It-Triple Therapy Trikafta Fażi III kellha suċċess, B'bejgħ ta '8.379 biljun Dollaru Amerikan fl-2026!

Vertex Pharmaceuticals hija mexxejja globali fit-trattament tal-fibrożi ċistika (CF). Riċentement, il-kumpanija ħabbret li studju globali ta 'Fażi III (Studju 445-104) li evalwa t-terapija tripla Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor u ivacaftor) laħaq il-punt primarju u l-punti sekondarji kollha tagħha.

Dan huwa studju ta 'Fażi III randomised, double blind, paralleli tal-grupp ta' Fażi III biex tevalwa l-effikaċja u s-sigurtà ta 'Trikafta f'pazjenti CF ta' 12-il sena 'l fuq, speċifikament: il-preżenza ta' regolatur tal-konduttività ta 'trasmembrana tal-fibrożi ċistika (CFTR) tal-ġene One F508del u mutazzjoni b'waħda (F / G), jew mutazzjoni F508del waħda u mutazzjoni ta 'funzjoni residwa (F / RF) f'pazjenti CF.

Fl-istudju, il-pazjenti kollha daħlu fil-perjodu ta 'ċomb ta' 4 ġimgħat u rċivew trattament b'vavaftor jew tezacaftor / ivacaftor. Wara l-perjodu taċ-ċomb, il-pazjenti ġew assenjati bl-addoċċ biex jirċievu Trikafta jew ikomplu jirċievu l-ivacaftor jew tezacaftor / ivacaftor preċedenti għal 8 ġimgħat ta 'kura. Il-valur bażiku jitkejjel fit-tmiem tal-perijodu ta 'previżjoni u qabel il-bidu tal-perjodu ta' trattament ta '8 ġimgħat. Fl-istudju, total ta '132 pazjent irċivew trattament Trikafta, u 126 pazjent irċivew trattament ivacaftor jew tezacaftor / ivacaftor fil-grupp ta' kontroll. L-għan primarju kien: il-bidla fil-persentaġġ fil-volum ta 'skadenza sfurzat imbassar f'sekonda (ppFEV1) mill-eżami tal-linja ta' bażi sat-8 ġimgħa ta 'trattament.

Ir-riżultati wrew li l-istudju laħaq l-għan primarju: wara 8 ġimgħat ta 'kura, il-medja ta' titjib assolut fil-ppFEV1 fil-grupp Trikafta mil-linja bażi ġiet statistikament imtejba b'mod sinifikanti bi +3.7 punti perċentwali (p< 0.0001).="" barra="" minn="" hekk,="" l-istudju="" laħaq="" ukoll="" l-għanijiet="" sekondarji="" kollha,="" inklużi:="" skond="" l-ordni="" tal-livell="" ta="" 'ttestjar="" statistiku,="" il-bidla="" assoluta="" medja="" fil-klorur="" ta'="" l-għaraq="" fil-grupp="" trikafta="" mill-eżami="" tal-linja="" ta="" 'bażi="" ​​għal="" ġimgħa="" 8="" kienet="" -22.3mmol="" l="">< 0.0001),="" il-bidla="" medja="" ta="" ’ppfev1="" bejn="" il-gruppi="" kienet="" ta’="" +3.5="" punti="" perċentwali="">< 0.0001),="" il-bidla="" fil-kontenut="" tal-klorur="" ta="" ’l-għaraq="" bejn="" il-grupp="" trikafta="" u="" l-grupp="" ta’="" kontroll="" li="" jirċievi="" ivacaftor="" jew="" tezacaftor="" ivacaftor="" kien="" ta="" ’-23.1="" mmol="" l=""><>

B'mod ġenerali, id-dejta dwar is-sigurtà hija simili għal dawk osservati fl-istudju preċedenti tal-fażi III ta 'Trikafta' u s-sistema ġeneralment hija tollerata sew. Il-biċċa l-kbira tal-avvenimenti avversi kienu ħfief jew moderati. Fl-istudju, l-iktar avveniment avvers komuni li seħħ fi ≥15% tal-pazjenti kien uġigħ ta 'ras. L-inċidenza ta 'avvenimenti avversi serji kienet 3.8% (n=5) fil-grupp Trikafta u 8.7% fil-grupp ta' kontroll li ngħataw ivacaftor jew tezacftor / ivacaftor (n=11). Fl-istudju, 2 pazjenti li kienu jieħdu ivacaftor jew tezacftor / ivacaftor, u pazjent 1 li qed jieħu Trikafta waqqfu l-kura minħabba avvenimenti avversi.

Dan l-istudju huwa impenn ta ’wara t-tqegħid fis-suq fl-Istati Uniti, u r-riżultati tal-istudju se jiġu sottomessi lill-Amministrazzjoni tal-Ikel u tad-Droga tal-Istati Uniti (AID). Fl-Istati Uniti, Trikafta ġiet approvata għall-użu f'pazjenti CF ≥ 12-il sena li għandhom mill-inqas mutazzjoni F508del fil-ġene CFTR, speċifikament: pazjenti b'mutazzjoni F508del waħda u mutazzjoni waħda funzjonali minima, jew żewġ pazjenti F508del b'mutazzjonijiet. .

