L-AID tal-Istati Uniti Approvat L-Inibitur Empaveli Biex Ittratta l-Emoglobinurja Parossistika Noktumna (PNH)!

Apellis Pharmaceuticals reċentement ħabbret li l-Amministrazzjoni ta ’l-Ikel u d-Droga ta’ l-Istati Uniti (FDA) approvat Empaveli (pegcetacoplan) għat-trattament ta ’emoglobinurja parossistika matul il-lejl (PNH) fl-adulti. Empaveli ġie approvat permezz tal-proċess ta ’reviżjoni ta’ prijorità, li għandu l-potenzjal li jtejjeb l-istandards tal-kura tal-PNH u jiddefinixxi mill-ġdid it-trattament tal-PNH.

Ta 'min isemmi li Empaveli hija l-ewwel u l-unika terapija mmirata għal C3 li rċeviet approvazzjoni regolatorja. Din il-mediċina hija adattata għal: (1) pazjenti adulti PNH li qabel ma rċevewx trattament; (2) Inibituri C5 li rċevew preċedentement Pazjenti adulti b'PNH ta 'Soliris (eculizumab) u Ultomiris (ravulizumab).

Fl-aħħar għaxar snin jew hekk, l-unika għażla għall-kura tal-PNH kienet inibituri tas-C5, iżda ħafna pazjenti għadhom jesperjenzaw ipoemoglobinopatija persistenti, li ħafna drabi twassal għal għeja debilitanti u trasfużjonijiet frekwenti tad-demm. Fi provi kliniċi, Empaveli jista 'jipprovdi kontroll estensiv ta' PNH, itejjeb il-ħajja ta 'pazjenti PNH billi jżid il-livelli ta' emoglobina u jnaqqas il-ħtieġa għal trasfużjonijiet tad-demm.

Cedric Francois, MD, ko-fundatur u CEO ta 'Apellis qal:" Bħala l-ewwel terapija mmirata C3 approvata mill-FDA, Empaveli għandha l-potenzjal li tiddefinixxi mill-ġdid it-trattament ta' pazjenti adulti b'PNH, inklużi dawk li ma rċevewx trattament, u minn Pazjenti C5 li qed jagħmlu terapija ta 'konverżjoni ta' inibitur. Din l-approvazzjoni tirrappreżenta avvanz xjentifiku maġġuri, minħabba li Empaveli kienet il-pijunier ta 'l-ewwel droga komplementari ġdida fl-aħħar 15-il sena. Aħna nħarsu 'l quddiem biex nesploraw il-potenzjal sħiħ ta' C3 bħala mira u nkomplu Nippromwovu l-pjan ta 'reġistrazzjoni għal din it-terapija f'varjetà ta' mard immexxi mill-kumpliment fejn hemm bżonnijiet mediċi sinifikanti mhux sodisfatti."

L-approvazzjoni ta 'Empaveli&# 39 hija bbażata fuq ir-riżultati tal-istudju PEGASUS Fażi 3 ras għal ras (NCT03500549) (ara: Preżentazzjoni tas-Sejħa tal-Konferenza tar-Riżultati Top-Line tal-Fażi 3 PEGASUS). L-istudju laħaq il-punt aħħari primarju, u wera li Empaveli huwa superjuri għal Soliris (eculizumab), l-istandard tal-PNH tal-mediċina għall-kura: huwa superjuri għal Soliris f'termini ta 'bidliet fil-livelli ta' emoglobina mil-livelli bażi f'ġimgħa 16, u l-livelli aġġustati ta 'emoglobina b’medja ta ’3.84g / dL<>

Barra minn hekk, Empaveli kiseb nuqqas ta 'inferjorità fl-evitar ta' punti tat-tmiem tat-trasfużjoni tad-demm meta mqabbel ma 'Soliris. 85% tal-pazjenti fil-grupp ta 'trattament ta' Empaveli ma kellhom l-ebda trasfużjoni tad-demm fi żmien 16-il ġimgħa, meta mqabbla ma '15% fil-grupp ta' trattament ta 'Soliris. Fl-istess ħin, meta mqabbel mal-pazjenti fil-grupp ta 'trattament ta' Soliris, il-pazjenti fil-grupp ta 'trattament ta' Empaveli għandhom rata ogħla ta 'normalizzazzjoni ta' markaturi ewlenin ta 'emoliżi, u l-punteġġ ta' għeja FACIT għandu titjib klinikament sinifikanti. F'dan l-istudju, Empaveli huwa sigur daqs Soliris.

