Ir-Ryplazim (plasminogen) approvat mill-FDA ta 'l-Istati Uniti: L-Ewwel Droga li Tittratta n-Nuqqas ta' Plasminogen!

Liminal BioSciences dan l-aħħar ħabbru li l-Amministrazzjoni ta ’l-Ikel u d-Droga ta’ l-Istati Uniti (FDA) approvat Ryplazim (plasminogen, uman-tvmh) għat-trattament ta ’pazjenti b’defiċjenza ta’ plasminogen ta ’tip 1 (hypoplasminogenemia). Ta 'min isemmi li Ryplazim hija l-ewwel mediċina approvata mill-FDA biex tikkura n-nuqqas ta' plasminogen. Din hija marda ġenetika rari li tista 'tagħmel ħsara lill-funzjoni normali tat-tessut u l-organu u tista' tikkawża għama.

Waqt li approvat Ryplazim, l-FDA ħarġet ukoll vawċer rari ta ’reviżjoni tal-prijorità tal-mard pedjatriku (PRV) lil Liminal BioSciences biex tippremja lill-kumpanija għall-kontribuzzjoni eċċellenti tagħha għall-iżvilupp ta’ mediċini ġodda għal mard rari. Il-vawċer jista 'jinfeda għal reviżjoni ta' prijorità ta 'kwalunkwe applikazzjoni ġdida sussegwenti tad-droga, u jista' jinbiegħ jew jiġi ttrasferit.

Bruce Pritchard, CEO ta 'Liminal BioSciences, qal:" Din l-approvazzjoni hija pass importanti għal Liminal, pazjenti, persuni li jieħdu ħsiebhom u tobba. Aħna kuntenti ħafna li Ryplazim se jipprovdi servizzi lil pazjenti b'defiċjenza konġenitali ta 'plasminogen fl-Istati Uniti. Trattament. Il-vawċer ta ’reviżjoni ta’ prijorità (PRV) riċevut għal mard pedjatriku rari għandu wkoll il-potenzjal li jipprovdi lil Liminal bi flus kontanti mhux dilwiti biex tappoġġja l-isforzi kontinwi tagħna biex tavvanza u tespandi l-istrateġija tagħna ta ’riċerka u żvilupp ta’ molekuli żgħar."

Id-defiċjenza ta 'Plasminogen hija marda ġenetika rari ta' bosta sistemi u li għandha impatt profond fuq is-saħħa u l-kwalità tal-ħajja tal-pazjenti. Fil-pazjenti kollha b'defiċjenza ta 'plasminogen, il-livelli ta' plasminogen fil-plażma huma mnaqqsa b'mod sinifikanti.

Plasminogen huwa proteina naturali li hija sintetizzata mill-fwied u tiċċirkola fid-demm. Plażminogen attivat, plasmin, huwa l-komponent bażiku tas-sistema fibrinolitika u l-enżima ewlenija li tħoll it-trombu u tneħħi l-fibrin extravasated. Għalhekk, il-plasminogen huwa essenzjali fil-fejqan tal-feriti, il-migrazzjoni taċ-ċelloli, l-immudellar mill-ġdid tat-tessut, l-anġjoġenesi, u l-embrijoġenesi. Id-defiċjenza ta 'Plasminogen twassal għall-akkumulazzjoni ta' fibrin, li twassal għall-iżvilupp ta 'leżjonijiet, u b'hekk tfixkel il-funzjoni normali tat-tessut u l-organu. Meta dawn il-leżjonijiet jaffettwaw l-għajn, jista 'jwassal għal għama.

L-ingredjent attiv ta 'Ryplazim huwa plasminogen, li huwa estratt u ppurifikat mill-plażma umana. Il-kura b'Ryplazim tgħin biex iżżid il-livelli ta 'plasminogen fil-plażma, temporanjament tikkoreġi n-nuqqas ta' plasminogen, tnaqqas jew telimina l-marda.

Passaġġ ta 'attivazzjoni ta' Plasminogen (sors tal-istampa: GeneReviews)

L-effikaċja ta 'Ryplazim f'pazjenti pedjatriċi u adulti b'defiċjenza ta' plasminogen tip 1 kienet ikkonfermata fi prova klinika ta 'fergħa waħda, open-label. Il-prova rreġistrat 15-il pazjent li l-livelli bażi ta 'attività ta' plasminogen kienu bejn< 5%="" sa="" 45%="" tal-valuri="" normali.="" il-pazjenti="" kollha="" rċevew="" doża="" ta="" 'ryplazim="" ta'="" 6.6="" mg="" kg,="" darba="" kull="" 2-4="" ijiem,="" u="" komplew="" il-kura="" għal="" 48="" ġimgħa,="" sabiex="" il-livell="" minimu="" ta="" 'attività="" tagħhom="" ta'="" plasminogen="" kien="" mill-inqas="" 10%="" ogħla="" mil-linja="" bażi,="" u="" l-marda="" ġiet="" ikkurata.="" manifestazzjonijiet="">

L-effikaċja hija bbażata fuq ir-rata totali ta 'suċċess kliniku fi 48 ġimgħa, definita bħala 50% tal-pazjenti b'leżjonijiet viżibbli jew inviżibbli oħra li jistgħu jitkejlu, b'mill-inqas 50% titjib fin-numru / daqs jew impatt funzjonali tal-leżjonijiet mil-linja bażi. Ir-riżultati wrew li l-pazjenti kollha li kellhom xi leżjoni fl-eżami tal-linja bażi tejbu n-numru jew id-daqs tal-leżjonijiet b'mill-inqas 50%. F'dan l-istudju, Ryplazim kien ittollerat sew.

L-approvazzjoni ta 'Ryplazim għat-tqegħid fis-suq timmarka punt importanti ta' bidla, billi tipprovdi lill-pazjenti b'defiċjenza ta 'plasminogen tat-tip 1 bl-ewwel terapija meħtieġa u tant, u tipprovdi lill-pazjenti u l-familji b'għażla ġdida biex tgħin fil-kontroll tas-sintomi tal-marda.