Ryplazim (plasminogen) għal darb'oħra applikat għall-elenkar: L-Ewwel Trattament għal Defiċjenza Konġenitali plasminogen (C-PLGD)!

Il-BijoSċjenzi Liminali huma kumpanija bijofarmaċewtika fi stadju kliniku ddedikata għall-iżvilupp ta' terapiji innovattivi għall-kura ta' mard respiratorju, tal-fwied u tal-kliewi prinċipalment relatat mal-fibrożi. Reċentement, il-kumpanija ħabbret li rresmettiet applikazzjoni għal liċenzja bijoloġika tal-prodott (BLA) għal Ryplazim (plasminogen) lill-FDA tal-Istati Uniti permezz tas-sussidjarja tagħha Prometika Biotherapeutics, li tintuża biex tikkura defiċjenza konġenitali tal-plasminogen (C-PLGD). ). Peress li m' hemm l- ebda metodu ta ' trattament approvat, C- PLGD huwa żona ta ' trattament b' ħtieġa sinifikanti mhux issodisfata fid- dinja. Ryplazim għandu l- potenzjal li jkun l- ewwel mediċina approvata mill- FDA biex tikkura C- PLGD.

C- PLGD hija marda rari b' ħafna sistemi li għandha impatt profond fuq is- saħħa u l- kwalità tal- ħajja tal- pazjenti. Plasminogen huwa proteina li sseħħ b' mod naturali li hija sintetizzata mill- fwied u tiċċirkola fid- demm. Plasminogen attivat, plasmin, huwa l- komponent bażiku tas- sistema fibrinolitika u l- enżima prinċipali li tħoll it- trombu u tneħħi fibrin ekstravażi. Għalhekk, il- plasminogen huwa essenzjali fil- fejqan tal- feriti, il- migrazzjoni taċ- ċelluli, l- immudellar mill- ġdid tat- tessuti, l- anġjoġenesi, u l- embrijuġenesi. Il- pazjent jista ' ma jkunx kapaċi jipproduċi biżżejjed plasminogen b' mod naturali mat- twelid. Din il- kundizzjoni tissejjaħ defiċjenza konġenitali tal- plasminogen (C- PLGD), jew defiċjenza akuta jew akkwistata wara trawma jew mard.

Pazjenti b' C- PLGD jakkumulaw it- tkabbir tal- fibrin jew leżjonijiet fuq il- wiċċ tal- mukoża kollha tal- ġisem. Ħafna każijiet huma dijanjostikati għall-ewwel darba fil-popolazzjoni pedjatrika. Jekk ma jkunux ittrattati fil- ħin, jistgħu jikkawżaw ħsara lill- organi. Rapporti ta' pubblikazzjoni riveduti bejn il-pari juru li l-prevalenza globali tal-marda tista' tkun ta' 1.6 kull miljun.

Sistema ta' fibrinoliżi (sors ta' stampa: healthjade.net)

Fil- prova klinika pivitali ta ' Fażi 2/ 3 għall- kura ta ' C- PLGD, total ta ' 15- il pazjent C- PLGD, inklużi 6 tfal, kienu rreġistrati u rċevew Ryplazim għal 48 ġimgħa. Il- pazjenti kollha kkurati b' Ryplazim, wara li rċevew 12- il ġimgħa ta ' kura, il- valur l- aktar baxx tal- livell ta ' attività plasminogen personali tagħhom għall- inqas laħqu żieda fil- konformità mal- linja bażi. Barra minn hekk, il- pazjenti kollha b' leżjonijiet attivi u viżibbli waqt il- prova kellhom il- leżjonijiet tagħhom fiequ kompletament fi żmien 48 ġimgħa wara li bdew il- kura. L- avvenimenti avversi rrappurtati fi studji kliniċi kienu ħfief, u ma kienx hemm imwiet, avvenimenti avversi serji, jew avvenimenti avversi li wasslu għas- sospensjoni ta ' l- istudju.

Fl-2017, il-BijoXjenzi Liminali rċevew ittra ta' rispons sħiħa (CRL) mill-FDA rigward Ryplazim BLA. Il-kumpanija temmen li l-BLA issottomettiet mill-ġdid din id-darba solviet id-difetti relatati ma' ċerti proċeduri ta' manifattura deskritti fis-CRL. Il-kumpanija temmen ukoll li l-BLA rivedut jirrappreżenta s-submissjoni tal-Klassi II, li jfisser li l-FDA se tlesti r-reviżjoni u tieħu deċiżjoni ta' approvazzjoni fi żmien sitt xhur wara li tirċievi s-suspensjoni mill-ġdid.

Preċedentement, l-FDA tat deżinjazzjoni tad-Droga Orfnia Ryplazim (ODD) u d-Deżinjazzjoni rari tal-Mard Pedjatriku (PRDD) għat-trattament ta' C-PLGD. Dan ifisser li jekk Ryplazim jiġi approvat, Il-BijoXjenzi Liminali jkunu eliġibbli biex jirċievu Vawċer ta' Reviżjoni Prijoritarja (PRV), li jista' jinfeda għal reviżjoni prijoritarja għal kwalunkwe applikazzjoni ġdida sussegwenti għad-droga u jista' jinbiegħ jew jiġi ttrasferit.

Moira Daniels, kap tal-Affarijiet Regolatorji u l-Assigurazzjoni tal-Kwalità fil-BijoSċjenzi Liminali, qalet: "Nirringrazzjaw lill-partijiet interessati kollha li ħadmu bla heda biex jgħinuna niksbu dan l-istadju, inkluż it-tim professjonali tagħna fil-produzzjoni tal-Bijoxjenzi Liminali, il-kontroll tal-kwalità u r-riċerka klinika, u r-Riċerkaturi, il-pazjenti u l-familji li jappoġġjaw il-pjan ta ' żvilupp ta 'Ryplazim. Aħna impenjati li nipprovdu lill-pazjenti bl-ewwel pjan ta' trattament C-PLGD approvat mill-FDA, li se jkollu impatt pożittiv fuq il-ħajja tal-pazjenti."