Menarini Elzonris Qed Jiġu Approvati Fl-UE: It-Trattament Ta 'Tumuri taċ-Ċelloli Dendritiċi Blast Plasmacytoid (BPDCN)!

Il-Grupp Menarini huwa kumpanija Taljana farmaċewtika u dijanjostika privata. Riċentement, il-kumpanija ħabbret li l-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali għall-Użu mill-Bniedem (CHMP) tal-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA) ħareġ reviżjoni pożittiva li tissuġġerixxi li Elzonris (tagraxofusp) jiġi approvat bħala terapija miżjuda għat-trattament tal-ewwel linja tal-blastiku. plażma Pazjenti adulti b'tumur taċ-ċellula dendritika ċitoid (BPDCN). BPDCN huwa tumur malinn ematoloġiku bi pronjosi fqira ħafna. Ir-reviżjoni pożittiva tas-CHMP hija bbażata fuq l-akbar prova klinika prospettiva li qatt saret f'pazjenti BPDCN li qabel ma rċevewx trattament (trattament inizjali) u li qabel irċevew trattament (trattat).

Issa, l-opinjonijiet tas-CHMP se jiġu sottomessi lill-Kummissjoni Ewropea (KE) għal reviżjoni, li ġeneralment tieħu deċiżjoni ta 'reviżjoni finali fi żmien xahrejn. Jekk approvat, Elzonris se jsir l-ewwel u l-unika droga għat-trattament tal-BPDCN fl-Ewropa, u se jsir ukoll l-ewwel terapija mmirata CD123 approvata fl-Ewropa.

Il-Kap Eżekuttiv tal-Grupp Menarini Elcin Barker Ergun qal: “L-opinjoni pożittiva tal-lum mis-CHMP hija tragward importanti għall-pazjenti tal-BPDCN fl-Ewropa. Dan juri l-impenn sod tagħna biex intejbu l-ħajja ta 'pazjenti b'kanċer refrattorju. Il-BPDCN hija marda rari u aggressiva li bħalissa m'għandhiex trattament approvat fl-UE. Għal din ir-raġuni, aħna partikolarment kuntenti li nistgħu nipprovdu Elzonris lill-pazjenti BPDCN."

Elzonris hija terapija mmirata għal CD123, li kienet kummerċjalizzata għall-ewwel darba minn Stemline Therapeutics fl-Istati Uniti. Il-kumpanija issa hija parti mill-Grupp Menarini. Skond it-termini ta 'l-akkwist, l-azzjonisti ta' Stemline irċevew dritt mhux negozjabbli jew ta 'valur (CVR). Wara l-approvazzjoni tal-Kummissjoni Ewropea, wara t-tlestija tal-ewwel bejgħ Elzonris fi kwalunkwe pajjiż tal-UE-5, kull azzjonist jirċievi $ 1.00 fi flus kull sehem.

Elzonris ġie approvat mill-FDA tal-Istati Uniti f'Diċembru 2018 għat-trattament ta 'tfal u adulti BPDCN ta' sentejn u aktar, inklużi pazjenti BPDNC li ma rċevewx trattament (naïve) u li rċevew trattament (ittrattat). Ta 'min isemmi li din l-approvazzjoni tagħmel lil Elzonris l-ewwel droga approvata għat-trattament ta' BPDCN u l-ewwel droga CD123 immirata approvata.

BPDCN huwa tumur ematoloġiku malinn aggressiv u rari bi pronjosi ħażina. Dan huwa qasam ta 'trattament bi bżonnijiet mediċi mhux sodisfatti. Il-karatteristiċi ta ’BPDCN jistgħu jkunu simili għal xi mard, jew jista’ jkun iddijanjostikat ħażin bħala xi mard, inkluż lewkimja majelojde akuta (AML), limfoma mhux Hodgkin (NHL), lewkimja limfoċitika akuta (KOLLHA), u sindromu majelodisplastiku lewkimja (CML) u tumuri malinni oħra b’manifestazzjonijiet tal-ġilda. BPDCN ġeneralment jinstab fil-mudullun u / jew fil-ġilda, u jista 'jinvolvi wkoll lymph nodes u organi interni. Id-dijanjosi ta 'BPDCN hija bbażata fuq it-trijade immunodiagnostic ta' CD123, CD4, u CD56. CD123 (IL-3R) huwa markatur ewlieni għall-identifikazzjoni tal-BPDCN u mira emerġenti malajr f'diversi riċerka dwar it-trattament tal-kanċer.

Elzonris huwa ċitotossina diretta minn CD123, iddisinjata speċifikament għall-mira CD123. Il-mediċina hija fużjoni rikombinanti ta 'IL-3 umana u tossina maqtugħa tad-difterja (DT). Id-dominju IL-3 jista 'jikkonverti frammenti DT ċitotossiċi. Gwida għaċ-ċelloli tat-tumur li jesprimu CD123. Wara li jiġi internalizzat minn ċelloli tat-tumur, Elzonris jista 'jinibixxi b'mod irriversibbli s-sinteżi tal-proteini u jinduċi apoptożi taċ-ċellula fil-mira.

Bħalissa, Elzonris qed jiġi evalwat ukoll fi provi kliniċi oħra biex jikkura indikazzjonijiet oħra pożittivi għal CD123, inklużi: lewkimja kronika mielomonokitika (CMML), majelofibrożi (MF) u indikazzjonijiet oħra ppjanati.