L-orencia immunomodulatur tal-BMS (Abatacept) ingħatat reviżjoni ta 'prijorità mill-FDA tal-Istati Uniti!

Bristol-Myers Squibb (BMS) reċentement ħabbar li l-Amministrazzjoni tal-Ikel u d-Droga (FDA) tal-Istati Uniti aċċettat l-applikazzjoni tal-liċenzja supplimentari tal-prodott bijoloġiku (sBLA) tal-mediċina anti-infjammatorja (abatacept): biex tirċievi ċelloli staminali ematopojetiċi minn donaturi mhux relatati għal 6 snin u pazjenti bi Trapjant anzjan (URD-HSCT) biex tipprevjeni pazjenti bi trapjant moderat sa sever L-FDA tat reviżjoni ta 'prijorità lill-sBLA u nnominat l-Att dwar it-Tariffi tal-Utent tad-Droga bir-Riċetta (PDUFA) bħala data ta' azzjoni mmirata tat-23 ta 'Diċembru, 2021. Jekk approvat, Orencia jsir l- ewwel terapija biex jipprevjeni aGvHD.

L-sBLA hija appoġġata minn dejta mill-prova tal-Fażi 2 tal-ABA2 u minn prova rreġistrata bbażata fuq evidenza reali. Il- prova ABA2 evalwat l- effikaċja ta ' Orencia għall- prevenzjoni ta ' aGvHD fi tfal u pazjenti adulti. Fil- prova, Orencia ġie miżjud mal- programm standard ta ' prevenzjoni ta ' GvHD għal tumuri malinni ematoloġiċi li rċevew trapjanti ta ' ċelluli staminali minn pazjenti donaturi mhux relatati, imqabbla ma ' HLA jew mhux imqabbla. Id-diskrepanzi fl-HLA jżidu r-riskju ta' GvHD. Ir- riżultati mill- prova ABA2 juru li l- kura b' Orencia tista ' tnaqqas b' mod sinifikanti l- inċidenza ta ' aGvHD severa, iżda ma żżidx ir- rikorrenza tal- marda. Ir-riżultati mill-analiżi tad-dinja reali huma konsistenti mar-riżultati tat-test ABA2.

Mary Beth Harler, kap tal-iżvilupp tal-immunoloġija u l-fibrożi fi Bristol-Myers Squibb, qalet: "Għal pazjenti li jirċievu trapjant ta' ċelloli staminali minn donaturi mhux relatati, speċjalment il-minoranza u l-gruppi etniċi, ir-riskju ta' aGvHD huwa ogħla. Dan huwa potenzjal. Bħalissa m' hemm l- ebda trattament preventiv approvat għal kumplikazzjonijiet mediċi ta ' periklu għall- ħajja. Aħna ħerqana li nikkooperaw mal-FDA biex nintroduċu Orencia għal dan il-grupp ġdid ta 'pazjenti, u nużaw ix-xjenza innovattiva biex naħdmu ħafna biex insolvu l-problemi fil-grupp ta' pazjenti li mhumiex moqdija inqas. Jissodisfaw id-domanda."

Leslie Kean, l-investigatur ewlieni tal-prova ABA2 u d-direttur tal-Programm ta 'Trapjant taċ-Ċelloli Staminali tat-Tfal fl-Isptar tat-Tfal Boston / Dana-Farber Cancer Institute, qal: "Għalkemm it-trapjant taċ-ċelloli staminali huwa trattament effettiv għal lewkimja aggressiva u tumuri malinni ematoloġiċi oħra, huwa aċċettat minn Pazjenti mhux relatati ma' trapjanti ta 'ċelloli staminali li ma jaqblux mal-antiġen tal-lewkoċiti umani (HLA) Huwa meħtieġ li jiġi estiż il- grupp ta ' donaturi ta ' ċelluli staminali billi jitnaqqas ir- riskju ta ' aGvHD f' adulti u tfal li qed jirċievu trapjanti ta ' ċelluli staminali minn donaturi mhux relatati. "

