Il-Fażi III ta 'Suċċess tal-Inibitur tat-Trasportatur tal-Aċidu Bileali Ileal Potenti Odevixibat: Nilħqu l-Punt ta' Tmiem Regolatorju Ewropew u Amerikan!

Albireo Pharma hija kumpanija klinikament rari tal-mard tal-fwied fit-tfulija li tiżviluppa regolaturi ġodda tal-aċidu biljari. Reċentement, il- kumpanija ħabbret ir- riżultati pożittivi ta ' studju kliniku globali ta ' Fażi 3 PEDFIC- 1 li evalwa odevixibat fit- trattament ta ' kolestażi intraepatika familjali progressiva (PFIC). Dan huwa l- akbar studju li qatt sar f' pazjenti b' PFIC tat- tip 1 (PFIC1) u ta ' tip 2 (PFIC2). Ir- riżultati wrew li l- istudju laħaq 2 punti aħħarin primarji: Meta mqabbel mal- plaċebo, odevixibat naqqas b' mod sinifikanti r- rispons ta ' l- aċidu biljari (SBA, p=0. 003), ħakk tal- ġilda tejjeb b' mod sinifikanti (p=0. 004), u r- rata ta ' dijarea kienet biss f' ċifri singingwi. .

odevixibat huwa inibitur pijunier, qawwi, selettiv, mhux sistemiku, mhux sistemiku, tat- trasportatur ta ' l- aċidu bili (IBAT), b' esponiment sistemiku minimu u li jaġixxi lokalment fl- imsaren. Bħalissa, il- mediċina qed tiġi żviluppata għat- trattament ta ' mard kolestatiku rari tal- fwied fit- tfulija, u l- ewwel indikazzjoni fil- mira hija PFIC.

PFIC hija marda devastanti, u l- unika għażla għal ħafna pazjenti hija trapjant tal- fwied jew kirurġija invażiva oħra. Ir- riżultati pożittivi mill- istudju PEDFIC- 1 jirrappreżentaw stadju importanti, li jikkonferma li odevixibat huwa mediċina terapewtika sigura u effettiva bil- potenzjal li ġġib bidliet reali lill- pazjenti PFIC u lill- familji tagħhom.

odevixibat għandu l-potenzjal li jsir l-ewwel mediċina approvata għall-kura tal-PFIC. Albireo qed jippjana li jlesti sottomissjonijiet regolatorji fl-Unjoni Ewropea u fl-Istati Uniti qabel l-2021, u se jqegħed fis-suq il-mediċina fit-tieni nofs tal-2021 wara li jikseb l-approvazzjoni.

L-istruttura kimika ta' odevixibat (sors ta' stampa: medkoo.com)

PEDFIC- 1 huwa studju ta ' fażi 3 globali randomised, double- blind, ikkontrollat bi plaċebo, li sar fuq 62 pazjent b' PFIC1 jew PFIC2 ta ' 6 xhur sa 15. Fl- istudju, il- pazjenti ġew assenjati b' mod każwali biex jirċievu żewġ dożi orali kummerċjali ta ' odevixibat (40μg/ kg/ kuljum, 120μg/ kg/ kuljum) jew plaċebo, u kienu kkurati darba kuljum għal 24 ġimgħa. Pazjenti fil- grupp ta ' kura b' odevixibat irċevew kapsuli orali jew sprejs darba kuljum. Dawn iż-żewġ tipi ta' preparazzjonijiet ma jeħtiġux refriġerazzjoni.

Id- dejta wriet li fl- analiżi ewlenija, l- istudju laħaq il- punt aħħari primarju f' konformità mar- regolament tal- Istati Uniti: ir- rata pożittiva ta ' valutazzjoni tal- ħakk fil- grupp ta ' kura b' odevixibat kienet ta ' 53. F' termini ta ' endpoints sekondarji, 42.

Barra minn hekk, l- istudju laħaq ukoll il- punt aħħari primarju f' konformità mar- regolamenti tal- UE: 33. F' termini ta ' endpoints sekondarji, l- aċidi tal- bili fil- grupp ta ' kura b' odevixibat naqsu b' medja ta ' 114.

Iż- żewġ dożi ta ' odevixibat kienu statistikament sinifikanti f' kull punt tat- tmiem. Fl- istudju, odevixibat kien ittollerat tajjeb. L- inċidenza ta ' avvenimenti avversi kienet simili għal dik tal- plaċebo. Matul l- istudju, ma kienx hemm effetti avversi serji (SAE) relatati mad- drogi. Dijarea/ movimenti frekwenti ta ' l- imsaren huma l- aktar effetti avversi gastro- intestinali relatati mal- kura, li seħħew f' 9.

Ir-riżultati sħaħ tar-riċerka ser jitħabbru f'konferenzi xjentifiċi futuri. Ron Cooper, il-President u s-CEO ta' Albireo, qal: "L-applikazzjoni klinika b'suċċess tal-inibituri tal-IBAT tinsab kompletament fil-kapaċità tagħhom li jnaqqsu l-aċidi tal-bili u jnaqqsu r-rata ta' dijarea. Oevixibat inaqqas l- aċidi tal- bili f' pazjenti b' PFIC1 u PFIC2 u juri s- sinifikat kliniku tal- ħakk. Din hija aħbar eċċitanti għat-tfal bil-PFIC. Jekk odevixibat jiġi approvat, dawn il- pazjenti dalwaqt jista ' jkollhom mediċina faċli biex tittieħed, darba kuljum biex jikkuraw mard tal- fwied li jipperikola l- ħajja. Studju PEDFIC- 1 Dawn ir- riżultati qawwija jżidu l- kunfidenza tagħna fil- prova pivitali b' BOLD li għaddejja bħalissa għat- trattament ta ' atresia biljari u l- istudju tas- sindromu alagille ippjanat għal aktar tard din is- sena."

L-investigatur ewlieni tal-istudju, Dr Richard Thompson, professur tal-Epatoloġija Molekulari fil-Kulleġġ King's London, qal: "Ir-riżultati tal-istudju ta 'fażi 3 ta' PEDFIC-1 jirrappreżentaw il-potenzjal għal bidla paradigmatika fit-trattament tal-PFIC. Din l- informazzjoni turi li odevixibat inaqqas l- aċidi tal- bili fis- serum f' pazjenti PFIC. , Ħakk imtejjeb. Flimkien mas- sigurtà u t- tollerabilità tajba murija minn odevixibat, din id- dejta tenfasizza l- potenzjal għal titjib fuq il- bażi ta ' standards eżistenti ta ' kura, li normalment jinkludu medikazzjonijiet jew trapjanti mingħajr tikketta. Kirurġija invażiva."