TransCon PTH, terapija alternattiva li taħdem fit-tul, turi effett qawwi, kif teħles mill-kura standard (calcium + vitamina D) wara 4 ġimgħat ta ' kura!

Il-kumpanija bijofarmaċewtika Daniża Ascendis Pharma reċentement ħabbret ir-riżultati pożittivi ta ' l-ogħla linja ta ' l-ewwel porzjon ta ' mogħdija ta ' doża fissa, double-blind, u prova klinika globali ta ' fażi II ta ' prodrug ta ' l-ormon tal-paratirojde li jaħdem fit-tul (PTH). Il-prova qiegħda tevalwa s-sigurtà, it-tollerabilità u l-effikaċja ta ' TransCon PTH fit-trattament ta ' pazjenti adulti b ' ipoparatirojdiżmu (HP). Ir-ri żultati wrew li l-prova ltaqgħet mal-miri ewlenin u wriet li t-trattament b ' PTH għal 4 ġimgħat eliminaw il-kura standard (kalċju attiv + vitamina D) f ' sa 82% tal-pazjenti. Ir-ri żultati tal-og ħla linja tar-ri ċerka huma dettaljati fil-slajd: id-dejta tal-fa Żi 2 tal-og ħla linja mit-triq ' il quddiem.

TransCon PTH huwa prodrug ta ' l-ormon tal-paratirojde li jaħdem fit-tul, żviluppat bħala terapija ta ' sostituzzjoni ta ' darba kuljum għall-pazjenti adulti b ' HP, maħsuba biex tieħu post PTH f ' livell fiżjoloġiku 24 siegħa kuljum, u biex issolvi s-sintomi għal żmien qasir u l-kumplikazzjonijiet fit-tul tal-marda ta ' HP.

Fil-prova ' l quddiem, total ta ' 59 pazjent adult HP irċevew doża fissa ta ' TransCon PTH (doża: 15, 18, 21 mcg/day) jew plaċebo b ' mod randomised blinded, bl-użu ta ' ħlas minn qabel lest għall-użu ppjanat għall-kummerċjalizzazzjoni il-pinna ta ' l-injezzjoni tintuża għall-għoti, u l-kura ddum għal erba ' Ir-riżultati wrew li TransCon PTH kien ittollerat tajjeb fid-dożi kollha u l-ebda reazzjonijiet avversi serji ma seħħew fi kwalunkwe ħin. L-ebda avveniment avvers (TEAE) matul il-perjodu ta ' kura ma wassal għat-twaqqif tal-mediċina ta ' l-istudju, u l-inċidenza totali ta ' PTH u plaċebo ta ' TransAE kienet komparabbli. Barra minn hekk, l-ebda pazjenti ma rtiraw f ' nofs il-perijodu matul il-perjodu ta ' 4 ġimgħat ta ' doża fissa.

Skont l-anali Żi tal-Protokoll (għal kull Protokoll, n = 57), it-TransCon-PTH eliminaw kura standard għal 100% tal-pazjenti fl-ogħla grupp ta ' doża (21 mcg/jum) u 82% tal-pazjenti fil-gruppi kollha tad-doża (ie, it-twaqqif ta ' vitamina D attiv u supplimenti ta ' calcium kuljum ≤ 500

Ir-riżultati wrew li fi żmien 4 ġimgħat ta ' kura, TransCon PTH żied il-livelli ta ' calcium fis-serum, b ' disabilità ta ' vitamina D u kompla jnaqqas is-supplimentazzjoni tal-kalċju. TransCon PTH inaqqas l-eskrezzjoni tal-calcium fl-awrina (kif imkejjel mill-frazzjoni tal-eskrezzjoni tal-calcium fl-awrina [FECa]) u jwassal għal tnaqqis kontinwu tal-fosfat fis-serum u tal-prodotti tal-calcium phosphate. F ' Ġimgħa 4, fl-analiżi bbażata fuq il-Protokoll, il-grupp ta ' doża ta ' 21 μg/jum u l-grupp kombinat ta ' doża ta ' Transkon-PTH kellhom rimissjonijiet statistikament sinifikanti fil-punt tat-tmiem kompost primarju meta mqabbel mal-grupp tal-plaċebo (p<>

58 suġġetti komplew l-estensjoni Open label tal-prova u rċevew doża personalizzata ta ' manteniment ta ' Trascon PTH (6 sa 30 mikrogrammi kuljum). Il-kumpanija qed tippjana li tirrapporta sitt xhur ta ' dejta dwar l-estensjoni Open label tal-prova fit-tielet kwart tal-2020.

