Immunoterapija Preventiva Monoklonali Antikorpi Teplizumab Applikati Għal Elenkar Fl-Istati Uniti

Provention Bio hija kumpanija bijofarmaċewtika fi stadju kliniku ddedikata għall-iżvilupp ta 'terapiji innovattivi li jinterċettaw u jipprevjenu mard medjat mill-immunità. Riċentement, il-kumpanija ħabbret li bdiet is-sottomissjoni kontinwa ta 'applikazzjoni ta' liċenzja ta 'prodott bijoloġiku (BLA) ta' teplizumab (PRV-30 1) lill-Amministrazzjoni tal-Ikel u tad-Droga (FDA) tal-Istati Uniti, li hija anti-CD 3 antikorp monoklonali użat għall-prevenzjoni ta 'gruppi ta' riskju għoli Jew idewwem l-okkorrenza ta 'dijabete tat-tip klinika 1 (T 1 D), fejn il-popolazzjoni b'riskju għoli tirreferi għall-preżenza ta' 2 jew aktar T 1 Autoantikorpi relatati ma 'D fil-ġisem.

Fl-Istati Uniti u fl-Unjoni Ewropea, teplizumab ingħata Breakthrough Drug Qualification (BTD) u Priority Drug Qualification (PRIME), rispettivament. Jekk ikun approvat, teplizumab se jkun l-ewwel trattament li jipprevjeni / jdewwem l-iżvilupp ta 'dijabete tat-tip klinika 1 (T 1 D) fi gruppi ta' riskju għoli.

Is-sottomissjoni kontinwa tippermetti lill-kumpaniji farmaċewtiċi jissottomettu xi moduli kompluti fl-BLA lill-FDA għal reviżjoni mingħajr ma jkollhom jistennew li kull modulu jitlesta qabel ma jibagħtu għar-reviżjoni. Bħalissa, Provention issottometta moduli mhux kliniċi u tistenna li tissottometti moduli kliniċi u moduli kimiċi, tal-manifattura u tal-kontroll (CMC) fit-tielet kwart ta ' 2020. Ladarba l-modulu finali BLA jiġi sottomess, l-AID tispeċifika d-data fil-mira għall-metodu ta 'miżata ta' konsumatur tal-mediċina bir-riċetta BLA (PDUFA).

Teplizumab 0010010 # {{{1}}; s-sottomissjoni BLA hija bbażata fuq dejta klinika mill-Kwot 0010010 ; At-Riskju 0010010 Kwot; studju mmexxi minn TrialNet. L-istudju evalwa l-effikaċja u s-sigurtà ta 'teplizumab għall-prevenzjoni jew dewmien ta' dijabete tat-tip klinika 1 (T 1 D) fi gruppi ta 'riskju għoli. Id-dejta tar-riċerka ħarġet fil- 79 laqgħa Xjentifika tal-Assoċjazzjoni Amerikana tad-Dijabete (ADA20 1 9) f'San Francisco fl-20 ta 'Ġunju 1 9. Ir-riżultati wrew li kors wieħed ta '2 ġimgħat (1 4-ijiem) ta' trattament b'teplizumab ittardja b'mod sinifikanti l-bidu u d-dijanjożi ta 'T klinika 1 D fi tfal u adulti b'riskju għoli meta mqabbel ma' plaċebo. L-inċidenza ta 'T 1 D tnaqqset b' {{1 6}}%, u l-medjan tal-ħin tal-bidu kien ittardjat b'mill-inqas {{1 7}} sena. Din id-dejta turi biċ-ċar li l-immunoterapija għal żmien qasir tista 'tittardja b'mod sinifikanti l-iżvilupp kliniku ta' T 1 D, u li l-iżvilupp ta 'mediċini immunomodulatorji li ma jeħtiġux trattament kontinwu biex jaffettwaw mard awtoimmuni se jkun bidla ewlenija.

Skond il-kwotazzjoni 0010010 ; Riskju At 0010010 Kwot; studju, teplizumab huwa l-ewwel immunomodulatur li jista 'jdewwem b'mod sinifikanti l-bidu kliniku ta' T 1 D. Huwa mistenni li jintervjeni u jibdel fondamentalment il-progress ta 'T 1 D fi gruppi ta' riskju għoli!

Ashleigh Palmer, President u Kap Eżekuttiv ta 'Provention, qal: 0010010 Kwot; It-tnedija tal-proċess ta' sottomissjoni ta 'teplizumab BLA tagħna hija pass importanti għall-Provention, li għandu l-potenzjal li jkun l-ewwel mediċina li qatt intużat biex tipprevjeni / tittardja tip kliniku {{{{7 7}}} dijabete fi gruppi ta 'riskju għoli. Is-sena li għaddiet Id-dejta mill-kwotazzjoni ppubblikata 0010010 ; At-Riskju 0010010 Kwot; studju jenfasizza l-potenzjal terapewtiku trasformattiv ta 'teplizumab meta jiddewwem jew jipprevjeni l-okkorrenza ta' l-insulina dipendenti T 1 D fil-fażi klinika. Aħna nħabirku biex nlestu s-sottomissjoni BLA sa l-aħħar tas-sena u nħarsu 'l quddiem għall-avvanz tal-proċess regolatorju Naħdmu mill-qrib ukoll ma' l-AID. 0010010 quot;

