Inibitur tal-Plażma Kallikrein Orladeyo (berotralstat) Ġie Approvat Fl-UE!

Farmaċewtiċi BioCryst reċentement ħabbru li l-Kummissjoni Ewropea (KE) approvat il-kapsuli Orladeyo (berotralstat), mediċina orali ta 'darba kuljum għal tfal u pazjenti adulti ta' 12-il sena u aktar biex jipprevjenu l-Bidu ereditarju ta 'anġjoedema (HAE). F'Diċembru 2020 u Jannar 2021, Orladeyo ġiet approvata wkoll għall-istess indikazzjonijiet fl-Istati Uniti u l-Ġappun.

Ta 'min isemmi li Orladeyo hija l-ewwel terapija orali mmirata approvata għall-prevenzjoni ta' attakki HAE. L-approvazzjoni tal-mediċina fis-suq ġabet progress sinifikanti fit-trattament ta 'pazjenti HAE li ilhom jistennew għażliet ta' trattament preventiv orali, u se tgħin biex tnaqqas il-piż tat-trattament tal-pazjenti.

L-ingredjent farmaċewtiku attiv ta 'Orladeyo huwa berotralstat, li huwa inibitur ġdid, orali, ta' darba kuljum, qawwi u selettiv tal-kallikrein tal-plażma umana, li jaħdem billi jnaqqas l-attività tal-kallikrein tal-plażma. Il-mediċina ġiet żviluppata għal pazjenti HAE biex tipprevjeni u tikkura l-bidu ta 'anġjoedema. Bħalissa, BioCryst qed jiżviluppa żewġ formulazzjonijiet ta 'berotralstat, kapsuli huma żviluppati biex jipprevjenu attakki HAE, u formulazzjonijiet likwidi orali jintużaw biex jittrattaw attakki HAE akuti.

L-istruttura kimika tal-berotralstat (sors tal-istampa: chemicalbook.com)

Jon Stonehouse, President u CEO ta 'BioCryst, qal: "Bħalissa, ħafna mill-pazjenti Ewropej b'HAE jużaw terapija fuq talba jew androġeni biex jikkuraw il-marda. Aħna nemmnu li l-approvazzjoni orali ta 'kuljum ta' Orladeyo tgħin lill-Pazjenti jipprovdu opportunità ġdida eċċitanti biex inaqqsu l-piż tat-trattament tagħhom billi jużaw Orladeyo għal trattament preventiv."

Henrik Balle-Boysen, Viċi President Eżekuttiv u Uffiċjal Kap Operattiv ta 'HAE International, netwerk ta' assoċjazzjoni ta 'pazjenti globali mingħajr skop ta' qligħ iddedikat għat-titjib tal-ħajja ta 'pazjenti HAE, qal: "Orladeyo tipprovdi l-ewwel mediċini orali mhux sterojdi għal pazjenti HAE u tobba fl-Ewropa. Prevenzjoni ta 'attakki HAE. Dan huwa avvanz estremament importanti u l-iktar popolari biex tipprovdi aktar għażliet ta 'trattament disponibbli."

Fil-prova pivotali ta 'Fażi 3 APeX-2, Orladeyo naqqas b'mod sinifikanti l-episodji HAE fl-24 ġimgħa ta' kura, u dan it-tnaqqis kompla sat-48 ġimgħa. Fost pazjenti HAE li temmew 48 ġimgħa ta 'kura (150 mg), ir-rata ta' attakk HAE kienet medja ta '2.9 attakki fix-xahar fl-eżami tal-linja bażi, u naqset għal medja ta' 1.0 attakki fix-xahar wara 48 ġimgħa ta 'trattament. Fil-prova open-label APeX-S fit-tul, pazjenti HAE li temmew 48 ġimgħa ta 'trattament (150 mg) kellhom medja ta' 0.8 aċċessjonijiet fix-xahar.

Fi 2 provi, Orladeyo kien sigur u ttollerat tajjeb. Meta mqabbel mal-grupp tal-plaċebo, l-iktar reazzjonijiet avversi rrappurtati b’mod komuni f’pazjenti li kienu qed jieħdu Orladeyo kienu reazzjonijiet gastrointestinali. Dawn ir-reazzjonijiet ġeneralment iseħħu kmieni wara l-bidu tal-kura b'Orladeyo, isiru inqas frekwenti maż-żmien, u ġeneralment jisparixxu waħedhom.

It-terapiji preventivi HAE eżistenti għandhom piż sinifikanti fit-trattament. Minbarra li tnaqqas ir-rata ta 'attakki HAE, dejta mill-prova APeX-2 uriet li f'pazjenti li ħadu Orladeyo (150 mg) oralment darba kuljum, il-kwalità tal-ħajja u s-sodisfazzjon ġenerali tal-pazjent tjiebu b'mod sinifikanti, u l-kura standard ta' kull xahar medikazzjoni fuq talba ġiet imtejba b'mod sinifikanti maqtugħa.

Marc Riedl, investigatur tal-prova APeX-2 u professur tal-mediċina u direttur kliniku taċ-Ċentru għall-Anġjoedema Ereditarja fl-Università ta ’California, San Diego, qal:“ Il-pazjenti u t-tobba jaqblu li t-trattament HAE se jżid il-piż tal-pazjent ħajja. Bħala orali ta 'darba kuljum B'għażliet ta' trattament, Orladeyo jista 'jnaqqas b'mod sinifikanti l-aċċessjonijiet u jnaqqas il-piż assoċjat ma' injezzjonijiet u infużjonijiet."