Sanofi Aubagio (Teriflunomide) Approvat Mill-UE: L-Ewwel Terapija Orali Għall-Ewwel Linja ta 'Trattament Ta' Pazjenti Pedjatriċi MS!

Sanofi reċentement ħabbar li l-Kummissjoni Ewropea (KE) approvat l-espansjoni ta 'Aubagio (teriflunomide) għall-ewwel linja ta' trattament ta 'pazjenti pedjatriċi bi sklerożi multipla (RRMS) ta' 10-17-il sena. Ta 'min isemmi li Aubagio hija l-ewwel terapija orali tal-MS approvata mill-Unjoni Ewropea għat-trattament tal-ewwel linja ta' tfal u adolexxenti tal-isklerożi multipla (MS). L-approvazzjoni ta 'din l-indikazzjoni pedjatrika tipprovdi lil Aubagio b'sena addizzjonali ta' protezzjoni tas-suq fl-UE.

Aubagio ġie approvat għat-tqegħid fis-suq fl-Istati Uniti u l-Unjoni Ewropea f’Settembru 2012 u Awwissu 2013 għat-trattament ta ’pazjenti adulti bl-RRMS. Il-mediċina hija mediċina orali MS li tmexxi l-industrija, li ġiet kummerċjalizzata f'aktar minn 80 pajjiż u reġjun madwar id-dinja. Fiċ-Ċina, Aubagio ġie approvat għat-tqegħid fis-suq f'Lulju 2018 u huwa l-ewwel droga ta 'terapija għall-modifikazzjoni tal-marda orali (DMT) approvata għat-trattament ta' SM fiċ-Ċina.

Huwa stmat li l-SM jaffettwaw madwar 2.8 miljun persuna madwar id-dinja, li minnhom it-tfal u l-adolexxenti jammontaw għal mill-inqas 30,000. MS pedjatrika hija marda rari. 98% tal-pazjenti pedjatriċi jesperjenzaw kors ta 'rikaduta. Meta mqabbel ma 'SM li jibdew mill-adulti, pazjenti pedjatriċi ġeneralment juru rata ogħla ta' rikorrenza u piż akbar ta 'ħsara. Minħabba l-bidu aktar bikri, diżabilità irriversibbli u progressjoni sekondarja ġeneralment iseħħu f'età aktar bikrija mill-adulti. Is-sintomi tal-SM jaffettwaw kull aspett tat-tfal u l-adolexxenti' ħajjiet, minn saħħa fiżika sa żvilupp soċjali u self-esteem.

Erik Wallstrom, kap tal-iżvilupp tan-newroloġija f'Sanofi Genzyme, qal: "L-SM pedjatrika għadha qasam importanti bi bżonnijiet mediċi mhux sodisfatti. Il-Kummissjoni Ewropea approvat Aubagio għal pazjenti pedjatriċi, li jfisser li t-tfal u l-adolexxenti MS fl-Ewropa għandhom Għażla ġdida ta ’trattament, u aktar importanti minn hekk, din l-għażla tista’ tipprovdi titjib sinifikanti fit-trattament ta ’din il-marda serja."

L-effikaċja u s-sigurtà ta 'Aubagio f'pazjenti pedjatriċi:

L-istudju tat-TERIKIDS ta ’Fażi 3 (NCT02201108) huwa prova multiċentrika, randomizzata, double-blind, ikkontrollata bil-plaċebo, bi grupp parallel li kienet tinkludi 166 pazjent pedjatriku ta’ sklerożi multipla rikorrenti-remittenti (RRMS) minn 22 pajjiż. L-istudju inkluda perjodu ta 'skrining (sa 4 ġimgħat), segwit minn perjodu ta' trattament double-blind (sa 96 ġimgħa ta 'trattament wara randomisation). Għaddejja estensjoni open label ta ’96 ġimgħa. Il-punt aħħari primarju huwa l-ħin għall-ewwel rikorrenza klinika kkonfermata, u l-analiżi tas-sensittività speċifikata minn qabel tinkludi l-ħin ta 'attività ta' immaġni b'resonanza manjetika għolja (MRI) bħala l-ekwivalenti ta 'rikorrenza. Barra minn hekk, pazjenti li temmew il-perjodu double-blind jew għandhom attività MRI għolja huma eliġibbli biex ikomplu fil-perjodu ta 'espansjoni open label.

