Fexinidazole Huwa Approvat mill-AID tal-Istati Uniti: Għandek bżonn tieħu d-Droga biss għal 10 Ijiem, Minn Sanofi / DNDi!

Sanofi reċentement ħabbar li l-Amministrazzjoni ta 'l-Ikel u d-Droga ta' l-Istati Uniti (FDA) approvat fexinidazole bħala l-ewwel droga terapewtika kompletament orali għal pazjenti ta '6 snin u aktar u li jiżnu mill-inqas 20 kg. Trypanosomiasis brucei gambiae mard ta 'l-irqad (trypanosomiasis Afrikana umana, HAT, tripanosomiasis Afrikana umana). Fexinidazole huwa derivattiv ta '5-nitroimidazole, li huwa inibitur tas-sintesi tad-DNA u l-ewwel preparazzjoni kompletament orali għat-trattament tat-tripanosomjasi Afrikana umana (HAT jew mard ta' l-irqad).

Il-marda ta 'l-irqad hija marda parassitika, marda tropikali traskurata fatali li tinfirex bil-gidma ta' dubbien infettat tse-tse (tse-tse fly). Il-marda taffettwa l-aktar nies li jgħixu f'żoni rurali remoti ta 'l-Afrika sub-Saħarjana, fejn madwar 65 miljun persuna huma f'riskju ta' infezzjoni. Jekk jitħalla mhux trattat, il-marda ta 'l-irqad hija kważi dejjem fatali. Il-mard ta 'l-irqad jikkawża sintomi newropsikjatriċi, inklużi: qerda debilitanti tal-mudelli ta' rqad, aggressjoni inkontrollabbli, u psikożi. Permezz tal-kooperazzjoni ta 'Sanofi, in-numru ta' każijiet ta 'mard ta' l-irqad irrappurtati lill-Organizzazzjoni Dinjija tas-Saħħa (WHO) tnaqqas b'madwar 97% bejn l-2001 u l-2020. mard huwa endemiku.

Għalkemm it-trattament attwali għall-mard ta 'l-irqad huwa effettiv, huwa piż tqil għall-pazjenti u l-ħaddiema mediċi minħabba l-ħtieġa għal infużjonijiet jew injezzjonijiet u l-isptar, speċjalment għal nies li jgħixu f'żoni remoti.

Fexinidazole huwa adattat għal: bħala mediċina ta '10 ijiem, darba kuljum għat-trattament ta' Trypanosoma brucei gambiae mard ta 'l-irqad. Dan huwa l-iktar tip komuni ta 'mard ta' l-irqad u jinstab fl-Afrika tal-Punent u Ċentrali. Importanti, fexinidazole huwa l-ewwel trattament orali sħiħ, li huwa adattat kemm għall-ewwel stadju (stadju bikri) tal-marda kif ukoll għat-tieni stadju tal-marda li fih il-parassiti jaqsmu l-barriera demm-moħħ u jikkawżaw sintomi newropsikjatriċi f'pazjenti. Għalhekk, fexinidazole jista 'jelimina l-ħtieġa tas-soltu għall-isptar u potenzjalment inaqqas in-numru ta' titqib tal-ġenbejn.

L-istruttura kimika ta 'fexinidazole

Fexinidazole huwa derivattiv ta '5-nitroimidazole, żviluppat oriġinarjament minn Hoechst (il-predeċessur ta' Sanofi' s) fit-tmeninijiet, iżda wara ġie abbandunat għal raġunijiet strateġiċi. Matul it-tfittxija għal komposti b'attività antiparassitika mill-organizzazzjoni ta 'riċerka u żvilupp mingħajr skop ta' profitt" Inizjattiva tad-Droga tal-Mard Traskurat (DNDi)" ;, il-mediċina ġiet iddeterminata fl-2005 b'kooperazzjoni ma 'l-Istitut Svizzeru Saħħa Pubblika. Fl-2009, DNDi kkopera ma 'Sanofi, li għandha privattiva għal fexinidazole, biex terġa' tibda r-riċerka dwar il-mediċina biex tikkura l-mard ta 'l-irqad. Fost dawn, DNDi huwa responsabbli għall-iżvilupp prekliniku, kliniku u farmaċewtiku, u Sanofi huwa responsabbli għall-iżvilupp industrijali, ir-reġistrazzjoni, il-produzzjoni u l-bejgħ tal-farmaċewtiċi.

fexinidazole ġie żviluppat bħala parti minn sħubija innovattiva ma 'DNDi, li wettqet provi kliniċi ewlenin tad-droga u kkooperat mal-Programm Nazzjonali tal-Mard fl-Irqad tar-Repubblika Demokratika tal-Kongo (RDK) u r-Repubblika Ċentru-Afrikana (CAR) u l-Kooperazzjoni Sanofi.

Fis-16 ta ’Novembru 2018, il-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali għall-Użu mill-Bniedem (CHMP) tal-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA) ħareġ opinjoni xjentifika pożittiva dwar il-fexinidazole. Fi studju kliniku miżmum minn DNDi, fexinidazole wera effikaċja u sigurtà għolja kemm f’pazjenti pedjatriċi kif ukoll f’adulti ta ’6 snin u akbar u li jiżnu ≥20 kg għaż-żewġ stadji tal-marda.

Ta 'min isemmi li DNDi kiseb vawċer ta' reviżjoni tal-prijorità tal-mard tropikali (PRV) minħabba l-approvazzjoni tal-FDA. Il-proġett tal-FDA tal-marda tropikali PRV twaqqaf fl-2007 biex jinkoraġġixxi l-iżvilupp ta 'trattamenti ġodda għal mard tropikali ttraskurat, inkluż mard ta' l-irqad. Sanofi u DNDi se jaqsmu kwalunkwe benefiċċju ta 'PRV, li jippermetti liż-żewġ partijiet ikomplu jinvestu fl-innovazzjoni u jiżguraw aċċess għal għodod ġodda għat-trattament tal-mard ta' l-irqad u mard ieħor traskurat. Bħala parti mill-kooperazzjoni fit-tul mal-WHO, Sanofi wiegħed li jkompli jipprovdi d-droga mingħajr ħlas lill-WHO għad-distribuzzjoni lill-pajjiżi affettwati.

Dr Bernard Pecoul, Direttur Eżekuttiv ta 'DNDi, qal: "Għall-kliniċisti tal-ewwel linja, trattament sempliċi, kompletament orali għall-mard ta' l-irqad issa hija ħolma li saret realtà. Il-mediċina hija studju bejnna u Sanofi u pajjiżi affettwati serjament mill-mard ta 'l-irqad. Aħna kburin b'dan l-aħħar pass importanti fis-sħubija fit-tul tagħna ma 'Sanofi."

Luc Kuykens, viċi president anzjan tad-dipartiment tas-saħħa globali ta 'Sanofi, qal: "Din l-approvazzjoni tal-FDA hija pass importanti fl-impenn fit-tul ta' Sanofi għall-prevenzjoni tal-mard ta 'l-irqad. Għoxrin sena ilu, il-kumpanija u l-WHO għaddew ftehim ambizzjuż. Sħubija għall-ġlieda kontra mard tropikali ttraskurat. Wara li l-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA) ħarġet opinjonijiet xjentifiċi pożittivi fl-aħħar tal-2018, l-approvazzjoni tal-FDA hija pass importanti fit-tisħiħ mill-ġdid tal-isforzi biex tappoġġja l-eliminazzjoni kontinwa tal-marda. "