L-Ewwel Fażi III Proġett Ta 'Droga Orali Non-azole Antifungali Ibrexafungerp Biex Ittratta Kandidja Vulvovaginali Jirnexxi

Scynexis hija kumpanija tal-bijoteknoloġija li għandha l-kwartjieri ġenerali fi New Jersey, l-Istati Uniti, iffokata fuq l-iżvilupp ta 'terapiji innovattivi biex tegħleb u tevita infezzjonijiet li huma diffiċli biex jiġu kkurati u reżistenti għalihom. Riċentement, il-kumpanija ħabbret ir-riżultati pożittivi ta 'l-istudju l-ġdid ta' fażi antifungali ta 'l-ibrexafungerp ta' spettru wiesa 'tal-fażi III ta' VANISH-306.

Dan l-istudju investiga l-effikaċja u s-sigurtà ta 'ibrexafungerp orali fit-trattament ta' kandidjażi vulvovaginal (VVC). Ir-riżultati juru li ibrexafungerp għandu vantaġġ statistiku, sigurtà u tollerabilità għolja f'termini ta 'punti sekondarji primarji u kritiċi sekondarji meta mqabbel ma' plaċebo. Ir-riżultati pożittivi ta 'dan l-istudju huma konsistenti ma' l-istudju FASE III VANISH-303 li ġie rrappurtat qabel. L-għanijiet sekondarji primarji u kritiċi f'dawn iż-żewġ provi ewlenin ta 'VANISH huma meħtieġa għall-approvazzjoni regolatorja tal-indikazzjonijiet VVC, u d-dejta tal-istudju wittiet it-triq għas-sottomissjoni ta' dokumenti ta 'applikazzjoni regolatorja għat-trattament ibrexafungerp ta' VVC fit-tieni nofs ta ' 2020 .

ibrexafungerp huwa mediċina antifungika ġdida u ta 'spettru wiesa' u l-ewwel rappreżentant ta 'triterpenoids, struttura unika ta' inibituri ta 'glucan synthase. ibrexafungerp jgħaqqad l-attività tajba ta 'inibituri ta' glucan synthase mal-flessibbiltà potenzjali ta 'amministrazzjoni orali u ġol-vini. Bħalissa, il-mediċina qed tiġi żviluppata biex tikkura infezzjonijiet fungali kkawżati minn Candida (inklużi Candida auris, C. auris) u Aspergillus. Studji in vitro u in vivo, il-mediċina wriet attività antifungika ta 'spettru wiesa' kontra varjetà ta 'patoġeni reżistenti għall-mediċini (inklużi razez reżistenti għal azole u ekinokandini).

It-tħabbira tar-riżultati tal-linja ta 'riċerka VANISH-306 timmarka t-tlestija b'suċċess tal-proġett VANISH Fażi III. Scynexis qed tippjana li tissottometti applikazzjoni ġdida tal-mediċina (NDA) lill-Food and Drug Administration tal-Istati Uniti (FDA) aktar tard din is-sena. Jekk approvat, ibrexafungerp se jkun l-ewwel u uniku mediċina orali mhux azole użata biex tikkura infezzjonijiet tal-ħmira vaġinali. Infezzjoni vaġinali tal-ħmira hija marda li tista 'taffettwa sa tliet kwarti tan-nisa matul ħajjithom, iżda l-għażliet ta' trattament huma limitati u l-ebda trattament ġdid ma ġie approvat għal aktar minn 20 snin. Ir-riżultati pożittivi tal-proġett VANISH juru li ibrexafungerp għandu l-potenzjal li jsolvi infezzjonijiet tal-ħmira vaġinali ta 'firxa wiesgħa ta' gravità tal-marda. Il-mediċina se tkun għażla ta ’trattament ideali, speċjalment għal pazjenti li bħalissa mhumiex sodisfatti bit-terapiji eżistenti.

