Ocaliva (OCA, Obeticholic Acid) ġiet posposta għat-tielet darba fl-Istati Uniti, u l-pożizzjoni ta ’tmexxija ta’ Interċettazzjoni tibqa ’mhux mibdula!

Intercept Pharma hija kumpanija bijofarmaċewtika ffokata fuq l-iżvilupp u l-kummerċjalizzazzjoni ta 'terapiji ġodda għat-trattament ta' mard progressiv, mhux virali tal-fwied. Riċentement, il-kumpanija ħabbret li, abbażi ta 'diskussjonijiet aktar kmieni l-ġimgħa li għaddiet, l-Amministrazzjoni tal-Ikel u tad-Droga tal-Istati Uniti (AID) innotifikat lill-kumpanija li l-laqgħa tal-kumitat konsultattiv tagħha (AdCom), li hija ppjanata tentattivament għal Ġunju 9, {{ 2}}, ġie pospost Il-kontenut tal-laqgħa kien jinvolvi l-kumpanija' i mediċina Ocaliva (aċidu obeticholic, OCA, aċidu obeticholic) għat-trattament ta 'steatohepatitis mhux alkoħolika (NASH) ikkawżata minn fibrożi tal-fwied Applikazzjoni ġdida ta ’droga (NDA). Wara li ħarġet l-aħbarijiet, l-Interċett' i l-prezz tal-ħażniet nizel 15%.

Id-dewmien kien dovut għall-ħtieġa tal-FDA li tirrevedi d-dejta addizzjonali, li l-kumpanija qed tippjana li tibgħat din il-ġimgħa. L-AID indikat li se tistabbilixxi data AdCom ġdida fil-futur qarib. L-interċettazzjoni issa qed tbassar li r-reviżjoni tal-AID tan-NDA se taqbeż id-data tal-azzjoni fil-mira ta 'Ġunju 26, 2020 fil-kwotazzjoni GG; Drittijiet ta' Drittijiet ta 'Utenti ta' Preskrizzjoni (PDUFA)" ;.

Fl-aħħar ta 'Novembru 2019, l-AID aċċettat Ocaliva' s-NDA u tat reviżjoni ta' prijorità. L-applikazzjoni tan-NDA tħaffef l-approvazzjoni ta ’Ocaliva għat-trattament tal-fibrożi kkawżata minn steatohepatitis mhux alkoħolika (NASH). Dak iż-żmien, l-AID kienet ħatret data mmirata ta 'PDUFA ta' Marzu 26, 2020.

Ta 'min isemmi li dan id-dewmien mhux l-ewwel darba li ġie ttardjat. Fil-fatt, ġie pospost 2 darbiet qabel. L-ewwel darba kien f'nofs Diċembru 2019. L-Interċett ħabbar li l-AID kienet innotifikat lill-kumpanija li kienet ipposponiet il-ħin tentattiv tal-laqgħa AdCom għal April 22, 2020, u li d-data fil-mira tal-PDUFA kienet ser tiġi estiża kif xieraq. It-tieni darba kien tard f'Marzu 2020, l-Interċetta għal darb'oħra ħabbar li l-FDA ttardjat il-laqgħa ta 'AdCom sa Ġunju 9 minħabba l-epidemija ta' pnewmonja koronavirus ġdida (COVID-19). Dan l-aħħar dewmien huwa wkoll it-tielet dewmien.

Fis-snin li għaddew 2 , bosta avversarji fil-qasam tan-NASH sofrew żvantaġġi, fosthom ix-Xjenzi Gilead, u għalhekk il-pożizzjoni ta ’tmexxija ta’ Intercept ma nbidlitx. L-aħħar dewmien mhux se jħalli kompetituri oħra jipprevalu.

Fl-Istati Uniti, NASH huwa mistenni li jsir il-kawża ewlenija tat-trapjant tal-fwied malli 2020. Jekk approvat, Ocaliva se jkun l-ewwel metodu li jista 'jintuża biex jikkura pazjenti bi fibrożi tal-fwied ikkawżata minn NASH. Ta 'min isemmi b'mod partikolari li f'termini ta' NASH, l-OCA hija l-unika droga ta 'riċerka li ngħatat rivoluzzjoni tal-kwalifika tad-droga (BTD) mill-FDA. Hija wkoll l-ewwel mediċina ta 'riċerka fid-dinja li tidħol u tkun l-ewwel waħda li tlesti b'suċċess prova klinika ta' fażi III. .

