L-Amministrazzjoni Nazzjonali tad-Droga (NMPA) Taċċetta Applikazzjonijiet Għal Żewġ Indikazzjonijiet Għall-Ewwel Klassi Gastrointestinali fil-Qawwa tat-Tumur Avapritinib

Nhar 23, 2020, Keystone Pharmaceutical (Suzhou) Co., Ltd. (minn hawn 'il quddiem imsejjaħ 0010010 Kwot; Keystone Pharmaceutical 0010010 Kwot ;, Ħong Kong Stock Exchange) kodiċi: 2616) ħabbar li l-Amministrazzjoni Nazzjonali tad-Droga (NMPA) aċċettat tumuri stromali gastro-intestinali (GIST) Applikazzjoni ġdida ta 'kummerċjalizzazzjoni ta' mediċini għall-mediċina mmirata ta 'preċiżjoni ta' avapritinib, li tkopri żewġ indikazzjonijiet, għar-riżerva inoperabbli ta 'eżon {{6 }} mutazzjonijiet (inkluża mutazzjoni PDGFRA D 842 V) li jġorru riċettur ta ’fattur ta’ tkabbir tal-plejtlits alfa (PDGFRA) Jew pazjenti adulti b’GIST metastatiku, u pazjenti adulti b’GIST b’erba ’linji mhux kirurġiċi jew metastatiċi. Avapritinib huwa inibitur orali qawwi u selettiv ħafna kontra mutazzjonijiet tal-ġene KIT u PDGFRA li qed jiġu żviluppati, żviluppat mis-sieħeb tal-kumpanija Blueprint Medicines. Din hija wkoll l-ewwel applikazzjoni tal-elenkar tal-mediċina l-ġdida aċċettata mill-NMPA minn CStone Pharmaceuticals, li mmarkat pass importanti fil-kumpanija 0010010 # 39; i trasformazzjoni kummerċjali.

Madwar 1-1. 5 / 100, 000 (14, 000-21,000) ta 'pazjenti GIST dijanjostikati ġodda fiċ-Ċina kull sena [Zhou Yanbing. Status attwali ta ’dijanjosi u trattament ta’ tumuri stromali gastro-intestinali [J]. Il-Ġurnal Ċiniż ta ’Kirurġija Ġenerali, 2017, 032 (007): 549-552.], Madwar 90% tal-pazjenti GIST huma assoċjati ma’ mutazzjonijiet tal-ġene KIT jew PDGFRA. F’Jannar ta ’din is-sena, l-AID approvat l-użu tagħha għat-trattament ta’ pazjenti adulti bl-eżonazzjoni ta ’PDGFRA 18 mutazzjonijiet li m’humiex risettabbli kirurġikament jew GIST metastatiku, u saru l-ewwel u biss kummerċjalizzati fl-Istati Uniti għat-trattament preċiż ta’ PDGFRA jeżamina 18 mutazzjonijiet. Jimmira d-drogi.

Dr Jiang Ningjun, President u Kap Eżekuttiv ta 'CStone Pharmaceuticals, qal: 0010010 Kwot; Tliet xhur biss wara li l-avapritinib ġie approvat mill-FDA ta' l-Istati Uniti, CStone Pharmaceuticals ressaq avapritinib 0010010 # 39; Applikazzjonijiet ġodda għall-kummerċjalizzazzjoni tad-droga fit-Tajwan u ċ-Ċina kontinentali, u jittama li nkunu nistgħu nagħmlu hekk dalwaqt Ġib dan it-tip ta 'mediċini tal-ewwel klassi ta' preċiżjoni mmirati lil pazjenti GIST avvanzati fl-Greater China. Hekk kif il-kumpanija 0010010 # 39; i r-ritmu tat-trasformazzjoni kummerċjali qed tkompli tħaffef, fil-ftit xhur li ġejjin, CStone Pharmaceuticals se twassal ukoll ħafna prodotti importanti fiċ-Ċina b’applikazzjoni ta ’mediċina ġdida għal indikazzjonijiet multipli fiċ-Ċina. {{0 }} Kwot;

Il-Professur Shen Lin, deputat dekan tal-Isptar tal-Kanċer tal-Università ta ’Peking, direttur tad-Dipartiment tal-Gastroenteroloġija u investigatur prinċipali ta’ avapritinib fiċ-Ċina, qal: 0010010 Kwot; Avapritinib jinsab fi GIST avvanzat bil-mutazzjoni tal-PDGFRA 18 u f'pazjenti GIST bi trattament tar-raba 'linja. Turi attività antitumor tajba ħafna, u hija sigura u tollerata sew. Minħabba l-benefiċċju limitat ħafna ta 'pazjenti b'terapiji eżistenti, dawn iż-żewġ tipi ta' pazjenti GIST għandhom bżonnijiet ta 'trattament li ma ġewx sodisfatti ħafna. Bħala kliniku, nistennew li Hope li avapritinib jiġi approvat mill-aktar fis possibbli u jsir għażla ta 'kura ġdida għal pazjenti b'GIST avvanzat. 0010010 Kwot;

F'Novembru 2019, il-laqgħa annwali CTOS ħabbret ir-riżultati tal-prova klinika ta 'Fażi I ta' NAVIGATOR fuq avapritinib fil-mutazzjonijiet PDGFRA eżon 18 u pazjenti li kienu qed jirċievu GIST tar-raba 'linja. Id-dejta f'Novembru 16, 2018 turi:

1. Il- 43 pazjenti bl-eżon PDGFRA 1 8 mutazzjoni u 1 1 1 pazjenti bi trattament tar-raba 'linja rċivew doża inizjali ta' avapritinib 300 mg jew 400 mg darba kuljum, u l-effikaċja tista 'tiġi evalwata.