David Angulo, MD, Uffiċjal Mediku Prinċipali ta 'Scynexis, qal: 0010010 Kwot; Aħna eċċitati dwar ir-riżultati mill-VANISH-306, li huwa konsistenti ma' l-istudju VANISH-303 preċedentement irrappurtat, li jappoġġja l-effikaċja ta 'ibrexafungerp orali bħala trattament ġdid għall-infezzjonijiet tal-ħmira vaġinali U s-sikurezza. Żewġ studji ta 'fażi III ta' VANISH ikkonfermaw ukoll l-effett kliniku sostnut ta 'ibrexafungerp matul 25 ijiem ta' segwitu, li huwa konsistenti mar-riżultati tal-fażi IIb ta 'l-istudju DOVE. Fl-istess ħin, qed inkomplu nkabbru l-istudju tal-fażi III ta 'CANDLE biex tittestja l-prevenzjoni ta' ibrexafungerp orali Infezzjoni rikorrenti tal-ħmira vaġinali (bħalissa m'hemm l-ebda trattament approvat) u huwa mistenni li tirrapporta l-aħħar dejta għal din l-indikazzjoni fit-tieni nofs ta '{ {5}}. 0010010 Kwot;

Il-kandidjażi vulvovaginal (VVC), komunement magħrufa bħala infezzjoni tal-ħmira vaġinali kkawżata minn Candida, hija t-tieni l-iktar kawża komuni ta 'vaginite. Għalkemm dawn l-infezzjonijiet huma ġeneralment ikkawżati minn Candida albicans, razez Candida reżistenti għall-fluconazole, bħal Candida glabrata, kienu rrappurtati li huma dejjem aktar komuni. VVC jista 'jikkawża morbidità severa, inkluż skumdità ġenitali severa, tnaqqis fil-pjaċir sesswali, dwejjaq psikoloġiku, u telf ta' produttività. Sintomi tipiċi ta 'VVC jinkludu ħakk, uġigħ fil-vaġina, irritazzjoni, telf ta' mukoża vaġinali, u sekrezzjonijiet vaġinali anormali.

Huwa stmat li 70-75% tan-nisa madwar id-dinja ser ikollhom mill-inqas episodju ta 'VVC f'ħajjithom, u 40-50% tan-nisa se jesperjenzaw żewġ episodji jew aktar ta' VVC. Madwar 6-8% tal-pazjenti b'VVC għandhom marda rikurrenti, definita bħala li tesperjenza mill-inqas tliet episodji fix-xahar 12 .

Fil-preżent, it-trattament tal-VVC jinkludi diversi mediċini antifungali azole topiċi (clotrimazole, miconazole, eċċ.) U fluconazole, din tal-aħħar bħalissa hija l-unika mediċina antifungali orali approvata għat-trattament ta 'VVC fl-Istati Uniti. Fluconazole rrapporta rata ta 'kura ta' 55% fuq it-tikketta tagħha u issa jinkludi twissijiet ta 'ħsara potenzjali tal-fetu, li tindika l-ħtieġa għal alternattivi orali ġodda. Fluconazole orali jew mediċini topiċi ma jistgħux jissodisfaw għal kollox il-bżonnijiet ta 'pazjenti nisa b'VVC moderat għal sever, VVC ripetut, VVC ikkawżat minn Candida kontra l-fluconazole, u VVC f'età li tista' tqal. Barra minn hekk, ma hemm l-ebda sostituzzjoni orali għal pazjenti ta 'fluoroconazole li ma jirrispondux jew jittolleraw trattament VVC, u lanqas m'hemm prodotti approvati mill-FDA biex jipprevjenu VVC li terġa' ssir.

