnutat li hemm twissija ta ' kaxxa sewda mehmuża mat- tikketta tad- droga ta ' Welireg, li tiddikjara li l- medikazzjoni waqt it- tqala tista ' tikkawża ħsara embrijo- fetali, u l- istat tat- tqala jeħtieġ li jiġi vverifikat qabel ma tibda tieħu Welireg. Welireg jista ' jikkawża li ċerti kontraċettivi ormonali jkunu ineffettivi. It- tobba għandhom jinfurmaw lill- pazjenti b' dawn ir- riskji meta jippreskrivu Welireg u l- ħtieġa ta ' kontraċezzjoni effettiva mhux ormonali.

Dr Scot Ebbinghaus, Viċi President tar-Riċerka Klinika fil-Laboratorji tar-Riċerka Merck, qal: "Welireg hija l-ewwel u l-unika terapija sistemika approvata għal pazjenti b'tipi speċifiċi ta 'tumuri relatati mal-VHL, u tirrappreżenta trattament ġdid importanti għall-pazjenti affettwati minn din il-marda rari. Għażla. L-approvazzjoni tal-FDA tal-lum ta 'Welireg timmarka stadju importanti u tirrifletti l-impenn ta' Merck li tipprovdi għażliet ta 'trattament innovattivi għal aktar pazjenti."

Data tar-riċerka ta' studju-004