L-Ormon tat-Tkabbir tal-Bniedem TransCon jikseb il-Kwalifiki tad-Droga Orfni ta 'l-Istati Uniti u ta' l-UE

Ascendis Pharma ħabbar f'April 15, 2020 li l-US Food and Drug Administration (FDA) tat lil TransCon Human Growth Hormone (lonapegsomatropin) mediċina orfni għall-kura tad-defiċjenza ta 'l-ormon tat-tkabbir (GHD).

L-Ormon tat-Tkabbir tal-Bniedem TransCon huwa prodrug ta 'riċerka li jaġixxi fit-tul dwar l-ormon tat-tkabbir, li ġie żviluppat fi mediċina ta' trattament tal-GHD ta 'kull ġimgħa. L-Ormon tat-Tkabbir tal-Bniedem TransCon iżomm l-istess mod ta 'azzjoni bħall-kura ta' l-ormoni tat-tkabbir tal-bniedem kuljum billi jirrilaxxa l-istess molekuli ta 'l-ormon tat-tkabbir. Bħalissa, m'hemm l-ebda terapija ta 'l-ormon tat-tkabbir li taġixxi fit-tul fl-Istati Uniti jew fis-suq Ewropew. L-Ormon tat-Tkabbir tal-Bniedem TransCon ġie ċċertifikat mill-Kummissjoni Ewropea (KE) għat-trattament tal-GHD fl-Ewropa f'Ottubru 2019.

Drogi approvati mill-FDA għal mediċini orfni jirreferu għal dawk li jistgħu jittrattaw, jiddijanjostikaw, jew jipprevjenu mard rari jew kundizzjonijiet li jaffettwaw inqas minn 200, 000 ċittadin Amerikan, u jistgħu jkunu aktar sikuri jew aktar effettivi minn prodotti approvati. Id-deżinjazzjoni tal-mediċina orfni tipprovdi ċerti benefiċċji u inċentivi għall-iżviluppaturi tad-droga, inkluż perjodu ta 'monopolju tas-suq ta' seba 'snin ta' l-Istati Uniti mid-data ta 'l-awtorizzazzjoni tas-suq, eżenzjoni mill-ħlasijiet ta' l-utent ta 'l-AID u krediti tat-taxxa għar-riċerka klinika. L-għoti ta 'indikazzjonijiet ta' mediċina orfni ma jbiddilx ir-rekwiżiti regolatorji ta 'l-AID biex jiddetermina s-sigurtà u l-effettività tad-drogi permezz ta' riċerka xierqa u kkontrollata sewwa biex tappoġġja l-approvazzjoni u l-kummerċjalizzazzjoni. 0010010 nbsp;