Il-FDA Istati Uniti mogħtija Farxiga (Dapagliflozin) Kwalifika rivoluzzjonarja tad-droga: Naqqas b'mod sinifikanti r-Riskju ta 'Mewt!

AstraZeneca reċentement ħabbret li l- Amministrazzjoni ta ' l- Ikel u l- Mediċina ta ' l- Istati Uniti (FDA) tat lill- inibitur SGLT2 Farxiga (dapagliflozin) deżinjazzjoni ta ' mediċina (BTD) għall- kura ta ' pazjenti b' dijabete tat- tip 2 (T2D) jew mingħajrha ta ' pazjenti b' mard kroniku tal- kliewi (CKD). CKD hija marda serja progressiva kkaratterizzata minn tnaqqis fil- funzjoni tal- kliewi, li normalment hija assoċjata ma ' riskju akbar ta ' mard tal- qalb jew puplesija. Fl-Istati Uniti, madwar 37 miljun persuna jbatu minn CKD.

Il-BTD huwa kanal ġdid ta' reviżjoni tad-droga maħluq mill-FDA fl-2012. Hija għandha l-għan li tħaffef l-iżvilupp u r-reviżjoni għat-trattament ta' mard serju jew ta' periklu għall-ħajja, u hemm evidenza klinika preliminari li l-mediċina tinsab f'mediċina Ġdida waħda jew aktar li tejbet b'mod sinifikanti punti ta' tmiem klinikament sinifikanti. Mediċini miksuba mill- BTD jistgħu jirċievu gwida aktar mill- qrib inklużi uffiċjali tal- FDA ta ' livell għoli matul l- iżvilupp, li tiżgura li l- pazjenti jkunu jistgħu jiġu pprovduti b' għażliet ġodda ta ' trattament fl- iqsar żmien.

L- FDA tat lil Farxiga BTD ibbażata fuq evidenza klinika mill- prova ta ' Fażi III DAPA- CKD. Din hija prova internazzjonali, multiċentrali, randomised, double- blind imfassla biex tevalwa l- effetti ta ' Farxiga 10mg u plaċebo, flimkien ma ' kura standard, fuq pronjosi renali u mewt kardjovaskulari f' pazjenti b' CKD (bid- dijabete tat- tip 2 jew mingħajrha). L- istudju twettaq f' 21 pajjiż u rreġistra 4245 pazjent. Dawn il- pazjenti kellhom CKD stadju 2- 4 u żieda fit- tneħħija tal- proteina fl- awrina, bid- dijabete tat- tip 2 jew mingħajrha. Fl- istudju, il- pazjenti ġew assenjati b' mod każwali biex jirċievu Farxiga jew plaċebo darba kuljum u jirċievu kura standard. Il- punt aħħari kompost primarju huwa d- deterjorament tal- funzjoni renali jew ir- riskju ta ' mewt f' pazjenti b' CKD (kemm jekk għandhom dijabete tat- tip 2 kif ukoll jekk le) (definit bħala tnaqqis kontinwu fir- rata stmata ta ' filtrazzjoni glomerulari [eGFR] b' ≥50%, mard renali fl- aħħar stadju [ESKD], Punt ta ' tmiem kompost ta ' mard kardjovaskulari [CV] jew mewt renali). Punti ta ' tmiem sekondarji jinkludu: iż- żmien għall- ewwel okkorrenza ta ' avveniment renali kompost (tnaqqis fl- eGFR li jdum ≥50%, ESKD, mewt renali), mewt CV jew dħul l- isptar għal avveniment kompost ta ' insuffiċjenza tal- qalb (hHF), u mewt ta ' kull kawża.

F'Marzu ta' din is-sena, AstraZeneca ħabbret it-terminazzjoni bikrija tal-prova DAPA-CKD, rakkomandazzjoni magħmula minn kumitat indipendenti għall-monitoraġġ tad-dejta bbażat fuq id-dejta dwar l-effikaċja kbira ddeterminata. Ir- riżultati ta ' livell għoli minn dan l- istudju juru li Farxiga għandu effett statistikament sinifikanti u klinikament sinifikanti fuq il- punt aħħari kompost primarju: Fuq il- bażi ta ' kura standard kombinata, Farxiga jittratta pazjenti b' CKD (bid- dijabete tat- tip 2 jew mingħajrha) meta mqabbel mal- plaċebo) Ir- riskju ta ' deterjorament tal- funzjoni renali jew mewt naqas b' mod sinifikanti b' 39% (tnaqqis assolut fir- riskju [ARR]5.3%,<0.0001), and="" the="" risk="" of="" all-cause="" death="" was="" significantly="" reduced="" by="" 31%="" (arr="2.1%," p="0.0035)." in="" this="" study,="" the="" safety="" and="" tolerability="" of="" farxiga="" are="" consistent="" with="" the="" known="" safety="" of="" the="">

Skond ir- riżultati ta ' dan l- istudju, Farxiga huwa l- ewwel mediċina li tista ' tnaqqas b' mod sinifikanti r- riskju ta ' mewt minn kull kawża f' pazjenti b' CKD (bid- dijabete tat- tip 2 jew mingħajrha). Il-prova DAPA-CKD u l-kopresident tal-kumitat eżekuttiv tagħha, il-Professur Hiddo L. Heerspink tal-University College London u l-Università taċ-Ċentru Mediku groningen qabel ikkummentaw: "Il-prova DAPA-CKD turi l-benefiċċji ta 'Farxiga bħala trattament ġdid tant mistenni għall-CKD. Potenzjali. Din id- dejta se jkollha impatt rivoluzzjonarju fuq pazjenti b' CKD."

