Ir-Renju Unit japprova t-Tielet Indikazzjoni ta 'Epidyolex: Trattament ta' Sklerożi Tuberuża (TSC) Epilessija Relatata!

GW Pharma, sussidjarja ta' Jazz Pharmaceuticals, hija mexxejja globali fir-riċerka u l-iżvilupp ta' prodotti terapewtiċi kannabinojdi derivati mill-pjanti. Hija impenjata li tiskopri, tiżviluppa u tikkummerċjalizza drogi terapewtiċi ġodda mill-kannabis. Reċentement, GW Pharma ħabbret li l-Amministrazzjoni tal-Mediċini u l-Prodotti tas-Saħħa (MHRA) tar-Renju Unit approvat indikazzjoni ġdida għal Epidyolex (cannabidiol, CBD) preparazzjonijiet likwidi orali: bħala terapija awżiljarja għal pazjenti li għandhom ≥ sentejn. Aċċessjonijiet assoċjati mas-sindrome tal-isklerożi tuberuża (TSC).

L-approvazzjoni tal-MHRA tapplika għall-Ingilterra, Wales u l-Iskozja. Huwa stmat li hemm 3700-11,000 pazjent TSC fir-Renju Unit. TSC jista ' jikkawża sa 85% tal- pazjenti biex jiżviluppaw epilessija, u sa 60% minnhom ma jirrispondux għal mediċini anti- epilettiċi standard. L- approvazzjoni mill- MHRA ta ' l- indikazzjoni tat- TSC ta ' Epidyolex hija avvanz kbir għall- popolazzjoni ta ' pazjenti TSC fir- Renju Unit, li ħafna minnhom ikunu jistgħu jibbenefikaw minn din it- terapija ġdida.

Il-GW inizjalment kisbet awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq ta' Epidylex fir-Renju Unit f'Settembru 2019: għal pazjenti ≥ minn sentejn 'il fuq, trattament awżiljarju ta' aċċessjonijiet assoċjati mas-sindrome ta' Lennox-Gastaut (LGS) u s-sindrome ta' Dravet (DS). Din l-approvazzjoni tal-indikazzjoni tat-TSC timmarka r-raba' approvazzjoni tal-indikazzjoni tal-mediċina kannabinojde għal GW fir-Renju Unit.

Fi Frar ta' din is-sena, Jazz Pharma ħabbar l-akkwist ta' GW Pharma għal US$7.2 biljun. Dan huwa l-akbar akkwist fl-industrija tal-kannabis s'issa u pass ewlieni biex Jazz jidħol fil-qasam farmaċewtiku kannabinojde. Wara l-fużjoni, Jazz se jsir mexxej fil-qasam tan-newroxjenza.

Epidyolex/Epidiolex hija l-ewwel mediċina kannabinojde derivata mill-pjanti approvata għat-trattament tal-epilessija fl-Istati Uniti u fl-Ewropa. Il-mediċina hija preparazzjoni orali u likwida ta 'estratt CBD ta' purità għolja. CBD huwa ingredjent mhux psikoloġiku derivat mill-pjanta tal-qanneb u għandu varjetà ta 'effetti farmakoloġiċi fuq is-sistema nervuża. Numru kbir ta 'studji wrew li CBD għandha attivitajiet ovvji anti-epilettiċi u kontra l-konvulsjoni, u għandha inqas effetti sekondarji minn drogi anti-epilettiċi eżistenti.

Fl- Istati Uniti, Epidiolex ġie approvat għal 3 indikazzjonijiet: għal pazjenti ≥' sena, trattament awżiljarju ta ' aċċessjonijiet relatati ma ' LGS, DS, u TSC. Fl- Ewropa, Epidyolex ġie approvat ukoll għal 3 indikazzjonijiet: (1) bħala terapija awżiljarja għal pazjenti ≥ sentejn biex jittrattaw aċċessjonijiet assoċjati ma ' TSC; (2) bħala mediċina awżiljarja flimkien ma 'clobazam, Użata għal pazjenti ≥ sentejn biex jittrattaw aċċessjonijiet relatati ma' LGS u DS. Fl-Istati Uniti u fl-Unjoni Ewropea, Epidylex/Epidiolex ingħata deżinjazzjoni ta' droga orfni għat-trattament ta' aċċessjonijiet relatati mad-DS, l-LGS u t-TSC. Kull marda hija tip ta ' epilessija rari, serja u li titfaċċa fit- tfulija.

TSC hija marda ġenetika rari u serja li sseħħ waqt it-tfulija. L-epilessija hija l-aktar karatteristika newroloġika komuni tat-TSC. TSC jista ' jikkawża epilessija f' sa 85% tal- pazjenti, u sa 60% tal- pazjenti ma jirrispondux għal mediċini anti- epilettiċi standard u huma aċċessjonijiet reżistenti għall- mediċina. Hemm ħtieġa sinifikanti għal trattamenti ġodda fl-indirizzar ta' aċċessjonijiet assoċjati ma' TSC. Tagħrif minn studju kliniku ta ' fażi III wera li meta mqabbel ma ' plaċebo, Epidiolex naqqas b' mod sinifikanti l- aċċessjonijiet refrattarji relatati mat- TSC (inkluż fokali u ġeneralizzati) u tejjeb il- kundizzjoni ġenerali tal- pazjent. Epidyolex/Epidiolex se jipprovdi għażla importanti ta' kura għall-popolazzjoni ta' pazjenti b'TSC.