Pfizer Darba fil- ġimgħa Mediċina somatrogon 3 suċċess kliniku: naqqas b' mod sinifikanti l- piż tat- trattament!

Pfizer u OPKO Health reċentement ħabbru flimkien ir- riżultati pożittivi ta ' l- ogħla linja ta ' l- istudju kliniku ta ' Fażi 3 C0311002 li jevalwa s- somatrogon ta ' l- ormon tat- tkabbir uman li jaħdem kull ġimgħa għat- trattament ta ' defiċjenza ta ' l- ormon tat- tkabbir (GHD). L- istudju twettaq fi tfal b' GHD bejn l- etajiet ta ' 3 u 18- il sena, u r- riżultati wrew li injezzjonijiet ta ' somatrogon ta ' kull ġimgħa laħqu l- punt aħħari primarju tat- titjib tal- piż tat- trattament meta mqabbel ma ' l- injezzjoni ta ' darba kuljum ta ' l- ormon tat- tkabbir uman Genotropin (somatropin).

Il-GHD fit-tfulija hija marda serja u rari kkawżata minn ormon tat-tkabbir insuffiċjenti mnixxi mill-glandola pitwitarja. It-tfal b'GHD mhumiex biss qosra fl-istatura, iżda għandhom ukoll anormalitajiet metaboliċi, sfidi psikosoċjali, defiċits konjittivi, u kwalità ħażina tal-ħajja. Għal għexieren ta ' snin, l- istandard ta ' kura għal GHD kien injezzjoni taħt il- ġilda ta ' hGH darba kuljum biex itejjeb it- tkabbir u l- effetti metaboliċi. Għal dawk li jieħdu ħsiebhom u għall- pazjenti, il- piż tat- trattament ta ' injezzjonijiet ta ' kuljum huwa għoli, li jista ' jwassal għal konformità ħażina u jnaqqas l- effett globali tal- kura.

Somatrogon hija entità molekulari ġdida li fiha s- sekwenza naturali ta ' l- ormon tat- tkabbir uman, u fiha kopja waħda fl- N- terminus u żewġ kopji fis- C- terminus tal- peptide C- terminali tal- katina korjonika umana (hCG) β- katina C- terminal (CTP), CTP jista ' jestendi l- half- life tal- molekula. Fl-Istati Uniti u fl-Unjoni Ewropea, somatrogon ingħata Denominazzjoni orfni tad-Droga (ODD) għat-trattament tat-tfal u l-adulti b'GHD.

Fl-2014, Pfizer u OPKO ffirmaw ftehim globali biex jiżviluppaw u jikkummerċjalizzaw is-somatrogon għat-trattament tal-GHD. Skont il-ftehim, l-OPKO hija responsabbli għall-implimentazzjoni ta' proġetti kliniċi, u Pfizer hija responsabbli għar-reġistrazzjoni tal-prodotti u l-kummerċjalizzazzjoni. Iż-żewġ partijiet għandhom jistmaw il-possibbiltà ta' indikazzjonijiet oħra għat-tfal u l-adulti kif xieraq.

C0311002 huwa studju crossover bi tliet fażijiet, randomised, multiċentriku, open- label li qed jevalwa l- piż tat- trattament b' somatrogon darba fil- ġimgħa u darba kuljum Genotropin fi tfal b' GHD minn 3 sa 18- il sena. Total ta ' 87 pazjent randomised u kkurati kienu inklużi f' dan l- istudju crossover (43 randomised biex jordna 1 [Genotropin- somatrogon]; 44 randomised għall- ordni 2 [somatrogon- Ġenotropin]). L-għan ewlieni huwa li jiġi evalwat kull somatrogon. Il- piż tal- kura bejn il- pjan ta ' injezzjoni ta ' kull ġimgħa u l- pjan ta ' injezzjoni ta ' Ġenotropin darba kuljum kien evalwat bid- differenza fil- medja globali tal- punteġġ totali ta ' interferenza tal- ħajja wara kull pjan ta ' kura ta ' 12- il ġimgħa.

Ir- riżultati ta ' fuq tal- linja wrew li wara 12- il ġimgħa ta ' kura, meta mqabbla ma ' kura b' Ġenotropin darba kuljum (24. 13- il punt), it- trattament b' somatrogon ta ' kull ġimgħa tejjeb il- punteġġ totali medju ta ' disturb tal- ħajja (8. 63 punti), u d- differenza fil- kura kienet - 15.<0.0001), in="" favor="" of="" somatrogon="" at="" the="" nominal="" 0.05="" level.="" in="" addition,="" key="" secondary="" endpoints="" showed="" that="" the="" weekly="" somatrogon="" dosing="" schedule="" showed="" an="" overall="" benefit="" in="" terms="" of="" treatment="" experience="" compared="" to="" the="" once-daily="" genotropin="" dosing="">

Ma kien hemm l- ebda avvenimenti avversi serji (SAE) matul iż- żewġ perjodi ta ' kura. Individwu wieħed waqaf jieħu somatrogon wara li esperjenza avveniment avvers mhux serju (TEAE) waqt il- kura. L- inċidenza ta ' TEAEs bejn il- gruppi ta ' kura hija komparabbli, u s- severità ta ' l- avvenimenti avversi kollha hija ħafifa għal moderata.

Brenda Cooperstone, MD, Uffiċjal Kap tal-Iżvilupp għall-Mard Rari, id-Diviżjoni Globali għall-Iżvilupp tal-Prodotti ta 'Pfizer, qalet: "Ir-riżultati tar-riċerka sal-lum juru li somatrogon ta' kull ġimgħa għandu l-potenzjal li jnaqqas id-disturbi fl-istil tal-ħajja, jappoġġa l-preferenzi tal-pazjent, u jtejjeb il-Konformità. Għal kważi 40 sena, il- pazjenti b' GHD u l- qraba tagħhom ġarrbu l- piż ta ' injezzjonijiet ta ' l- ormon tat- tkabbir ta ' kuljum. Aħna impenjati li jnaddħlu l-istandard attwali tal-kura billi nipprovdu għażliet fit-tul u ta' trattament ta' kull ġimgħa għall-komunità tal-GHD."