L-FDA tal-Istati Uniti tat ALK-001 (C20-D3-Vitamina A) Ċertifikazzjoni tat-Terapija Breakthrough!

Alkeus Pharmaceuticals reċentement ħabbar li l-Amministrazzjoni ta 'l-Ikel u d-Droga ta' l-Istati Uniti (FDA) tat lil ALK-001 (C20-D3-vitamina A) id-denominazzjoni ta 'terapija avvanzata (BTD) għat-trattament tal-Marda ta' Stargardt' s (STGD) . Ta 'min isemmi li ALK-001 hija l-unika mediċina approvata għat-trattament BTD tal-marda Stargard' Bħalissa, m'hemm l-ebda trattament approvat għall-marda ta 'Stargard' Preċedentement, l-FDA tat ALK-001 Denominazzjoni tad-Droga Orfni (ODD).

Il-BTD huwa kanal ġdid ta ’reviżjoni tad-droga tal-FDA, li għandu l-għan li jaċċellera l-iżvilupp u r-reviżjoni ta’ mediċini ġodda għat-trattament ta ’mard serju jew ta’ theddida għall-ħajja, u hemm evidenza klinika preliminari li meta mqabbla ma ’mediċini ta’ trattament eżistenti, mediċini ġodda li jistgħu ittejjeb sostanzjalment il-kundizzjoni tal-marda. Mediċini miksuba mill-BTD jistgħu jirċievu gwida aktar mill-qrib inklużi uffiċjali anzjani tal-FDA matul ir-riċerka u l-iżvilupp, u huma eliġibbli għal reviżjoni kontinwa u reviżjoni potenzjali ta ’prijorità waqt reviżjoni biex jiġi żgurat li l-pazjenti jingħataw għażliet ta’ trattament ġodda fl-iqsar żmien.

ALK-001 (C20-D3-Vitamina A) hija vitamina A modifikata kimikament użata biex tikkura varjetà ta 'mard deġenerattiv tar-retina. Il-mediċina tittieħed darba kuljum, u dejta klinika turi li ALK-001 jista 'jdewwem b'mod sigur il-progressjoni tal-marda ta' Stargard filwaqt li jżomm ċirkolazzjoni viżwali normali.

Il-marda ta 'Stargard&# 39 hija marda deġenerattiva tar-retina li tintiret progressivament li tista' tikkawża telf ta 'vista irriversibbli u għama. Din hija marda rari u serja. Is-sintomi normalment jibdew fit-tfulija jew fl-adolexxenza. Kważi kull pazjent iddijanjostikat b’din il-marda jsir legalment għomja.

L-AID tat ALK-001 BTD ibbażata fuq reviżjoni ta 'dejta minn prova klinika randomised double-blind tal-Fażi 2 ikkontrollata bi plaċebo. Dejta minn din il-prova u studji oħra li għaddejjin bħalissa huma mistennija li jiġu rilaxxati aktar tard din is-sena.

Minbarra l-marda ta ’Starger&# 39, għaddejjin ukoll provi kliniċi ta’ ALK-001 għat-trattament ta ’pazjenti b’deġenerazzjoni makulari relatata mal-età niexfa (AMD). Fl-Istati Uniti, l-AMD hija l-ewwel kawża ta 'għama li ma tistax tiġi evitata.

Dr Leonide Saad, Kap Eżekuttiv ta ’Alkeus Pharmaceuticals, qal:" Il-kisba ta’ nominazzjoni ta ’terapija avvanzata hija tragward trasformattiv fil-qasam tal-marda ta’ Stargard' Ir-riżultati tal-prova klinika tal-Fażi 2 tagħna huma sottomissjoni regolatorja għal ALK-001 għat-trattament tal-marda Stargard' U l-approvazzjoni tipprovdi bażi soda. Aħna ħerqanin li naħdmu mal-FDA u aġenziji regolatorji oħra sabiex inkunu nistgħu nġibu ALK-001 lill-pazjenti kemm jista 'jkun malajr."