Mene Pangalos, il-Viċi President Eżekuttiv tar-Riċerka u l-Iżvilupp ta 'AstraZeneca Biopharmaceuticals, qal: "Il-pazjenti CKD għandhom ħtieġa medika serja mhux issodisfata għal għażliet ta' trattament aħjar u preċedenti. DAPA- CKD huwa l- ewwel wieħed li juri li huwa kbir ħafna fost il- pazjenti b' CKD. Provi dwar l- effikaċja sesswali, inkluż it- titjib fir- rati ta ' sopravivenza, kemm jekk bid- dijabete tat- tip 2 kif ukoll jekk le. Il-kwalifika tal-BTD mill-FDA turi wkoll il-potenzjal ta' Farxiga li jittardja l-progressjoni ta' CKD. Nistennew bil-ħerqa li naħdmu mal-FDA biex nipprovdu lil Farxiga lill-pazjenti CKD malajr kemm jista' jkun."

CKD hija marda serja progressiva kkaratterizzata minn tnaqqis fil- funzjoni tal- kliewi. Il-marda taffettwa kważi 700 miljun ruħ madwar id-dinja, li ħafna minnhom għadhom ma ġewx dijanjostikati. Bħalissa, l- għażliet ta ' kura għal dawn il- pazjenti huma limitati. CKD huwa assoċjat ma ' morbidità severa tal- pazjent u riskju akbar ta ' avvenimenti kardjovaskulari, bħal insuffiċjenza tal- qalb (HF) u mewt prematura.

Farxiga huwa inibitur selettiv ta ' l- ewwel darba, darba kuljum, selettiv sodium- glucose cotransporter 2 (SGLT2). Il- mediċina teżerċita effett ipogliċemiku indipendentement mill- insulina. Huwa jinibixxi b' mod selettiv SGLT2 fil- kliewi u jista ' jgħin lill- pazjenti bl- awrina Jintrema il- glukożju eċċessiv mis- sistema. Minbarra li tnaqqas il- livell taz- zokkor fid- demm, il- mediċina għandha wkoll il- benefiċċji addizzjonali ta ' telf ta ' piż u tbaxxi l- pressjoni tad- demm.

S' issa, Farxiga ġie approvat għal indikazzjonijiet multipli, b' differenzi f' pajjiżi differenti: (1) Bħala monoterapija u bħala parti minn terapija kombinata, jassisti d- dieta u l- eżerċizzju biex itejjeb il- kontroll taz- zokkor fid- demm f' pazjenti b' dijabete tat- tip 2. (2) Għal pazjenti b' dijabete tat- tip 2, mard kardjovaskulari jew fatturi multipli ta ' riskju CV, biex jitnaqqas ir- riskju ta ' dħul l- isptar f' insuffiċjenza tal- qalb. (3) Jintuża għal pazjenti adulti b' insuffiċjenza tal- qalb (HFrEF) bi frazzjoni mnaqqsa ta ' tfigħ ' il barra (bid- dijabete tat- tip 2 jew mingħajrha) biex jitnaqqas ir- riskju ta ' mewt kardjovaskulari (CV) u ta ' insuffiċjenza tal- qalb li ddaħħlu l- isptar. (4) Bħala terapija awżiljarja orali għall- insulina, tintuża biex ittejjeb il- kontroll taz- zokkor fid- demm f' pazjenti adulti b' dijabete tat- tip 1 (T1D) li jirċievu terapija bl- insulina iżda li għandhom kontroll fqir fil- livell tal- glukożju fid- demm u indiċi tal- massa tal- ġisem (BMI) ≥27kg/ m2 (piż żejjed jew obeżi).

Fil- preżent, Farxiga qed jevalwa wkoll il- kura ta ' pazjenti b' insuffiċjenza tal- qalb (HF) fil- provi ta ' fażi III DELIVER (HFpEF) u DETERMINAT (HFrEF u HFpEF), u qed jevalwa wkoll fil- prova ta ' fażi III TA ' DAPA- MI biex inaqqas l- inċidenza ta ' dijabete akuta mhux tat- tip 2 f' pazjenti adulti. Riskju ta' dħul l-isptar f'insuffiċjenza tal-qalb (hHF) jew mewt kardjovaskulari (CV) wara infart mijokardijaku (MI) jew attakk tal-qalb.

Fiċ-Ċina, dapagliflozin (isem tad-ditta Ċiniża: Andatang) ġie approvat f'Marzu 2017 bħala monoterapija għall-adulti b'dijabete tat-tip 2 biex itejbu l-kontroll taz-zokkor fid-demm tagħhom. Din l- approvazzjoni tagħmel dapagliflozin fl- ewwel inibitur SGLT2 approvat fis- suq Ċiniż. Il- mediċina hija pillola orali, li kull waħda fiha 5mg jew 10mg dapagliflozin, id- doża tal- bidu rakkomandata hija ta ' 5mg kull darba, li tittieħed darba kuljum filgħodu.