ibrexafungerp huwa mediċina antifungika ġdida u ta 'spettru wiesa' u l-ewwel rappreżentant ta 'triterpenoids, struttura unika ta' inibituri ta 'glucan synthase. ibrexafungerp jgħaqqad l-attività tajba ta 'inibituri ta' glucan synthase mal-flessibbiltà potenzjali ta 'amministrazzjoni orali u ġol-vini. Bħalissa, il-mediċina qed tiġi żviluppata biex tikkura infezzjonijiet fungali kkawżati minn Candida (inklużi Candida auris, C. auris) u Aspergillus. Studji in vitro u in vivo, il-mediċina wriet attività antifungika ta 'spettru wiesa' kontra varjetà ta 'patoġeni reżistenti għall-mediċini (inklużi razez reżistenti għal azole u ekinokandini). Preċedentement, l-FDA tal-Istati Uniti tat ibrexafungerp preparazzjonijiet orali u ġol-vini għat-trattament ta 'kandidjażi invażiva (IC, inkluża kandidemja), aspergillosis invażiva (IA), u kandidjażi vulvovaginal (VVC). QIDP) u Fast Track Qualification (FTD), u ngħataw il-Kwalifika ta 'Droga Orfni (ODD) għat-trattament ta' indikazzjonijiet IC u IA. ibrexafungerp qabel kien jissejjaħ SCY-078.

Riżultati ta 'l-istudju VANISH - {{{3}}} 06: (1) {{2}}. {{{3}}% ta' pazjenti kkurati b 'ibrexafungerp laħqu il-punt tat-tmiem primarju tal-kura klinika f '1 0 jum ta' żjara tat-test tal-kura (TOC). Il-kura klinika ġiet iddefinita bħala ġurnata waħda Wara l-kors ta ’doża 600 mg (żewġ dożi ta’ {{3}} 00 mg meħuda 1 2 sigħat ’il bogħod), kollha vaġinali sinjali u sintomi (S 00 1 00 1 0 amp; S) sparixxew kompletament. (2) {{1 3}}. {{1 1 4}}% ta 'pazjenti kkurati b'ibbrexafungerp laħqu l-punt sekondarju ta' eradikazzjoni tal-fungus fiż-żjara tat-TOC, jiġifieri, Kultura negattiva. ({{{{16 16}}})) 7 2. {{{{16 16}}}}% ta 'pazjenti kkurati b' ibrexafungerp ġew ikklassifikati bħala mtejba klinikament fiż-żjara tat-TOC, definita bħala sinjal u sintomu totali punteġġ ta '0 jew 1. (4) 7 {{{3}}. 9% tal-pazjenti sparixxew kompletament fil-{{1} 4}} il-jum taż-żjara. .

Riżultati ta 'sigurtà: Fl-istudju VANISH-306, ibrexafungerp orali kien ġeneralment sikur u tollerat sew. Avvenimenti avversi serji (SAE) huma rari u m'hemm l-ebda SAE relatati mal-mediċina. Simili għal studji preċedenti, ħafna mill-avvenimenti avversi kkawżati mit-trattament (TEAE) li ġraw fi frekwenza ogħla fil-grupp ta 'trattament b'Ibrexafungerp osservati fl-istudju VANISH-306 kienu essenzjalment gastrointestinali (GI), li minnhom tlieta kienu l-iktar avvenimenti gastrointestinali komuni. (dijarea / ħmieġ, nawżea, uġigħ addominali) kienu {{4}}. 4%, 8. 4%, u 2. {{ 9}}%, rispettivament. Il-biċċa l-kbira ta 'dawn l-avvenimenti kienu ħfief, ta' tul qasir u ma wasslux għat-twaqqif, li kkonferma l-kors ta 'jum ibrexafungerp orali tollerat sew qabel osservat 600 mg.

Il-bażi tad-dejta konġunta dwar is-sigurtà tal-pazjenti VVC fil-proġetti VANISH u DOVE attwalment tinkludi aktar minn 850 pazjenti rreġistrati, li minnhom {{1} pazjenti rċivew pjan wieħed ta 'kura ibrexafungerp kuljum 600 mg. Fid-database totali, l-inċidenza totali ta 'l-iktar avvenimenti gastrointestinali komuni f'pazjenti kkurati b'ilbrexafungerp kienet 16. 7% għal dijarea / ippurgar skars, {{{5}}.} { 6}}% għal nawżea, u 4. 5% għal uġigħ addominali. Id-dejta tappoġġja s-sigurtà u t-tollerabilità tajba ta 'ibrexafungerp. (Bioon.com)