L-Unjoni Ewropea tapprova l-Analogu tal-Peptide Natriuretiku tat-tip C Voxzogo (vosoritide): Jista 'Jsolvi Il-Kawża Sottostanti tal-Marda!

Farmaċewtiċi BioMarin reċentement ħabbru li l-Kummissjoni Ewropea (KE) approvat Voxzogo (vosoritide), injezzjoni ta 'darba kuljum ta' analogu peptide natriuretiku tat-tip C (CNP) għat-trattament ta 'tfal minn sentejn sa pjanċi ta' tkabbir magħluqa Akondroplażja (akondroplażja) . L-għeluq tal-pjanċa tat-tkabbir iseħħ wara l-pubertà, meta jintlaħaq l-għoli finali tal-adult. L-akondroplażja hija l-istatura qasira l-iktar komuni sproporzjonata fil-bnedmin. Fil-preżent, vosoritide huwa wkoll taħt reviżjoni mill-FDA ta ’l-Istati Uniti, u d-data fil-mira ta’ l-Att dwar il-Ħlas ta ’l-Utent tad-Droga bi Preskrizzjoni (PDUFA) hija l-20 ta’ Novembru, 2021. Preċedentement, vosoritide kien ingħata Denominazzjoni ta ’Droga Orfni (ODD) għat-trattament ta’ akondroplażja l-Istati Uniti u l-Unjoni Ewropea.

Ta 'min isemmi li Voxzogo hija l-ewwel droga approvata fl-Ewropa biex tikkura l-akondroplażja. Il-mediċina tista 'tittratta l-kawża ewlenija tal-marda, tirrappreżenta avvanz mediku kbir, u għandha l-potenzjal li jkollha impatt sinifikanti fuq il-ħajja tal-pazjenti.

L-ingredjent farmaċewtiku attiv ta ’Voxzogo huwa vosoritide, li huwa peptide natriuretiku tat-tip C modifikat (CNP), li jippromwovi l-formazzjoni ta’ għadam endokondral billi jirregola s-sinjali tar-riċettur 3 tal-fattur tat-tkabbir tal-fibroblast (FGFR3) u jimmira direttament lejn l-iżvilupp tal-qarquċa Il-patofiżjoloġija interna ta 'insuffiċjenza.

L-approvazzjoni tal-UE hija bbażata fuq dejta mill-proġett tal-iżvilupp kliniku tal-vosoritide, inklużi riżultati minn studju tal-Fażi 3 randomised, double-blind, ikkontrollat ​​bil-plaċebo. Ir-riżultati ta ’dan l-istudju tal-fażi 3 huma appoġġjati aktar mid-dejta dwar is-sigurtà u l-effikaċja fit-tul tal-istudju kontinwu ta’ estensjoni tal-fażi 2 miftuħa, li juru li: tirċievi trattament ta ’vosoritide matul il-perjodu ta’ osservazzjoni ta ’5 snin (60 xahar) dejta kurrenti Ta 'tfal b'akondroplażja, ir-rata ta' tkabbir tkompli tkun ogħla mil-livell bażi tal-pazjent u ogħla mir-rata ta 'tkabbir annwali mistennija għal tfal mhux trattati b'akondroplażja. Barra minn hekk, l-età tal-għadam għamlet progress normali, u ma ġiet osservata l-ebda aċċelerazzjoni tal-età tal-għadam, li jindika li vosoritide ma naqqasx it-tul totali tal-fażi tat-tkabbir.

Il-pakkett tad-dejta jinkludi wkoll ir-riżultati ta 'studju randomised double-blind tal-fażi 2 li qed jitwettaq fi trabi u tfal żgħar, dejta estensiva farmakokinetika u bijomarkar, u dejta preliminari dwar it-tkabbir għal pazjenti fil-grupp ta' età 2-5. Dejta minn pazjenti fl-istudju ta 'SENTINEL uriet li f'pazjenti ta' età ta '2-5 snin, wara sentejn ta' kura b'vosoritide, hemm effett pożittiv fuq it-tkabbir. Barra minn hekk, il-pakkett tad-dejta jinkludi wkoll 3 fażijiet ta 'riċerka estiża u dejta estensiva tal-istorja naturali.

Mekkaniżmu ta 'azzjoni ta' vosoritide

L-akondroplażja hija l-istatura qasira l-iktar komuni sproporzjonata fil-bnedmin. Huwa kkaratterizzat minn ossifikazzjoni endokondral bil-mod, li twassal għal qosra sproporzjonata u disturbi strutturali tal-għadam twil, tas-sinsla, tal-wiċċ u tal-bażi tal-kranju. Din il-kundizzjoni hija kkawżata minn mutazzjonijiet fil-ġene tar-riċettur 3 tal-fattur tat-tkabbir tal-fibroblast (FGFR3), li huwa regolatur negattiv tat-tkabbir tal-għadam.

Minbarra statura qasira b'mod sproporzjonat, pazjenti b'akondroplażja jistgħu jesperjenzaw kumplikazzjonijiet serji għas-saħħa, inkluż kompressjoni tal-foramen, apnea fl-irqad, saqajn mgħawġa, ipoplażja tal-wiċċ, bandli permanenti tad-dahar t'isfel, stenożi spinali, u widnejn ripetittivi. Dipartiment tal-infezzjoni. Uħud minn dawn il-kumplikazzjonijiet jistgħu jirriżultaw fil-ħtieġa għal kirurġija invażiva, bħad-dekompressjoni tal-korda spinali u l-iddrittar tas-saqajn mgħawġa. Barra minn hekk, studji wrew li r-rati ta 'mortalità qed jiżdiedu għal kull grupp ta' età.

Aktar minn 80% tal-ġenituri ta 'tfal b'akondroplażja huma ta' statura medja, u l-marda hija kkawżata minn mutazzjonijiet ġenetiċi spontanji. L-inċidenza globali ta 'akondroplażja hija madwar wieħed minn kull 25,000 twelid ħaj.

Vosoritide huwa analog peptide natriuretic tat-tip C (CNP) derivat minn peptidi naturali tal-bniedem u huwa stimulatur effettiv ta 'ossifikazzjoni endokondral. Il-peptide uman uman huwa regolatur pożittiv tat-tkabbir tal-għadam. Vosoritide jeħel ma 'riċetturi speċifiċi u jibda sinjali intraċellulari li jinibixxu l-mogħdija FGFR3 attiva żżejjed.

Bħalissa, il-vosoritide qed jiġi evalwat għal tfal li l-pjanċa tat-tkabbir tagħhom għadha" miftuħa", ġeneralment tfal taħt it-18-il sena, u dawn il-pazjenti jammontaw għal madwar 25% tal-pazjenti b'akondroplażja. Fl-Istati Uniti, l-Ewropa, l-Amerika Latina, il-Lvant Nofsani, u l-biċċa l-kbira tar-reġjun Asja-Paċifiku, bħalissa m'hemm l-ebda approvazzjoni regolatorja għal drogi għat-trattament ta 'akondroplażja.