L-AID tal-Istati Uniti Approvat Tembexa (brincidofovir): L-Ewwel Droga Antivirali tal-Ġidri Għal Kull Età!

Chimerix dan l-aħħar ħabbar li l-Amministrazzjoni ta ’l-Ikel u d-Droga ta’ l-Istati Uniti (FDA) approvat pilloli Tembexa (brincidofovir) u sospensjonijiet orali għat-trattament tal-ġidri. Tembexa huwa adattat għal pazjenti adulti u pedjatriċi, inklużi trabi tat-twelid. Ta 'min isemmi li Tembexa hija l-ewwel mediċina antivirali tal-ġidri approvata għall-użu fil-gruppi ta' etajiet kollha, inklużi trabi u pazjenti b'disfaġja. Tembexa huwa mediċina antivirali orali, li tinkludi pilloli 100mg u 10mg / ml sospensjoni orali, meħuda darba fil-ġimgħa għal ġimagħtejn ta 'trattament.

Tembexa huwa konjugat tal-lipidi ta 'analogi nukleotidi, iddisinjat biex jissimula monoacyl phospholipids naturali biex jikseb konċentrazzjoni intraċellulari effettiva ta' metabolit attiv antivirali cidofovir diphosphate (cidofovir diphosphate). Cidofovir diphosphate jeżerċita l-effett antivirali tiegħu fuq l-ortopoxvirus billi jaġixxi bħala inibitur ta 'substrat alternattiv għal sinteżi ta' DNA virali medjata minn polimerase virali tad-DNA virali.

L-approvazzjoni mill-FDA ta 'Tembexa hija bbażata fuq id-dejta tal-effikaċja ta' żewġ mudelli letali tal-annimali tal-virus tal-ortopox tal-marda tal-ġidri uman, jiġifieri l-mudell rabbitpox (fniek bojod ta 'New Zealand infettati bil-virus rabbitpox) u l-mudell mousepox (BALB / c infettati bil-virus mousepox) Ġrieden). Fl-istudju ewlieni ta 'kull mudell, meta l-annimali ġew infettati b'doża letali tal-virus u t-trattament ittardjat, meta mqabbel mal-plaċebo, it-trattament b'Tembexa statistikament tejjeb b'mod sinifikanti r-rata ta' sopravivenza.

L-AID' s" Regoli dwar l-Annimali" jippermettu l-ittestjar ta 'drogi sperimentali f'mudelli ta' annimali biex jappoġġjaw l-effettività ta 'mard li mhuwiex etiku jew adattat għar-riċerka umana. Tembexa' l-informazzjoni ta 'preskrizzjoni ta' l-Istati Uniti hija akkumpanjata minn kaxxa sewda li twissi li kors itwal ta 'trattament iżid ir-riskju ta' mortalità.

Il-ġidri huwa marda li tittieħed ħafna kkawżata mill-virus tal-ġidri. Fl-istorja, il-ġidri kien epidemiku ħafna drabi u huwa wieħed mill-iktar mardiet qattiela, b'rata ta 'fatalità ta' madwar 30%. Għalkemm il-ġidri ġie ddikjarat eradikat fl-aħħar tas-sebgħinijiet, għadu theddida globali potenzjali fid-dinja interkonnessa tal-lum' minħabba li l-virus tal-ġidri xorta jista 'jerġa' jidher permezz ta 'rilaxx aċċidentali jew bħala arma ta' terroriżmu bijoloġiku. Skond dejta miċ-Ċentri ta 'l-Istati Uniti għall-Kontroll u l-Prevenzjoni tal-Mard (CDC), il-virus tal-ġidri huwa kklassifikat bħala l-ogħla kategorija ta' riskju ta 'patoġeni tal-bijoterroriżmu (kategorija A) minħabba t-trażmissjoni faċli tiegħu, mortalità għolja, u l-possibbiltà li jikkawża paniku pubbliku u soċjali. diżordni.

Il-virus tal-ġidri huwa wieħed mill-aktar viruses ikkumplikati, b'ġenoma ta 'DNA bi stranded, partiċelli tal-virus f'forma ta' briks, u ammont żgħir ħafna ta 'virus jista' jikkawża infezzjoni. Il-virus tal-ġidri huwa mferrex prinċipalment permezz ta 'qtar u kuntatt dirett, u provvisti kontaminati jistgħu wkoll jinfirxu, b'kapaċità ta' trasmissjoni qawwija. Ir-rotta tal-infezzjoni hija l-apparat respiratorju u l-ġilda, minn infezzjoni lokali għal infezzjoni sistemika tal-ġilda u tal-membrana mukuża. Is-sintomi huma deni u ħmura nfafet massiva.

L-istruttura molekulari ta ’brincidofovir (sors tal-istampa: Wikipedia)

L-ingredjent farmaċewtiku attiv ta ’Tembexa huwa brincidofovir, li huwa analogu nukleotidiku li għandu attività antivirali kontra l-ħames familji kollha tal-virus tad-DNA li jaffettwaw il-bnedmin, inkluż l-adenovirus u l-virus variola, dan ta’ l-aħħar jista ’jikkawża ġidri. Brincidofovir għandu effikaċja antivirali għolja u barriera ta 'reżistenza għolja għall-mediċina, l-ebda effett ta' trażżin tal-mudullun, u riskju baxx ta 'tossiċità renali.

brincidofovir juża t-teknoloġija tal-konjugazzjoni tal-lipidi ta 'Chimerix&# 39 u skoperta ta' librerija komposta bi drittijiet ta 'proprjetà intellettwali indipendenti. Preċedentement, l-AID tat il-brincidofovir Fast Track Status (FTD) u l-Orphan Drug Designation (ODD) għat-trattament tal-ġidri.

Mill-2011, Chimerix ilha taħdem mal-Amministrazzjoni ta ’Riċerka u Żvilupp Avvanzat Bijomediku tal-Istati Uniti (BARDA) biex tiżviluppa brincidofovir bħala kontromiżura medika kontra l-ġidri r-riħ. F’varjetà ta ’mudelli ta’ annimali ta ’infezzjoni ta’ ortopoxvirus, intwera li brincidofovir iżid ir-rata ta ’sopravivenza tal-annimali.