L-FDA tal-Istati Uniti tapprova l-analogu tal-Peptide Natriuretiku tat-tip C Voxzogo (vosoritide) --- 1/2

BioMarin Pharmaceuticals reċentement ħabbret li l-Food and Drug Administration (FDA) tal-Istati Uniti aċċellerat l-approvazzjoni ta 'Voxzogo (vosoritide), injezzjoni ta' darba kuljum ta 'analogi ta' peptide natriuretiku tat-tip C (CNP) għat-trattament ta '5 snin u F'pazjenti pedjatriċi b'achondroplasia (achondroplasia) hawn fuq u l-pjanċa tat-tkabbir hija miftuħa, it-tkabbir lineari jiżdied. Achondroplasia hija l-iktar statura qasira sproporzjonata komuni fil-bnedmin.

Filwaqt li approvat Voxzogo, l-FDA ħarġet ukoll vawċer ta 'reviżjoni ta' prijorità ta 'mard pedjatriku rari (PRV) lil BioMarin biex tippremja lill-kumpanija għall-kontribuzzjonijiet pendenti tagħha għall-iżvilupp ta' mediċini ġodda għal mard rari. Dan il-PRV jista 'jiġi skambjat għal reviżjoni ta' prijorità ta 'kwalunkwe droga ġdida li ma tissodisfax ir-reviżjoni ta' prijorità, u tista 'tinbiegħ jew tiġi trasferita.

Ibbażat fuq it-titjib tar-rata ta' tkabbir annwalizzata (AGV), l-indikazzjoni ġiet approvata taħt il-proċess ta' approvazzjoni aċċellerat. L-approvazzjoni kontinwa għal din l-indikazzjoni tiddependi fuq il-verifika u d-deskrizzjoni tal-benefiċċji kliniċi fi studji konfermatorji. Sabiex tissodisfa dan ir-rekwiżit ta 'wara t-tqegħid fis-suq, BioMarin beħsiebha tuża l-istudju ta' espansjoni ta 'tikketta miftuħa li għaddej biex tqabbel mal-istorja naturali eżistenti.

Fl-Unjoni Ewropea, Voxzogo ġie approvat f'Awwissu 2021 għat-trattament tal-achondroplasia fi tfal minn sentejn għal pjanċi tat-tkabbir magħluqa. Fl-Istati Uniti u fl-Unjoni Ewropea, Voxzogo ingħata Denominazzjoni ta’ Mediċina Orfni (ODD) għat-trattament tal-achondroplasia. L-għeluq tal-pjanċa tat-tkabbir iseħħ wara l-pubertà, meta jintlaħaq l-għoli finali tal-adulti.

Voxzogo hija l-ewwel mediċina approvata biex tikkura t-tfal bl-achondroplasia. Jista 'jikkura l-kawża sottostanti tal-marda. Jirrappreżenta avvanz mediku kbir u għandu l-potenzjal li jkollu impatt sinifikanti fuq il-pazjenti' ħajjiet. L-ingredjent farmaċewtiku attiv ta 'Voxzogo huwa vosoritide, li huwa peptide natriuretic tat-tip C modifikat (CNP) li jippromwovi l-formazzjoni tal-għadam endokondrali billi jirregola 'l isfel is-sinjalazzjoni tar-riċettur tal-fattur tat-tkabbir tal-fibroblast 3 (FGFR3) u jimmira direttament l-iżvilupp tal-qarquċa Il-patofiżjoloġija interna tal-insuffiċjenza.

Din l-approvazzjoni hija bbażata fuq ir-riżultati ta’ studju globali ta’ Fażi 3 randomised, double-blind, ikkontrollat ​​bi plaċebo u l-estensjoni open label ta’ dan l-istudju ta’ Fażi 3. L-istudju rreġistra 121 tifel u tifla b'akondroplasja ta' bejn 5 u 14.9 snin. Il-medja tal-linja bażi AGV tal-grupp tal-plaċebo u tal-grupp ta' Voxzogo kienu 4.06 ċm/sena u 4.26 ċm/sena, rispettivament. Fit-52 ġimgħa ta' kura, il-bidla ta' AGV fil-grupp tal-plaċebo mil-linja bażi kienet -0.17 ċm/sena, u l-bidla fl-AGV fil-grupp Voxzogo mil-linja bażi kienet 1.40 ċm/sena, u b'hekk il-grupp Voxzogo meta mqabbel mal-linja bażi grupp plaċebo f'termini ta' AGV. Titjib sinifikanti fl-iskola huwa 1.57 ċm/sena. Wara 52 ġimgħa ta' studju ta' Fażi 3 double-blind ikkontrollat ​​bi plaċebo, 58 pazjent li fil-bidu ġew assenjati b'mod każwali għal Voxzogo daħlu fil-perjodu ta' espansjoni open-label. F'pazjenti segwiti għal sentejn wara randomizzazzjoni, it-titjib ta' AGV baqa' ma nbidilx.