F'Diċembru 2019, ir-riżultati pożittivi ta 'l-analiżi ta' nofs it-terminu ta 'l-istudju REGENERATE ta' Fażi III li tevalwa Ocaliva (aċidu obetikoliċi, OCA) fit-trattament tal-fibrożi kkawżata minn steatohepatitis mhux alkoħolika (NASH) ġew ippubblikati f'The Lancet (Il-Lancet). Din hija wkoll l-ewwel pubblikazzjoni riveduta mill-pari biex tevalwa r-riżultati pożittivi ta 'studju kliniku ewlieni ta' mediċina investigattiva għan-NASH.

L-istudju sar f'pazjenti bi stadju 2 jew 3 fibrożi tal-fwied minħabba NASH u evalwa l-effikaċja u s-sigurtà ta 'żewġ dożi ta' OCA (10 mg u 25 mg darba kuljum) relattivament għal plaċebo.

Fl-analiżi primarja ta 'l-effikaċja, fl-analiżi ppjanata minn qabel ta' 18-il xahar f'nofs it-terminu, meta mqabbla ma 'plaċebo, il-punt ta' kuljum ta 'doża ta' 25 mg ta '0CA laħaq titjib tal-fibrożi (≥ 1 stadju) u NASH ma marx għall-agħar mill-endpoint primarju (p=0. 0002). Barra minn hekk, meta mqabbel mal-grupp tal-plaċebo, proporzjon ogħla ta 'pazjenti fil-grupp ta' kura OCA 25 mg ta 'doża laħaq l-għan primarju tal-eliminazzjoni tan-NASH u l-ebda aggravar tal-fibrożi tal-fwied.

Zobair M. Younossi, professur u kap tad-dipartiment mediku ta 'l-Iskola Innova Fairfax tal-Mediċina, president tal-kumitat ta' tmexxija REGENERATE, u l-ewwel awtur ta 'l-artikolu, qal:" L-ewwel fażi pożittiva III studju fil-qasam NASH jirrappreżenta dan il-qasam tal-epatoloġija. Vali ta 'l-ilma. L-effett kontra l-fibrożi osservat wara 18 xhur ta 'kura OCA fl-istudju REGENERATE huwa partikolarment sinifikanti minħabba li l-fibrożi hija l-iktar tbassir istoloġiku importanti ta' insuffiċjenza tal-fwied u mewt f'pazjenti NASH.&Kwotazzjoni;

Ocaliva huwa agonist tar-riċettur tal-farnesoid X (FXR). FXR huwa riċettur nukleari espress fil-fwied u l-musrana ż-żgħira. Huwa regolatur ewlieni ta 'aċidi tal-bili, infjammazzjoni, fibrożi, u mogħdijiet metaboliċi. Fl-Istati Uniti, Ocaliva ġie approvat għall-elenkar f'Mejju 2016 għat-trattament tal-kolangite biljari primarja (PBC). Bħalissa, Ocaliva qed jiġi żviluppat għat-trattament ta ’ħafna mard kroniku tal-fwied ieħor, inkluż NASH, kolangite sklerożja primarja, u atresja biljari.

Steatohepatitis mhux alkoħolika (NASH) hija marda tal-fwied progressiva severa kkawżata minn akkumulazzjoni eċċessiva ta 'xaħam fil-fwied li jikkawża infjammazzjoni kronika, li twassal għal fibrożi progressiva (ċikatriċi), li tista' twassal għal ċirrożi, insuffiċjenza tal-fwied, kanċer tal-fwied u mewt. Fibrożi avvanzata hija assoċjata ma 'żieda sinifikanti fil-morbożità u l-mortalità relatati mal-fwied f'pazjenti NASH.

Skond" Nature" rivista, NASH saret it-tieni l-iktar kawża komuni ta ’trapjant tal-fwied wara l-epatite Ċ kronika fl-Istati Uniti, u hija mistennija li ssir il-kawża ewlenija f’ 2020. Fil-preżent, is-suq tan-NASH laħaq US $ 40 biljun. Madankollu, minkejja l-ħtiġijiet mediċi urġenti, s'issa ma ġew approvati l-ebda mediċini biex jikkuraw in-NASH.