It-Terapija RNAi Ieħor ta 'Alnylam Tieħu l-Kwalifikazzjoni tal-FDA Fast Track

Riċentement, Alnylam ħabbret li l-FDA tal-Istati Uniti tat kwalifika ta 'vutrisiran fast track (FTD), terapija RNAi ta' riċerka għat-trattament tal-polinewropatija kkawżata minn amiloidosi ereditarja tal-proteina transthyretin (hATTR) f'adulti.

L-FTD għandha l-għan li tħaffef l-iżvilupp u r-reviżjoni rapida tal-mediċini għal mard serju biex tindirizza l-bżonnijiet mediċi serji u mhux sodisfatti f'oqsma ewlenin. Il-kisba ta 'FTD għal mediċini ta' riċerka tfisser li l-kumpaniji farmaċewtiċi jistgħu jinteraġixxu ma 'l-FDA b'mod aktar frekwenti matul ir-R 0010010 amp; Fażi D. Wara li jissottomettu applikazzjoni għall-kummerċjalizzazzjoni, huma eliġibbli għal approvazzjoni mgħaġġla u reviżjoni ta 'prijorità jekk jissodisfaw l-istandards rilevanti. Barra minn hekk, huma wkoll eliġibbli għal reviżjoni kontinwa.

Minbarra li ngħata FTD, il-vutrisiran ingħata wkoll status ta 'mediċina orfni (ODD) għat-trattament ta' amiloidożi ATTR fl-Istati Uniti u fl-Unjoni Ewropea. Bħalissa, Alnylam qed imexxi żewġ provi kliniċi tal-fażi III (HELIOS-A, HELIOS-B) biex tevalwa s-sigurtà u l-effikaċja ta 'vutrisiran. Flimkien, dawn l-istudji jikkostitwixxu proġett ta 'żvilupp kliniku komprensiv immirat biex juri li vutrisiran għandu impatt wiesa' fuq il-manifestazzjonijiet multi-sistema tal-marda u l-ispettru sħiħ ta 'pazjenti bl-amiloidosi ATTR.

Fl-istudju HELIOS-A, 164 pazjenti ġew assenjati bl-addoċċ biex jirċievu vutrisiran jew Onpattro, bil-għan li jipprova jekk vutrisiran huwiex superjuri għal Onpattro fit-trattament tal-ħsara fin-nervituri. Fl-istudju HELIOS-B, 600 pazjenti b'amiloidosi hATTR b'kardjomjopatija ġew assenjati bl-addoċċ biex jirċievu vutrisiran jew plaċebo biex jistmaw l-impatt ta 'vutrisiran fuq ir-rati ta' mortalità u sptar ta 'kawża kollha assoċjati ma' mard kardjovaskulari. Id-data minn dawn iż-żewġ studji hija mistennija li tinkiseb kmieni 2021.

Vutrisiran hija injezzjoni taħt il-ġilda bbażata fuq ir-riċerka ta 'terapija RNAi għat-trattament ta' amiloidosi ATTR, inkluża amiloidosi ereditarja u ta 'tip selvaġġ. Il-mediċina hija mfassla biex timmira u tissikka l-RNA tal-messaġġier speċifika u timblokkaha qabel ma jiġu prodotti proteini tat-transthyretin tat-tip selvaġġ u mutant (TTR). Vutrisiran jiġi injettat taħt il-ġilda kull tliet xhur, u dan jgħin biex titnaqqas id-deposizzjoni ta 'amiloide TTR fit-tessuti, tiġi promossa t-tneħħija tagħhom u terġa' tinkiseb il-funzjoni ta 'dawn it-tessuti. Vutrisiran uża Alnylam 0010010 # 39; i l-pjattaforma ta 'konsenja ta' ġenerazzjoni li jmiss ta 'l-Iżvilupp tal-pjattaforma konjugat tal-konjugat tal-pjattaforma ta' twassil konġalat (ESC) -GalNAc. Jekk jiġi approvat, se ssaħħaħ aktar Alnylam 0010010 # 39; i l-pożizzjoni ewlenija fis-suq tat-trattament bl-amiloidożi hATTR.

Alnylam huwa minn ta ’quddiem fl-iżvilupp ta’ terapiji ta ’RNAi. L-ewwel prodott tiegħu, Onpattro (Patisiran), ġie approvat mill-FDA f'Awwissu 2018, u sar l-ewwel mediċina RNAi li ġiet approvata għall-kummerċ fis-snin 20 minn meta ġie skopert il-fenomenu RNAi. F'Novembru 2019, il-kumpanija 0010010 # 39; i mediċina oħra, Givlaari (givosiran), ġiet approvata mill-FDA għall-użu f'pazjenti adulti b'porfiria epatika akuta (AHP) u saret it-tieni droga RNAi fid-dinja.

Bħalissa, Alnylam għandha żewġ terapiji RNAi oħra taħt reviżjoni mill-aġenziji regolatorji, u t-tnejn huma mistennija li jiġu approvati għall-elenkar din is-sena. Waħda minnhom hija lumasiran, użata biex tikkura iperossalurja primarja tat-tip 1 (PH 1); l-ieħor huwa inklisiran, użat biex jikkura iperkolesterolemija. Barra minn hekk, hemm 6 RNAi terapiji fil-kumpanija 00 1 00 1 0 # 39; i pipeline li jinsabu fl-iżvilupp kliniku tard.

Qabel dan, TMC u Alnylam iffirmaw ftehim ta 'liċenzjar u kooperazzjoni biex jiksbu d-drittijiet globali ta' żvilupp u kummerċjalizzazzjoni ta 'l-inklisiran. F'Novembru 2019, Novartis akkwista TMC għal US $ 9. 7 biljun u inkluda inclisiran. Ibbażat fuq il-ftehim, Alnylam huwa eliġibbli biex jirċievi royalties imdaħħla fil-livell ta 'sa 20% tal-bejgħ globali minn Novartis.

Bħalissa, hemm żewġ mediċini li jbaxxu l-kolesterol li jimmiraw lejn PCSK 9 fis-suq, iżda jeħtieġ li jiġu amministrati kull 2 ġimgħat jew kull xahar. Inclisiran jingħata darba kull 6 xhur u darbtejn biss fis-sena, li huwa ta 'vantaġġ kbir f'termini ta' konvenjenza għat-trattament. EvalwazzjoniPharma, aġenzija ta 'riċerka tas-suq farmaċewtiku, tbassar li l-quċċata tal-bejgħ annwali ta' inklisiran se tilħaq US $ 2. 6 biljun wara l-elenkar tagħha. Qabel ma Inclisiran 0010010 # 39; il-privattiva tiskadi f ' 2 035, Alnylam kienet tista' tikseb royalties mingħand Novartis li jammontaw għal aktar minn $ 2. 2 biljun.

Ta 'min isemmi li jumejn ilu, Blackstone Group u Alnylam laħqu sħubija strateġika. F’din il-kollaborazzjoni, Blackstone se tipprovdi $ 2 biljun f’fondi biex tgħin lil Alnylam tavvanza l-innovazzjoni teknoloġika u tħaffef il-proċess ta ’kummerċjalizzazzjoni. Alnylam iddikjara li l-kooperazzjoni se tgħin lil Alnylam 0010010 quot; tikseb sostenibbiltà finanzjarja mingħajr rifinanzjament. 0010010 quot;