Trapjant ta ' ċelluli staminali jinvolvi l- infużjoni ta ' ċelluli donaturi T, li huma ċelluli bojod tad- demm li jistgħu jidentifikaw u jeqirdu invażuri barranin fir- riċevitur, inklużi ċelloli tal- kanċer. GvHD isseħħ meta ċ-ċelloli donatur T jirrikonoxxu wkoll iċ-ċelloli b'saħħithom tal-pazjent bħala ċelloli barranin u jibdew jattakkaw tessuti u organi b'saħħithom. Sabiex jinbeda dan l-attakk, iċ-ċelloli T jeħtieġ li jiġu attivati permezz ta' proċess ta' sinjal imsejjaħ kostimulazzjoni. Skont it-tip ta' donatur, it-teknika tat-trapjant, u karatteristiċi oħra, 30% sa 70% tar-riċevituri tat-trapjant jiżviluppaw aGvHD. Orencia hija terapija li bħalissa hija approvata għall- kura ta ' diversi artrite. Huwa jeħel u jinibixxi l- miri tal- proteini involuti fl- istiżerixximent, u b' hekk jinibixxi l- attivazzjoni taċ- ċelluli T.

Orencia hija proteina prodotta minn teknoloġija rikombinanti tad- DNA u tappartjeni għal aġent bijoloġiku. Il-mediċina hija regolatur kostimulatorju selettiv taċ-ċelloli T li jeħel ma' CD80 u CD86 fuq antiġen li jippreżenta ċelloli biex jimblokka kemm minnhom kif ukoll ċelloli T. L- interazzjoni ma ' CD28 tinibixxi l- attivazzjoni taċ- ċelluli T. Huwa maħsub li ċ- ċelluli- T attivati huma relatati ma ' varjetà ta ' mard infjammatorju, inkluż artrite rewmatojde (RA), artrite psorjatika (PsA), artrite idjopatika taż- żgħar (JIA), eċċ. L- attivazzjoni kompleta taċ- ċelluli- T teħtieġ mill- inqas żewġ sinjali minn ċelluli li jippreżentaw l- antiġeni. L- interazzjoni ta ' CD28 fuq iċ- ċelluli T u CD80 jew CD86 fuq ċelluli li jippreżentaw l- antiġeni hija pass ewlieni fit- trasduzzjoni tas- sinjali kostimulatorji.

Orencia huwa immunomodulatur iddisinjat biex jinterrompi ċ- ċiklu kontinwu ta ' l- attivazzjoni taċ- ċellula T. Fl-Istati Uniti, Orencia ġie approvat għal 3 indikazzjonijiet: (1) għall-kura ta' pazjenti adulti adulti b'artrite rewmatojde (RA) minn moderata sa severa; (2) għall- kura ta ' attività moderata sa severa sentejn u aktar Pazjenti b' artrite idjopatika ġuvenili poliartikulari (pJIA); (3) għall-kura ta' pazjenti adulti b'artrite psorjatika attiva (PsA). F' termini ta ' medikazzjoni, mhux rakkomandat li Orencia jintuża ma ' immunosoppressanti effettivi oħra, bħal: mediċini anti- rewmatiċi modifikati b' mard bijoloġiku (bDMARD), inibituri JAK.

Fiċ- Ċina kontinentali, Orencia (injezzjoni ta ' abatacept) ġiet żviluppata f' kooperazzjoni ma ' Simcere u Bristol- Myers Squibb (BMS). Fid-9 ta 'Awwissu, 2020, Orencia kellha b'suċċess avveniment ta' tnedija, li mmarka wkoll id-dħul uffiċjali tal-prodott f'ċirkolazzjoni kummerċjali fiċ-Ċina kontinentali. Peress li l-ewwel u l-uniku immunomodulatur kostimulatorju selettiv taċ-ċellula T approvat fil-qasam tal-artrite rewmatojde fid-dinja, l-elenkar sħiħ ta 'Enrico® fiċ-Ċina kontinentali se jkun ta' benefiċċju għall-artrite rewmatojde domestika ta '6 miljun li qed tiżdied sena wara l-pazjent.