L-FDA tal-Istati Uniti tat l-Agonist tar-Riċettur tal-Orexin Orali ta 'Takeda TAK-994 Breakthrough Therapy Designation (BTD)!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) reċentement ħabbret li l-Amministrazzjoni tal-Ikel u d-Droga (FDA) tal-Istati Uniti tat TAK-994 Breakthrough Therapy Designation (BTD), agonist tal-mineralina orali f'fażi klinika ta' fażi 2, immirata lejn riċettur selettiv miri tal-orexin-2.

Bħalissa, TAK- 994 qed jiġi żviluppat biex jikkura ngħas eċċessiv matul il- jum (EDS) f' pazjenti b' narkolessija tat- tip 1 (NT1). Din hija marda newroloġika kronika li tibdel iċ- ċiklu ta ' l- irqad. L-EDS hija sintomu importanti ta' NT1, li hija kkaratterizzata mill-inkapaċità ta' persuna li tibqa' mqajma u attenta matul il-ġurnata, u torqod b'mod mhux intenzjonat jew f'ħinijiet mhux xierqa kuljum.

Il-BTD huwa kanal ġdid ta 'reviżjoni tad-droga tal-FDA, li għandu l-għan li jaċċellera l-iżvilupp u r-reviżjoni ta' mediċini ġodda għat-trattament ta 'mard serju jew ta' periklu għall-ħajja, u hemm evidenza klinika preliminari li meta mqabbla ma 'drogi ta' trattament eżistenti, mediċini ġodda li jistgħu jtejbu sostanzjalment il-kundizzjoni tal-marda. Id-drogi miksuba mill-BTD jistgħu jirċievu gwida aktar mill-qrib inklużi uffiċjali anzjani tal-FDA matul ir-riċerka u l-iżvilupp, u huma eliġibbli għal reviżjoni kontinwa u reviżjoni ta 'prijorità potenzjali matul reviżjoni biex jiġi żgurat li l-pazjenti jiġu pprovduti b'għażliet ta' trattament ġodda fl-iqsar żmien.

Skont l-informazzjoni ppubblikata miċ-Ċentru għall-Evalwazzjoni tad-Droga (CDE) tal-Amministrazzjoni Nazzjonali tal-Prodotti Mediċi (NMPA), TAK-994 ingħata liċenzja impliċita għall-provi kliniċi fiċ-Ċina f'Lulju 2020.

TAK-994 ġie skopert mil-laboratorju ta' Takeda f'Shonan, il-Ġappun. Huwa parti miċ-Ċentru ta' Innovazzjoni Miftuħ ta' Shonan Health Innovation Park u huwa l-kandidat ewlieni tal-prodott għall-franchise pijuniera b'ħafna assi ffukata fuq il-minerali ta' Takeda. Dan il- BTD jimmarka stadju importanti fl- isforzi aċċellerati ta ' l- iżvilupp ta ' Takeda biex din it- terapija potenzjali importanti tinġieb f' pazjenti b' NT1.

L-FDA tat TAK-994 BTD, parzjalment ibbażata fuq dejta klinika bikrija u preliminari. Din l- informazzjoni tindika li f' pazjenti b' NT1, TAK- 994 jista ' jtejjeb b' mod sinifikanti l- għan u r- riżultati suġġettivi tal- kejl ta ' l- ismejjel ta ' bi nhar. Bħalissa, TAK-994 għaddej minn studju ta' fażi 2 (TAK-994-1501). Id- dejta mill- istudju komplut ta ' Fażi 2 ser titħabbar f' konferenza xjentifika futura wara li jintlaħaq l- istudju.

Sarah Sheikh, kap tal-qasam tat-trattament tan-newroxjenza ta' Takeda, qal: "Pazjenti b'narkolessija tat-tip 1 għandhom ngħas eċċessiv matul il-jum, li jista' jfisser li ħafna drabi jorqdu fuq ix-xogħol jew l-iskola. Jekk approvat, TAK-994 għandu l-potenzjal li jbiddel it-trattament attwali tagħna ta 'NT1. Il- mod kif tissolva l- problema tad- defiċjenza interna tal- mineralina fil- qalba tal- marda. Orexin għandu rwol ewlieni fir-regolazzjoni taċ-ċiklu ta 'rqad tal-ġisem tal-bniedem, u jappoġġja l-mogħdijiet fil-moħħ li jippromwovu l-qawmien naturali tal-ġisem."