Ascendis Viċi President tal-i żvilupp kliniku David B. Karpf, MD, qal: "billi niżviluppaw TransCon PTH, l-g ħan tagħna dejjem kien li jirrestawraw il-livell fiżjoloġiku ta ' pazjenti b ' ipoparatirojdiżmu (HP) billi jfasslu terapija alternattiva 24 siegħa kuljum, u jifformulaw standards ġodda ta ' kura biex itejbu l-ħajjiet tal-pazjenti. Din id-dejta tat-test tikkonferma l-potenzjal tat-triq ' il quddiem biex tiġi abolita kompletament il-kura standard filwaqt li jinżammu l-livelli normali tal-kalċju fis-serum u tal-calcium fl-awrina. Dan huwa speċjalment importanti għal pazjenti b ' din il-marda kumplessa u debilitanti. Qal ifisser pass kbir ' il quddiem. "

Jan Mikkelsen, il-President u s-CEO ta ' Ascendis, qal: "l-Iperparatirojdiżmu (HP) kellu impatt negattiv sinifikanti fuq aktar minn 200,000 pazjent madwar id-dinja u huwa wieħed mill-aħħar insuffiċjenza tal-ormoni mard mingħajr terapija effettiva ta ' sostituzzjoni. L-i żvilupp ta ' TransCon PTH tana opportunità unika biex iġib bidliet sinifikattivi lill-pazjenti fuq skala globali. "

Ascendis tippjana li tikkomunika mar-regolaturi globali dwar il-pass li jmiss ta ' l-i żvilupp ta ' TransCon PTH u tissottometti dokumenti ta ' applikazzjoni biex tibda l-provi globali ta ' fażi III fl-Amerika ta ' fuq, l-Ewropa u l-Asja fir-raba ' kwart ta ' l-2020.

Ipoparatirojdiżmu (HP) hija marda endokrinali rari kkaratterizzata minn livelli insuffiċjenti ta ' ormon tal-paratirojde (PTH), li tirriżulta f ' livelli baxxi ta ' kalċju fid-demm u livelli għolja ta ' fosfat. Fl-Istati Uniti, l-Ewropa, il-Ġappun, u l-Korea t ' isfel, hemm madwar 200,000 pazjent HP, u l-bi ċċa l-kbira tal-pazjenti jiżviluppaw sintomi wara korriment jew tneħħija aċċidentali tal-glandola tal-paratirojde waqt Kirurġija tat-tirojde. Fuq medda qasira ta ' żmien, is-sintomi tal-pazjent jinkludu: dgħjufija, bugħawwieġ fil-muskoli, sensazzjonijiet anormali bħal tingiż, ħruq u tirżiħ, telf tal-memorja, ġudizzju ħażin u wġigħ ta ' ras. Il-pazjenti spiss jesperjenzaw tnaqqis fil-kwalità tal-ħajja. Fuq medda twila ta ' żmien, din id-disturb kumpless se żżid ir-riskju ta ' kumplikazzjonijiet maġġuri, bħal depożizzjoni ta ' calcium extra-skeletali, li sseħħ fil-moħħ, lenti fl-għajn, u kliewi, fejn depożizzjoni ta ' calcium fil-kliewi tista ' twassal għal indeboliment fil-funzjoni tal-kliewi.

