L-Inibitur Tavneos Qed Jiġi Approvat fl-UE: Vaskulite relatata mal-ANCA!

ChemoCentryx reċentement ħabbar li l-Kumitat tal-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA) għall-Prodotti Mediċinali għall-Użu mill-Bniedem (CHMP) ħareġ reviżjoni pożittiva li tissuġġerixxi l-approvazzjoni ta’ Tavneos (avacopan), Inibitur selettiv orali ta’ riċettur 5a (C5aR), flimkien ma’ rituximab (rituximab). ) jew kors ta’ cyclophosphamide, għat-trattament ta’ pazjenti adulti b’polianġiite granulomatoża severa (GPA) jew polianġiite mikroskopika (MPA). GPA u MPA huma ż-żewġ tipi ewlenin ta’ vaskulite relatata ma’ awtoantikorpi ċitoplasmiċi anti-newtrofili (ANCA) (magħrufa wkoll bħala vaskulite ANCA). Issa, l-opinjonijiet tas-CHMP se jiġu sottomessi lill-Kummissjoni Ewropea (KE) għal reviżjoni, li normalment tieħu deċiżjoni ta' reviżjoni finali fi żmien xahrejn.

F'Settembru ta 'din is-sena, Tavneos kien l-ewwel li kiseb approvazzjoni Ġappuniża għat-trattament tal-vaskulite ANCA. F'Ottubru ta 'din is-sena, Tavneos ġie approvat fl-Istati Uniti: bħala mediċina awżiljarja, flimkien ma' terapiji standard, tintuża f'pazjenti adulti biex tikkura vaskulite ANCA attiva severament (GPA u MPA). Ta 'min isemmi li Tavneos huwa l-ewwel inibitur orali ta' komplement 5a riċettur (C5aR) approvat mill-FDA ta 'l-Istati Uniti u l-ewwel mediċina approvata għat-trattament ta' vaskulite relatata ma 'ANCA f'għaxar snin.

Vaskulite ANCA hija marda awtoimmuni sistemika rari u serja. Attivazzjoni eċċessiva tas-sistema tal-kompliment tattiva aktar in-newtrofili, li twassal għal infjammazzjoni u fl-aħħar mill-aħħar teqred il-vini tad-demm żgħar. Il-marda tista 'tikkawża ħsara lill-organi u falliment. Il-kliewi hija l-organu ewlieni fil-mira, u ħafna drabi tkun fatali jekk ma tiġix ittrattata.

Dr Thomas J. Schall, President u CEO ta' ChemoCentryx, qal:"Il-proposta tas-CHMP' biex tapprova Tavneos hija pass pożittiv lejn l-għan tagħna. L-għan tagħna huwa li nagħmlu Tavneos disponibbli fis-swieq ewlenin madwar id-dinja. Wara t-tnedija riċenti fl-Istati Uniti. Wara li ksibt l-approvazzjoni regolatorja mal-Ġappun, nittamaw li l-pazjenti fl-Ewropa jkunu jistgħu jirċievu t-trattament Tavneos dalwaqt.&kwota;

Struttura kimika Avacopan

Il-vaskulite assoċjata mal-ANCA hija marda devastanti, u t-trattamenti attwali ħafna drabi jwasslu għal effetti sekondarji serji jew saħansitra fatali u jnaqqsu t-trattamenti li jsalvaw il-ħajja. L-approvazzjoni ta 'Tavneos fis-suq se tipprovdi għażla ta' trattament ġdida tant meħtieġa u ġġib futur isbaħ lill-pazjenti.

Tavneos' approvazzjoni regolatorja hija bbażata fuq data mill-prova klinika globali pivotali Fażi 3 ADVOCATE. L-istudju laħaq l-endpoints primarji ta’ remissjoni tal-marda f’ġimgħa 26 u remissjoni sostnuta f’ġimgħa 52.

Id-dejta wriet li skont l-evalwazzjoni tal-Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS), meta mqabbel mal-grupp ta’ trattament ta’ prednisone, il-grupp ta’ trattament ta’ avacopan kellu vantaġġ statistiku fir-remissjoni tal-mard f’ġimgħa 26 u remissjoni sostnuta f’ġimgħa 52. F’din il-prova, meta mqabbla ma’ il-grupp ta 'trattament ta' prednisone, it-tossiċità tal-glukokortikojdi tal-grupp ta 'trattament ta' avacopan tnaqqset b'mod sinifikanti, il-funzjoni renali tjiebet ħafna, u l-indikaturi tal-kwalità tal-ħajja relatati mas-saħħa wkoll tjiebu ħafna.

Avacopan (CCX168) mekkaniżmu ta 'azzjoni

Avacopan huwa molekula żgħira orali u inibitur selettiv tar-riċettur C5aR1 tal-kompliment C5a. Billi timblokka b'mod preċiż ir-riċettur (C5aR) tal-framment tas-sistema tal-kompliment pro-infjammatorju C5a (C5aR) preżenti fuq il-wiċċ ta 'ċelluli infjammatorji distruttivi bħal newtrofili, avacopan jista' jipprevjeni dawn iċ-ċelloli milli jagħmlu ħsara lill-abbiltà ta 'attivazzjoni C5a, li hija d-demm ANCA. bastiment Il-fatturi li jmexxu l-infjammazzjoni. It-trattament ta 'Avacopan huwa ddisinjat biex jikkontrolla b'mod effettiv il-proċess ta' vaskulite infjammatorja, jipprevjeni rikorrenza, u jnaqqas ir-riskju ta 'ħsara relatata mat-trattament. Barra minn hekk, avacopan jinibixxi biss C5aR1 b'mod selettiv biex jippermetti li l-mogħdija C5a I taħdem b'mod normali permezz tar-riċettur C5L2.

ChemoCentryx huwa responsabbli għall-iskoperta u l-iżvilupp ta 'avacopan u għandu d-dritt li jikkummerċjalizza l-mediċina fl-Istati Uniti. Vifor Pharma kisbet id-dritt esklussiv li tikkummerċjalizza avacopan fi swieq barra l-Istati Uniti permezz tal-alleanza tas-saħħa tal-kliewi milħuqa ma' ChemoCentryx.

Bħalissa, ChemiCentryx qed tiżviluppa wkoll avacopan għat-trattament ta 'pazjenti bi glomerulopatija C3 (C3G) u hidradenitis suppurativa (HS). Preċedentement, l-FDA ta 'l-Istati Uniti tat avacopan id-deżinjazzjoni ta' mediċina orfni għat-trattament ta 'vaskulite relatata ma' ANCA, C3G, u sindromu uremiku emolitiku atipiku (aHUS). Fl-Unjoni Ewropea, l-EMA tat lil avacopan id-denominazzjoni ta’ mediċina orfni għat-trattament ta’ C3G u żewġ tipi ta’ vaskulite ANCA (GPA u MPA).