Terlipressin huwa taħt reviżjoni fl-Istati Uniti biex ireġġgħu lura d-deterjorazzjoni tal-funzjoni tal-kliewi!

Mallinckrodt hija kumpanija farmaċewtika professjonali globali li hija kwartjieri ġenerali fir-Renju Unit. Riċentement, il-kumpanija ħabbret li l-amministrazzjoni ta ' l-ikel u l-medi Ċini ta ' l-Istati Uniti (FDA) aċċettat applikazzjoni ġdida għall-mediċina (NDA) għal terlipressin, li hija użata biex tikkura s-sindrome epatorenali tat-tip 1 (HRS-1). Fis-17 ta ' Marzu ta ' din is-sena, il-kumpanija ħabbret li temmet preżentazzjoni rikorrenti ta ' terlipressin NDA. L-FDA ddeżinjat id-data tal-mira ta ' l-utent tad-droga ta ' preskrizzjoni (PDUFA) ta ' Settembru 12, 2020.

Jekk approvat, it-terlipressin ikun l-ewwel mediċina li tikkura l-HRS-1 pazjenti adulti fl-Istati Uniti. Preċedentement, l-FDA tat lil terlipressin kwalifika mgħaġġla (FTD) u kwalifika ta ' droga orfni (ODD).

Is-sindrome epatorenali (HRS) hija kumplikazzjoni serja li sseħħ f ' pazjenti b ' mard sever tal-fwied bħal ċirrożi b ' axxite, insuffiċjenza akuta tal-fwied, u epatite alkoħolika. Is-sindrome epatorenali tip 1 (HRS-1) huwa sindrome akut ta ' theddida għall-ħajja li jikkaġuna insuffiċjenza renali akuta progressiva f ' pazjenti b ' ċirrożi tal-fwied. Jekk ma jiġix ittrattat, iż-żmien medjan ta ' sopravivenza tal-marda huwa ta ' madwar 2 ġimgħat ir-rata ta ' mortalità qabżet il-80% fi żmien 3 xhur. Fl-Istati Uniti, il-HRS-1 jaffettwa 30,000 sa 40,000 pazjent kull sena, u bħalissa m ' hemm l-ebda terapija approvata għal kontra d-droga għall-HRS-1.

Terlipressin huwa analog qawwija vasopressin, li b ' mod selettiv jaġixxi fuq ir-ri ċettur V1 fuq ċelluli tal-muskoli lixxi ta ' arterji żgħar. Fl-Istati Uniti u fil-Kanada, il-medi Ċina qed tiġi studjata għat-trattament tal-HRS-1. Barra mill-Istati Uniti u l-Kanada, it-terlipressin ġie approvat għall-użu.

Terlipressin formola strutturali kimika (sors tar-ritratti: medchemexpress.cn)

Il-medi Ċina NDA hija bbażata parzjalment fuq ir-ri żultati tal-fa Żi III IKKONFERMA prova (NCT02770716). Dan huwa l-akbar studju prospettiv (n = 300) li qatt sar fuq pazjenti HR-1, u huwa r-ri żultat ta ' l-i żvilupp ta ' terlipressin għall-Istati Uniti u l-Kanada għal 17-il sena. Ir-riżultati preliminari ta ' l-istudju tħabbru fl-2019 assoċjazzjoni Amerikana għall-istudju tal-mard tal-fwied (AASLD) laqgħa annwali. Meta mqabbel mal-grupp tat-trattament tal-plaċebo + albumin, il-grupp tat-trattament terlipressin naqqas b ' mod sinifikanti d-deterjorazzjoni tal-funzjoni renali, remissjoni dejjiema, u terapija bikrija ta ' sostituzzjoni renali (RRT) id-domanda hija mnaqqsa.

Il-pro Ċess IKKONFERMA applika kriterji stretti biex jiddefinixxi l-HRS-1. Ir-riżultati wrew li meta mqabbla mal-grupp tat-trattament tal-plaċebo + albumin, kien hemm perċentwal statistikament sinifikament ogħla ta ' pazjenti fil-grupp ta ' trattament ta ' terlipressin + albumin li kisbu treġġigħ lura konfermat tal-HRS (VHRSR). L-a ħħar punt primarju (29.1% vs 15.8%, p = 0.012). VHRSR huwa definit bħala: 2 valuri konsekuttivi ta ' kreatinina fis-serum [SCr] ≤ 1.5 mg/dL, mill-inqas sagħtejn bejniethom qabel l-14-il jum jew qabel il-ħruġ, wara t-tieni SCr ≤ 1.5 mg/dL, is-su ġġett kien fil-ka ż ta ' terapija ta ' sostituzzjoni renali [RRT], jgħix għal mill

Barra minn hekk, terlipressin wera wkoll vantaġġi fl-erba ' endpoints sekondarji speċifikati minn qabel tal-istudju, inkluż: (1) treġġigħ lura tal-HRS, definit bħala SCr ≤ 1.5 mg/dL qabel jum 14 jew qabel l-iskariku (proporzjon tal-pazjent: 36.2% vs 16.8%, p<0.001). (2)="" persistent="" maintain="" hrs="" reversal,="" defined="" as="" maintaining="" hrs="" reversal="" within="" 30="" days="" without="" rrt="" dialysis="" (patient="" ratio:="" 31.7%="" vs="" 15.8%,="" p=""><0.003). (3)="" hrs="" reversal="" in="" the="" subgroup="" of="" systemic="" inflammatory="" response="" syndrome="" (sirs)="" (proportion="" of="" patients:="" 33.3%="" vs="" 6.3%,="" p=""><0.001). (4)="" before="" the="" 30th="" day,="" confirm="" the="" reversal="" of="" hrs="" without="" recurrence="" of="" hrs="" (proportion="" of="" patients:="" 24.1%="" vs="" 15.8%,="" p="">

F ' termini ta ' sigurtà, avvenimenti avversi (AE) kienu simili fil-gruppi 2. 65% (n = 130) tal-pazjenti fil-grupp tat-trattament ta ' terlipressin kellhom avvenimenti avversi serji u 60.6% (n = 60) fil-grupp tal-plaċebo. L-aktar avvenimenti avversi serji komuni jinkludu insuffiċjenza respiratorja (10% vs 3%) u wġigħ addominali (5% vs 1%).

Mallinckrodt Viċi President Eżekuttiv u Kap uffiċjal xjentifiku Steven Romano, MD, qal: "aħna kuntenti ħafna li l-FDA aċċettat l-applikazzjoni tad-droga ġdida tagħna (NDA), li hija pass importanti fil-pro ġett tagħna ta ' żvilupp kliniku u se tindirizza d-domanda estremament għolja ta ' tobba, dawn il-pazjenti għandhom għażliet ta ' trattament storikament limitati. Aħna Ħerqana li jaħdmu ma ' l-a ġenzija matul ir-revi żjoni FDA ta ' NDA tagħna. "(Bioon.com)

Sors:Mallinckrodt tħabbar l-amministrazzjoni tal-ikel u d-droga fl-Istati Uniti (FDA) Preżentazzjoni ta ' aċċettazzjoni ta ' droga ġdidaAppgħall-kura tas-Sindrome Epatorenali tat-tip 1 (HRS-1)