Sa ftit ilu, HP kienet għadha waħda mill-ftit mard ta ' defiċjenza tal-ormoni kkurati b ' terapija ta ' sostituzzjoni mingħajr ormoni. It-trattamenti standard konvenzjonali ta ' HP, vitamina D u supplimenti tal-kalċju, ma jikkontrollawx il-marda għal kollox, u jistgħu jikkawżaw kalċifikazzjoni renali progressiva u ġebel fil-kliewi minħabba ż-żieda fil-kalċju u fl-awrina, li jwassal għal mard tal-kliewi. B ' riżultat ta ' dan, meta mqabbla ma ' nies b ' saħħithom, HP pazjent huma 4-8-il darba aktar probabbli li jiżviluppaw mard tal-kliewi.

TransCon PTH huwa promediċina li taħdem fit-tul ta ' l-ormon tal-paratirojde (PTH [1-34]), żviluppat bl-użu tat-teknoloġija innovattiva tat-TransCon Ascendis. TransCon PTH għandu l-g ħan li jreġġa ' lura għal livelli fiżjoloġiċi 24 siegħa kuljum, jinnormalizza l-livelli tal-calcium fid-demm u fl-awrina, il-livelli tal-fosfat fis-serum, u l-fatturat ta ' l-għadam biex isolvi sintomi fuq perijodu qasir u kumplikazzjonijiet fit-tul tal-marda. F ' Ġunju 2018, TransCon PTH ingħata kwalifika ta ' droga orfni (ODD) mill-FDA tal-Istati Uniti.

TransCon tfisser "twaħħil istantanju". L-ascendis "pjattaforma tat-TransCon proprjetarja hija teknoloġija innovattiva li għandha l-g ħan li toħloq terapiji ġodda li jottimizzaw l-effetti terapewtiċi, inklużi l-effika ċja, is-sigurtà u l-frekwenza tal-amministrazzjoni. Il-molekula ta ' TransCon għandha tliet komponenti: droga ġenitur mhux modifikata, trasportatur inert li jipproteġih, u linker li jeħel temporanjament it-tnejn. Meta kkombinat, it-trasportatur jiddeattiva u jipproteġi l-medi Ċina oriġinali milli tiġi kklerjata. Meta jiġi injettat fil-ġisem, il-kundizzjonijiet fiżjoloġiċi tal-pH u t-temperatura jibdew jirrilaxxaw il-medi Ċina attiva mhux modifikata f ' rilaxx prevedibbli. Minħabba li l-medi Ċina prinċipali mhijiex immodifikata, il-mod ta ' azzjoni oriġinali tagħha m ' għandux jinbidel. It-Teknolo ġija TransCon tista ' tintuża ħafna f ' oqsma terapewtiċi multipli ta ' proteini, peptidi jew molekuli żgħar, u tista ' tintuża sistemikament jew lokalment.

Bħalissa, Ascendis qed tuża t-Teknolo ġija TransCon biex tibni kumpanija ewlenija, integrata bis-s ħiħ tal-mard rari. Il-kumpanija tuża t-Teknolo ġija TransCon u l-medi Ċini prinċipali ppruvati klinikament biex toħloq terapiji ġodda li għandhom effikaċja, sigurtà u/jew konvenjenza aħjar fil-klassi. Minbarra TransCon hGH, il-kumpanija għandha wkoll 2 attività endokrinoloġija rari: (1) TransCon PTH huwa prodrug ta ' l-ormon tal-paratirojde li jaħdem fit-tul (PTH). Attwalment huwa fl-evalwazzjoni klinika ta ' fażi II għat-trattament tal-paratirojde, il-potenzjal ta ' ipogonadiżmu; (2) TransCon CNP huwa prodrug ta ' peptide tat-tip C-li jaħdem fit-tul, li bħalissa jinsab fil-valutazzjoni klinika ta ' fażi I għat-trattament ta ' achondroplasia u mard ieħor relatat ma ' FGFR.

Barra minn hekk, Ascendis tikkoopera wkoll ma ' Sanofi fil-qasam tad-dijabete u l-Genentech ta ' Roche fl-oftalmolo ġija. (Bioon.com)