2. Fost pazjenti b'eżonazzjoni ta 'PDGFRA 18 mutazzjoni, ORR kien 86% (1 pazjent li għandu jiġi kkonfermat), it-tul medju ta' maħfra (DOR) ma ntlaħaqx.

3. Fost il-pazjenti GIST fir-raba 'linja, ORR laħaq 22% (1 pazjent li għandu jiġi kkonfermat), b'DOR medja ta' 10. 2 xhur.

Huwa ta ’sodisfazzjon li d-dejta preliminari tal-istudju ta’ pontijiet ta ’Fażi I / II taċ-Ċina mwettaq minn CStone Pharmaceuticals turi li s-sigurtà u l-karatteristiċi farmakokinetiċi ta’ pazjenti b’GIST avvanzat fiċ-Ċina huma konsistenti mad-dejta tal-istudju globali NAVIGATOR u huma tollerati sew.

Yang Jianxin, Uffiċjal Mediku Prinċipali ta 'CStone Pharmaceuticals, qal: 0010010 Kwot; Bħalissa, it-trattament ta' GIST avvanzat fiċ-Ċina huwa prinċipalment l-użu sekwenzjali ta 'inibituri tat-tirosin kinase (TKIs). L-effett huwa żgħir ħafna. Min-naħa l-oħra, il-pazjenti Ċiniżi tar-raba 'linja GIST qed jiffaċċjaw diffikultajiet multipli bħal mutazzjonijiet multipli ta' reżistenza għall-mediċini u nuqqas ta 'terapiji approvati effettivi. Jien kuntent ħafna li nara li d-dejta kurrenti tal-istudju ta 'pontijiet ta' avapritinib fiċ-Ċina hija konsistenti mar-riżultati tal-istudju globali NAVIGATOR U nistenna bil-ħerqa l-benefiċċju bikri tagħha għal pazjenti GIST aktar avvanzati li għandhom bżonn terapiji innovattivi. {{0} } Kwot;

CStone Pharmaceuticals laħqet kooperazzjoni u awtorizzazzjoni esklussiva mal-Mediċini Blueprint, u kisbet l-awtorizzazzjoni esklussiva għall-iżvilupp u l-kummerċjalizzazzjoni ta 'ħafna mediċini inkluż avapritinib fil-Greater China. Blueprint Medicines jirriżerva d-dritt li jiżviluppa u jikkummerċjalizza mediċini relatati f'partijiet oħra tad-dinja.

Dwar Avapritinib

Avapritinib huwa inibitur tal-kinase mutant KIT u PDGFRA li huwa taħt investigazzjoni, potenti u selettiv ħafna. Huwa inibitur konformazzjonali ta 'tip 1 kinase użat fit-trattament ta' GIST u jista 'jorbot direttament mal-konformazzjoni kinase attiva ta' mutazzjonijiet KIT u PDGFRA li jwasslu għal attivazzjoni ta 'sinjalazzjoni downstream. Avapritinib ikkonferma l-effett inibitorju tal-mutazzjonijiet KIT u PDGFRA f'GIST. Fil-preżent, il-mekkaniżmu ewlieni tar-reżistenza għall-mediċini tat-trattament approvat fiċ-Ċina l-Oħra huwa kkawżat mill-mutazzjoni tal-linja tal-attivazzjoni. Avapritinib irażżan il-mutazzjonijiet f'dan is-sit, li jirriżulta f'attività klinika qawwija.

Blueprint Medicines qed javvanza l-iżvilupp ta 'programmi kliniċi usa' għal avapritinib, inkluż GIST għal terapija b'ħafna linji, u mastokitosi sistemika (SM) avvanzata, inerta u li tpejjep.

Avapritinib huwa inibitur tal-kinase approvat mill-FDA ta 'l-Istati Uniti taħt l-isem tal-prodott AYVAKITTM għall-kura ta' pazjenti adulti b'MIS mhux misjura kirurġikament jew metastatiku li jġorru mutazzjoni PDGFRA eżon 18 (inkluża mutazzjoni PDGFRA D 842 V) .

Avapritinib ma ġiex approvat mill-FDA tal-Istati Uniti għat-trattament ta 'xi indikazzjonijiet oħra, u ma ġie approvat mill-TFDA, NMPA jew awtoritajiet reġjonali oħra regolatorji tas-saħħa għal xi indikazzjonijiet.