L-US FDA Approvat Truseltiq (infigratinib), Inibitur tal-FGFR, U LianBio Żviluppah fiċ-Ċina!

BridgeBio Biopharmaceuticals and Helsinn Group reċentement ħabbar li l-Amministrazzjoni ta ’l-Ikel u d-Droga ta’ l-Istati Uniti (FDA) aċċellerat l-approvazzjoni ta ’Truseltiq (infigratinib) għat-trattament ta’ kolangijokarċinoma lokalment avvanzata jew metastatika li ġġorr Pazjenti ta ’fużjoni jew rranġament mill-ġdid (CCA) ta’ FGFR2. Truseltiq huwa inibitur selettiv tal-FGFR tyrosine kinase orali, kompetittiv għall-ATP. Fl-Istati Uniti u l-Unjoni Ewropea, is-CCA taffettwa madwar 20,000 persuna kull sena, u r-rata ta 'sopravivenza ta' 5 snin għall-marda hija biss 9%.

Għalkemm terapija mmirata ttawwal iż-żmien ta 'sopravivenza ta' ħafna tipi ta 'kanċer, pazjenti dijanjostikati b'kolangiokarċinoma għandhom għażliet ta' trattament limitati ħafna u rati baxxi ta 'sopravivenza. Pazjenti b'Kolangiokarċinoma mmexxija mill-fużjoni FGFR2 li jirkadew wara li jirċievu trattament tal-ewwel linja għandhom bżonn urġentement terapija mmirata għal aktar trattament. L-approvazzjoni ta 'Truseltiq hija tragward importanti għal dawn il-pazjenti. Truseltiq se jġib għażla ta ’terapija mmirata ġdida għal pazjenti b’kolangiokarċinoma mmexxija mill-fużjoni FGFR2.

Skond il-ftehim preċedenti, BridgeBio u Helsinn se jkunu responsabbli b'mod konġunt għall-kummerċjalizzazzjoni tas-suq ta 'l-Istati Uniti, u Helsinn se jkun responsabbli għad-drittijiet esklussivi ta' kummerċjalizzazzjoni barra l-Istati Uniti (eskluża l-Gran Ċina). Fiċ-Ċina l-Kbira, LianBio kiseb il-liċenzja ta ’l-onkoloġija ta’ infigratinib ibbażata fuq l-alleanza strateġika stabbilita ma ’BridgeBio, u huwa responsabbli għall-iżvilupp kliniku, l-applikazzjoni tar-reġistrazzjoni u l-operazzjonijiet kummerċjali futuri tal-mediċina fir-Reġjun taċ-Ċina l-Kbira (iċ-Ċina Kontinentali, Ħong Kong, il-Makaw ).

Din l-approvazzjoni hija bbażata fuq dejta minn studju kliniku tal-Fażi 2. Fl-istudju, 108 pazjenti b'CCA avvanzata li qabel kienu rċevew mill-inqas terapija waħda rċevew Truseltiq 125 mg darba kuljum għal kors ta '28 jum. Kull kors ħa 21 jum u waqaf għal 7 ijiem. Minn dawn il-pazjenti, 107 (99%) kellhom CCA tal-istadju IV. Il-pazjenti kollha rċevew mill-inqas sistema waħda ta 'terapija.

Ir-riżultati wrew li fost il-pazjenti kkurati bi Truseltiq, ir-rata ta 'rispons oġġettiv (ORR) kienet ta' 23% (95% CI: 16-32%), u t-tul ta 'żmien medjan tar-rispons (DoR) kien ta' 5.0 xhur (95% CI: 3.7- 9.3) xahar). F'dan l-istudju, Truseltiq kien sigur u ttollerat tajjeb.

L-ingredjent farmaċewtiku attiv ta ’Truseltiq huwa infigratinib, li huwa inibitur selettiv u qawwi innovattiv, orali, tal-fattur tat-tkabbir tal-fibroblast (FGFR) 1-3, bi struttura kimika ġdida ċara u effetti farmakoloġiċi. Studji kliniċi wrew li infigratinib huwa effettiv fit-trattament ta 'pazjenti b'kolangiokarċinoma refrattarja għall-kemjoterapija b'fużjoni tal-ġene FGFR2 u pazjenti avvanzati bil-kanċer uroteljali b'mutazzjonijiet tal-ġenoma FGFR3.

Struttura molekulari ta 'infigratinib

F’Awwissu 2020, LianBio u BridgeBio stabbilixxew alleanza strateġika biex jippromwovu l-iżvilupp kliniku u l-kummerċjalizzazzjoni fiċ-Ċina u swieq kbar Asjatiċi oħra. Din il-kooperazzjoni strateġika inizjalment iffokat fuq żewġ kandidati mmirati għal mediċina tat-tumur żviluppati minn BridgeBio, inkluż l-inibitur selettiv FGFR infigratinib, u l-inibitur SHP2 BBP-398 għat-trattament ta ’tumuri solidi kkawżati minn riċetturi RAS u tyrosine kinase. . Dan il-ftehim ta 'kooperazzjoni jippermetti wkoll lil LianBio li jikseb id-dritt ta' prijorità li juża BridgeBio' aktar minn 20 prodott ta 'pipeline fiċ-Ċina u swieq Ażjatiċi ewlenin oħra.

Skond it-tħabbira maħruġa minn LianBio, f'Novembru 2020, il-kumpanija kisbet l-approvazzjoni għall-prova klinika ta 'Phase 3 PROOF ta' infigratinib fiċ-Ċina kontinentali għat-trattament ta 'pazjenti b'kolangijokarċinoma lokalment avvanzata jew metastatika li ma tistax titneħħa li jġorru fużjoni tal-ġene FGFR2. F’Diċembru 2020, il-kumpanija kisbet approvazzjoni ta ’prova klinika tal-Fażi 2a għal infigratinib fiċ-Ċina kontinentali għat-trattament ta’ pazjenti b’kanċer gastriku lokalment avvanzat jew metastatiku jew adenokarċinoma tal-junction gastroesofagali li jġorru amplifikazzjoni tal-ġene FGFR2.