prevenzjoni u intervent ta 'teplizumab (PRV-03 1) tal-kors tat-tip {{1}}} (T 1 D)

teplizumab huwa riċerka anti-CD {{1}}} antikorp monoklonali żviluppat biex jinterċetta u jipprevjeni T klinika 1 D. L-antikorp ġie evalwat fi studji kliniċi multipli li jinvolvu aktar minn 1, 000 pazjent, li minnhom aktar minn 800 pazjenti rċivew teplizumab. Riċerka preċedenti li saret f'pazjenti dijanjostikati ġodda wriet li teplizumab ikompli juri l-kapaċità tiegħu li jżomm il-funzjoni taċ-ċellula β u jnaqqas l-użu ta 'insulina eżoġena. Bħalissa, Provention Bio qed tevalwa teplizumab għal pazjenti li għadhom kemm ġew iddijanjostikati T 1 D (studju PROTEZZI Fażi III), u qed tevalwa wkoll il-potenzjal ta 'teplizumab għall-prevenzjoni ta' T 1 D fost riskju għoli individwi fi qraba ta ’pazjenti T 1 D.

Il-Kwot 0010010 ; Riskju At 0010010 Kwot; studju rreġistra total ta '76 0010010 Kwot; b'riskju għoli 0010010 Kwot; suġġetti ta 'bejn 8 u 49 sena. Dawn is-suġġetti kellhom 2 jew aktar T 1 D autoantikorpi u metaboliżmu anormali tal-glukosju (glukożju anormali fid-demm). 72% tas-suġġetti kienu taħt 1 8 snin. Fl-istudju, dawn is-suġġetti ġew randomised biex jirċievu teplizumab jew plaċebo.

Ir-riżultati ta 'l-istudju wrew li fi tfal u adulti b'riskju għoli, kors wieħed 1 ta' 4 ijiem ta 'trattament b'teplizumab ittardja b'mod sinifikanti l-bidu u d-dijanjożi ta' T klinika 1 D meta mqabbel ma 'plaċebo dewmien medjan ta ' 2 snin. Speċifikament, il-ħin medjan għad-dijanjosi klinika ta 'T 1 D fil-grupp tal-plaċebo kien ftit iktar minn 24 xhur. B'kuntrast, il-ħin medjan għad-dijanjosi klinika ta 'T 1 D fil-grupp teplizumab kien ftit iktar minn 48 xhur (p=0. 006). Matul il-perjodu ta 'studju, 72% tal-pazjenti fil-grupp tal-plaċebo żviluppaw dijabete klinika, meta mqabbel ma' 43% biss fil-grupp ta 'teplizumab. Fl-istudju, teplizumab kien ittollerat sew, u d-dejta dwar is-sigurtà kienet konsistenti ma ’studji preċedenti fuq pazjenti dijanjostikati ġodda.

Dr Eleanor Ramos, Uffiċjal Mediku Prinċipali u Uffiċjal Kap Operattiv ta 'Provention Bio, qal: 0010010 Kwot; Dan l-istudju innovattiv juri li nistgħu nużaw immunoterapija, speċjalment teplizumab, biex tipprevjeni jew tittardja b'mod sinifikanti l-bidu tat-tip kliniku { {1}} dijabete għal mill-inqas 2 snin Aktar importanti minn hekk, madwar 60% tas-suġġetti fl-istudju ma żviluppawx T 1 D wara kors ta 'trattament b'teplizumab , li huwa darbtejn ir-rata tal-grupp tal-plaċebo. Teplizumab huwa l-ewwel immunomodulazzjoni li jista 'jdewwem il-bidu kliniku ta' aġent T 1 D. 0010010 quot;

Kevan Herold, Ph.D., investigatur prinċipali tal-istudju u professur tal-immunobjoloġija u l-mediċina fl-Università Yale, qal: 0010010 Kwot; Dawn ir-riżultati għandhom sinifikat kliniku reali għal individwi li huma f'riskju għat-tip {{{{ 2}}}} dijabete, bħal membri tal-familja tal-pazjenti. Id-dewmien tal-bidu tat-T klinika 1 D jista 'jfisser Il-piż tal-marda jista' jiġi ttardjat sakemm il-pazjenti jkunu jistgħu jimmaniġġjaw aħjar il-marda tagħhom, bħal wara tfulija, skola elementari, skola għolja jew saħansitra kulleġġ. Bit-teplizumab, issa nistgħu nintervjenu u nibdlu fondamentalment il-progressjoni T 1 D ta 'dawn is-suġġetti b'riskju għoli. Barra minn hekk, nistennew bil-ħerqa li nitgħallmu aktar dwar l-osservazzjoni tal-pazjenti waqt is-segwitu tal-istudju, li se jivvaluta wkoll ir-riżultati fit-tul tal-pazjenti li jdewmu d-dijanjosi tal-marda u jaraw jekk humiex iddijanjostikati bit-T { {2}} D jew protett. 0010010 Kwot;