Fl-istudju, 109 pazjenti ġew assenjati b'mod każwali għall-grupp Aubagio u 57 pazjent ġew assenjati b'mod każwali għall-grupp plaċebo. Matul il-perjodu ta 'trattament double-blind, pazjenti b'rikorrenza klinika jew attività MRI għolja jiġu kkonvertiti għal trattament ta' Aubagio open-label. Ir-riżultati ewlenin tal-effikaċja u d-dejta dwar is-sigurtà u t-tollerabilità matul il-perjodu ta 'studju tal-qalba double-blind (96 ġimgħa wara l-għażla każwali) ġew imħabbra fil-konferenza onlajn tal-EAN 2020. Ir-riżultati juru li:

—— F'termini tal-punt aħħari primarju, numerikament, il-grupp Aubagio kellu tnaqqis ta '34% fir-riskju ta' rikorrenza klinika meta mqabbel mal-grupp plaċebo, iżda ma laħaqx differenza sinifikanti. Meta mqabbel mal-grupp tal-plaċebo, il-ħin għall-ewwel rikorrenza klinika kkonfermata ttardja fil-grupp Aubagio (ħin medjan: 75.3 ġimgħat vs 39.1 ġimgħat; HR=0.66; 95% CI: 0.39-1.1; p=0.29). Minħabba l-mobbiltà għolja tal-MRI, il-bidla minn trattament double-blind għal trattament open-label hija aktar frekwenti milli kien mistenni. Meta mqabbel mal-grupp Aubagio, il-grupp plaċebo kellu frekwenza ta ’swiċċjar ogħla u preċedenti (26% u 14%, rispettivament). Dan inaqqas l-effikaċja tal-endpoint primarju.

F’analiżi tas-sensittività speċifikata minn qabel tal-punt aħħari kompost tal-ħin għall-ewwel attività tal-marda (il-ħin biex l-ewwel tikkonferma rikorrenza klinika jew il-ħin biex taqleb għal trattament open-label b’attività MRI għolja), meta mqabbel ma ’plaċebo, Aubagio se jnaqqas il- riskju ta 'rikorrenza klinika kkonfermata l-ewwel jew bidla għal terapija open-label minħabba attività MRI għolja bi 43% u dewmien (ħin medjan: 72.1 ġimgħat vs 37.0 ġimgħat; HR=0.57; 95% CI: 0.37-0.87; P=0.04).

——F'termini ta 'punti ta' tmiem sekondarji ewlenin, meta mqabbla ma 'plaċebo, Aubagio naqqas b'mod sinifikanti n-numru ta' leżjonijiet T1 gadolinium imtejba (Gd + T1) fuq skans ta 'MRI b'75% (p< 0.0001),="" u="" naqqas="" b'mod="" sinifikanti="" n-numru="" ta="" 'leżjonijiet="" t2="" ġodda="" jew="" estiżi="" b'55%="" (p="">

F'dan l-istudju, Aubagio kien ittollerat tajjeb fil-popolazzjoni pedjatrika u s-sigurtà tiegħu kienet kontrollabbli. L-inċidenza ġenerali ta 'avvenimenti avversi (AE) u avvenimenti avversi serji (SAE) fil-grupp Aubagio u l-grupp plaċebo kienu simili (88.1% u 82.5%, 11.0% u 10.5%, rispettivament), u ma kien hemm l-ebda mewt fl-istudju . L-inċidenza ta ’AEs fil-grupp Aubagio kienet ogħla minn dik fil-grupp tal-plaċebo (differenza ta’ ≥5%), inkluż nasofarinġite, infezzjoni tas-sistema respiratorja ta ’fuq, alopeċja, parestesija, uġigħ addominali, u kreatina fosfokinase fid-demm elevata (≥3 darbiet limitu massimu tan-normal). Fil-perjodu double-blind, 1.8% (2/109) tal-pazjenti kkurati b'Aubagio kellhom pankreatite, filwaqt li l-grupp tal-plaċebo ma kellux. Matul il-perjodu open-label tal-istudju, żewġ każijiet oħra ta 'pankreatite u każ wieħed ta' pankreatite akuta severa (bi pseudopapilloma) ġew irrappurtati f'pazjenti kkurati b'Aubagio.