F’Ġunju ta ’din is-sena, il-Kumitat tal-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA) għall-Prodotti Mediċinali għall-Użu mill-Bniedem (CHMP) ħareġ reviżjoni pożittiva li tissuġġerixxi l-approvazzjoni ta’ Trikafta. Bħalissa, il-mediċina qiegħda tiġi riveduta mill-Kummissjoni Ewropea (KE). Jekk approvat, Trikafta se tkun l-ewwel terapija tripla fl-Ewropa għal pazjenti CF ≥12-il sena, b’mutazzjoni F508del waħda u mutazzjoni funzjonali waħda minima (F / MF), jew żewġ mutazzjonijiet F508del. Ir-riżultati mill-istudju 445-104 se jitressqu wkoll lill-EMA biex tappoġġja l-espansjoni tal-indikazzjonijiet potenzjali għat-tikketta tal-UE. Ir-riżultati sħaħ tal-istudju jitħabbru waqt konferenza medika futura.

Carmen Bozic, Uffiċjal Mediku Kap ta ’Vertex u Viċi President Eżekuttiv tal-Iżvilupp tad-Droga Globali u l-Affarijiet Mediċi, qalet:" Ir-riżultati ta’ dan l-istudju juru li fit-trattament ta ’pazjenti F / G u F / RF, it-terapija tripla hija mqabbla ma’ modulaturi CFTR eżistenti. Trikafta tipprovdi benefiċċji addizzjonali sinifikanti u żżid evidenza b’saħħitha biex tappoġġja l-benefiċċji kliniċi tal-mediċina għal pazjenti CF b’mill-inqas mutazzjoni F508del. Aħna nħarsu 'l quddiem biex nissottomettu din id-dejta lill-EMA biex tappoġġja l-potenzjal tat-tikkettar tal-UE wara l-approvazzjoni inizjali Espandi l-indikazzjonijiet.&Kwotazzjoni;

Il-fibrożi ċistika (CF) hija marda ġenetika rari li tnaqqas il-ħajja li taffettwa madwar 75,000 persuna madwar id-dinja. CF hija marda progressiva u multi-sistema li taffettwa l-pulmuni, il-fwied, il-passaġġ gastro-intestinali, sinus, glandoli tal-għaraq, frixa, u sistema riproduttiva. CF huwa kkawżat minn xi mutazzjonijiet fil-ġene CFTR li jikkawżaw difetti jew tħassir tal-funzjoni tal-proteina CFTR. It-tfal għandhom jirtu żewġ ġeni CFTR difettużi (wieħed għal kull ġenitur) biex jiżviluppaw CF.

Għalkemm hemm ħafna tipi differenti ta 'mutazzjonijiet CFTR li jistgħu jikkawżaw mard, ħafna mill-pazjenti CF għandhom mill-inqas mutazzjoni F508del waħda. Dawn il-mutazzjonijiet jistgħu jiġu determinati permezz ta ’ttestjar ġenetiku jew ġenotipar. Il-proteina CFTR ġeneralment tirregola t-trasport tal-joni fil-membrana taċ-ċellula, u mutazzjonijiet tal-ġeni jistgħu jikkawżaw il-qerda jew it-telf tal-funzjoni tal-prodott tal-proteina. Meta t-trasport tal-joni fil-membrana taċ-ċellula jiġi interrott, il-viskożità tal-kisi tal-mukus fuq ċerti organi se tħaxxen. Waħda mill-karatteristiċi ewlenin tal-marda hija l-akkumulazzjoni ta 'mukus oħxon fil-passaġġ respiratorju, li twassal għal diffikultajiet tan-nifs, infezzjonijiet kroniċi tal-pulmun rikurrenti, u ħsara progressiva fil-pulmun, li eventwalment twassal għall-mewt. L-età medja tal-mewt għall-pazjenti CF hija fis-snin 30 bikrija tagħhom.

Bħalissa, Vertex nediet numru ta 'mediċini CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor) u Symkevi / Symdeko (tezacaftor / ivacaftor) dawn it-tliet mediċini jistgħu jikkuraw madwar 40,000 pazjent mad-dinja kollha, u jammontaw għal madwar 50% tal-pazjenti kollha CF . It-terapija tripla l-ġdida ta ’Trikafta tista’ tespandi l-firxa tal-kura għal 90% tal-pazjenti CF mad-dinja kollha.

F’Ġunju ta ’din is-sena, l-aġenzija ta’ riċerka tas-suq farmaċewtiku EvaluatePhamra ħarġet rapport li bassar li Trikafta se ssir waħda mill-GG # 39; i l-aħjar bejgħ tal-mediċini TOP10 fl-2026, bil-bejgħ jilħaq 8.739 biljun dollaru Amerikan, u rata ta ’tkabbir kompost annwali ta ’54.3% matul l-2019-2026. .