L-Inibitur tal-Fattur B tal-Ewwel Komplement ta' Novartis Iptacopan Ġie Ċertifikat Bħala Il-Passaport tal-Innovazzjoni fir-Renju Unit!

Novartis reċentement ħabbret li l-Aġenzija Regolatorja tal-Mediċini u l-Prodotti tal-Kura tas-Saħħa Brittaniċi (MHRA), l-Istitut Nazzjonali tas-Saħħa u l-Ottimizzazzjoni Klinika (NICE), u l-Assoċjazzjoni Medika Skoċċiża (SMC) taw terapija orali iptacopan (LNP023) għat-trattament tal-glomeruli C3."Passaport tal-Innovazzjoni" kwalifika għall-mard (C3G).

C3G hija forma estremament rari u severa ta 'glomerulonefrite primarja, ikkaratterizzata minn disturb ta' regolazzjoni komplementari. L-inċidenza annwali tal-marda madwar id-dinja hija 1-2 partijiet għal kull miljun. Hemm madwar 10,000 każ fl-Istati Uniti, madwar 10,500 każ fl-Ewropa, madwar 3,200 każ fil-Ġappun, u madwar 32,000 każ fiċ-Ċina. Is-C3G normalment jiġi djanjostikat f'adolexxenti u adulti żgħażagħ. Il-pronjosi tal-marda hija fqira ħafna. Madwar 50% tal-pazjenti jiżviluppaw mard tal-kliewi fl-aħħar stadju (ESRD) fi żmien 10 snin, u 50-70% tal-pazjenti rikaduta wara trapjant tal-kliewi.

Iptacopan huwa inibitur orali pijunier tal-fattur B skopert mill-Istitut Novartis tar-Riċerka Bijomedika. Il-Fattur B huwa serine protease ewlieni fil-mogħdija alternattiva tas-sistema komplementari. Iptacopan għandu l-potenzjal li jsir l-ewwel terapija mmirata biex ittardja l-progress tad-dijalisi C3G.

Il-Passaport tal-Innovazzjoni huwa pass għall-Permess u Aċċess għall-Innovazzjoni (ILAP). ILAP huwa mod ġdid biex titħaffef l-approvazzjoni tad-drogi mnedija wara Brexit. Tnediet f'Jannar 2021. Hija għandha l-għan li tħaffef l-approvazzjoni u l-kummerċjalizzazzjoni ta 'mediċini innovattivi u tippromwovi l-pazjenti' aċċess għad-drogi. ILAP jipprovdi pjattaforma waħda integrata għall-kollaborazzjoni bejn l-MHRA, imsieħba mediċi inklużi NICE u SMC, u żviluppaturi mediċi. L-iżviluppaturi tad-droga taħt dan il-kanal se jirċievu aktar feedback mill-MHRA u l-partijiet interessati (inkluż NICE). Passaport wieħed tal-innovazzjoni jista' jkopri indikazzjonijiet futuri multipli għall-istess sustanza attiva. Għalhekk, il-mediċini jistgħu wkoll jinvolvu mard multipli fil-passi sussegwenti ta 'ILAP.

struttura kimika iptacopan

iptacopan huwa l-ewwel fil-klassi, orali, qawwi, selettiv, molekula żgħira, u inibitur tal-fattur B riversibbli. Il-Fattur B huwa serine protease ewlieni fil-mogħdija alternattiva tas-sistema komplementari.

Bħalissa, iptacopan qed jiġi żviluppat biex jittratta ħafna mard tal-kliewi mmexxi mill-kompliment (CDRD) bi bżonnijiet mediċi sinifikanti mhux issodisfati, inklużi C3G, nefropatija IgA, sindromu uremiku emolitiku atipiku (aHUS), nefropatija membranosa (MN) ), u l-marda rari tad-demm parossismali emoglobinurja bil-lejl (PNH).

Id-dejta ppubblikata tal-Fażi 2 wriet li: (1) it-trattament ta 'IgAN b'iptacopan naqqas il-proteinurja u stabbilizza l-funzjoni renali; (2) it-trattament ta 'C3G naqqas ir-rata ta' tnaqqis tar-rata stmata ta 'filtrazzjoni glomerulari (eGFR) u stabbilizzat il-funzjoni renali; (3) It-trattament ta 'PNH inaqqas b'mod sinifikanti l-emolisi intravaskulari u extravaskulari, u jippermetti lill-biċċa l-kbira tal-pazjenti jiksbu titjib rapidu u fit-tul mingħajr trasfużjoni tad-demm.

Għalkemm Novartis għandu 35 sena storja fit-trattament tat-trapjant tal-kliewi, iptacopan huwa l-ewwel trattament għal CDRD fil-pipeline tat-trattament tal-mard tal-kliewi. L-għan ta’ Novartis huwa li jibdel l-approċċ tat-trattament billi jimmira wieħed mill-muturi ewlenin ta’ dan il-mard rari u progressiv, li għandu l-potenzjal li jestendi l-ħajja mhux tad-dijalisi tal-pazjenti CDRD.

Chinmay Bhatt, id-Direttur Maniġerjali ta’ Novartis Pharmaceuticals UK, l-Irlanda u l-Ewropa ta’ Fuq, qal: “Li niżguraw li l-mediċini tagħna jitwasslu lill-pazjenti li l-aktar għandhom bżonnhom hija l-prijorità ewlenija tagħna. Aħna kburin li niżviluppaw liċenzja bbażata fuq l-innovazzjoni l-ġdida. U aċċess għal mediċini li jiksbu passaport innovattiv. Aħna kuntenti ħafna li ninvolvu ruħna mal-partijiet interessati fis-sistema tal-kura tas-saħħa tar-Renju Unit permezz ta’ dan il-mod ġdid biex nesploraw l-opportunità li nwasslu din il-mediċina għall-iżvilupp lill-pazjenti kemm jista’ jkun malajr.&kwota;