Ta 'min isemmi li Empaveli hija l-ewwel terapija li turi livelli ta' emoglobina aħjar minn Soliris, u sa 85% tal-pazjenti kkurati b'Empaveli m'għandhomx trasfużjoni tad-demm. Ħafna mill-pazjenti PNH li bħalissa qed jirċievu trattament b'Soliris ibatu minn anemija persistenti. Ir-riżultati tal-istudju PEGASUS juru li Empaveli għandu l-potenzjal li jsir standard ġdid ta 'kura għall-pazjenti PNH.

L-ingredjent farmaċewtiku attiv ta ’Empaveli huwa pegcetacoplan, li huwa inibitur immirat ta’ C3 iddisinjat biex jirregola l-attivazzjoni eċċessiva tal-komplement, li hija l-kawża tal-okkorrenza u l-iżvilupp ta ’ħafna mard serju. Pegcetacoplan huwa peptide ċikliku sintetiku li jeħel ma 'polimeru tal-polyethylene glycol u jeħel speċifikament ma' C3 u C3b. Bħalissa, pegcetacoplan qed jiġi żviluppat biex jikkura varjetà ta 'mard, inklużi PNH, atrofija ġeografika (GA) u glomerulopatija C3. Fl-Istati Uniti, l-FDA tat kwalifika fast pegcetacoplan għat-trattament tal-PNH u GA.

Soliris hija droga mibjugħa minn Alexion. Dan huwa inibitur pijunier tal-komplement li jaħdem billi jinibixxi l-proteina C5 fil-parti terminali tal-kaskata tal-komplement. Il-kaskata tal-kumpliment hija parti mis-sistema immuni, u l-attivazzjoni mhux ikkontrollata tagħha għandha rwol importanti f'varjetà ta 'mard rari serju u mard super rari. Soliris ġie approvat għall-ewwel darba għat-tqegħid fis-suq fl-2007 u ġie approvat għal varjetà ta ’mard super rari, inkluż: emoglobinurja parossistika matul il-lejl (PNH), sindromu uremiku emolitiku atipiku (aHUS), anti-AchR pożittiv għall-antikorp sistemiku gravis Asthenia (gMG), anti-aquaporin-4 (AQP4) disturb tal-ispettru tan-newromjelite ottika pożittiva għall-antikorp (NMOSD).

Ultomiris hija verżjoni aġġornata ta 'Soliris. Huwa inibitur tal-kumpliment C5 tat-tieni ġenerazzjoni li jaħdem fit-tul. L-ewwel ġie approvat għat-tqegħid fis-suq fl-aħħar tal-2018. L-indikazzjonijiet approvati jinkludu: PNH u aHUS. Ultomiris huwa l-ewwel u l-uniku inibitur tal-kumpliment C5 li jaħdem fit-tul li għandu jingħata kull 8 ġimgħat. Fi studju kliniku ta 'fażi III għat-trattament ta' PNH, Ultomiris jiġi infuż kull xahrejn (8 ġimgħat) b'Soliris kull 2.

Soliris hija waħda mid-drogi tal-mard rari li l-iktar ibiegħu fid-dinja ta 'GG # 39, bil-bejgħ fl-2020 jilħaq US $ 4.065 biljun. Il-bejgħ ta ’Ultomiris&# 39 fl-2020 laħaq 1.077 biljun dollaru Amerikan. Il-bejgħ totali taż-żewġ inibituri C5 ammonta għal US $ 5.142 biljun.

F’Diċembru 2020, AstraZeneca ħabbret l-akkwist ta ’Alexion għal $ 39 biljun fi flus kontanti u stokk. L-akkwist se jtejjeb il-pożizzjoni xjentifika ta 'AstraZeneca fil-qasam tal-immunoloġija billi jġib il-pjattaforma tat-teknoloġija komplementarja innovattiva ta' Alexion u pipeline qawwi. Il-mard rari huwa qasam tal-mard li qed jikber ħafna u li qed jinnova malajr, u l-ħtiġijiet mediċi mhumiex sodisfatti serjament. F'April ta 'din is-sena, l-akkwist għadda b'suċċess ir-reviżjoni tal-Kummissjoni Federali tal-Kummerċ tal-Istati Uniti (FTC). Reċentement, l-akkwist ġie approvat mill-maġġoranza tal-azzjonisti ta ’AstraZeneca u huwa mistenni li jitlesta fit-tielet kwart tal-2021.