Droga dwar l-Insuffiċjenza tal-Kliewi ta 'Mallinckrodt Miċħuda mill-FDA

Riċentement, l-FDA irrifjutat l-applikazzjoni ta 'Mallinckrodt&# 39 għal terlipressin għat-trattament ta' insuffiċjenza renali progressiva rari. Għalkemm id-droga qabel kienet laħqet l-għan ewlieni tagħha fil-Fażi 3 u rebħet l-appoġġ tal-kumitat konsultattiv.

Terlipressin huwa analogu ta 'vasopressin li huwa selettiv għar-riċettur V1. Oriġinarjament ġie żviluppat minn Orphan Therapeutics u pprova jintroduċiha fis-suq tal-Istati Uniti. Il-mediċina bdiet tiġi riveduta mill-FDA aktar minn għaxar snin ilu, għalkemm il-prova klinika oriġinali tal-Fażi 3 ma laħqitx l-endpoint primarju. Ir-riżultat huwa ovvju, l-FDA irrifjutat lil Orfni. Sussegwentement, Ikaria kisbet drittijiet tas-suq tat-terlipressin fl-Amerika ta 'Fuq mingħand Orfni. Sal-2015 Mallinckrodt akkwista Ikaria għal USD 2.3 biljun, u d-drittijiet tas-suq tal-Amerika ta ’Fuq ta’ Terlipressin&# 39 finalment waqgħu f’idejn Mallinckrodt&# 39.

Sas-sena l-oħra, il-mediċina wettqet b'suċċess provi kliniċi tal-fażi 3 fi 300 pazjent bis-sindromu epatorenali tat-tip 1 (HRS-1). Ir-riżultati wrew li 29% tal-pazjenti li kienu qegħdin jirċievu terlipressin esperjenzaw treġġigħ lura tal-HRS (il-livell tal-krejatina fis-serum niżel minn 2.25 mg / dL jew aktar għal 1.5 mg / dL fl-14-il jum jew mal-kwittanza), waqt li dawk tal-pazjenti bil-plaċebo Dan il-proporzjon kien biss 16%, u l-istudju laħaq il-punt aħħari primarju tiegħu.

Madankollu, meta l-FDA ħarġet dokument ta 'informazzjoni qabel il-laqgħa tal-kumitat konsultattiv ta' Lulju, qamu problemi mhux mistennija. Huwa rrappurtat li l-FDA talbet lill-kumitat biex jikkunsidra jekk l-effett tat-terlipressin fuq il-livelli tal-krejatina fis-serum jaffettwax ir-riżultat tat-trattament kliniku.

Fl-aħħar, il-kumitat ivvota 8 kontra 7 favur l-applikazzjoni tat-terlipressin&# 39, iżda apparentement naqas milli jtaffi t-tħassib kollu tal-FDA' Fl-ittra ta ’tweġiba sħiħa, Mallinckrodt iddikjara li l-FDA għandha dubji dwar jekk l-endpoints sostituti użati fil-provi kliniċi ta’ fażi 3 jissarrfux f’benefiċċji kliniċi sinifikanti (li jistgħu jikkumpensaw għar-riskji inkluża sepsis). L-AID temmen li hija meħtieġa aktar informazzjoni. Huwa sostnut li l-benefiċċji ta 'terlipressin f'pazjenti HRS-1 huma akbar mir-riskji.

Steven Romano, uffiċjal xjentifiku ewlieni ta 'Mallinckrodt, qal li ma setax jaqbel mad-deċiżjoni tal-FDA&# 39 u se jfittex il-modi fattibbli kollha biex iġib id-droga fis-suq tal-Istati Uniti. Preċedentement, kumpaniji oħra ppruvaw jiksbu dan l-għan.

Minħabba sensiela ta 'ħarġiet, il-prezz tal-ishma ta' Mallinckrodt&# 39 naqas b'aktar minn 65% din is-sena, inklużi diskussjonijiet ma 'GG quot; kredituri finanzjarji u rikorrenti għal-litigazzjoni," li kkawża lill-kumpanija tabbanduna l-Q& Sessjoni matul l-aħħar kwart tas-sejħa konferenza tal-qligħ ta 'GG # 39; Huwa rrappurtat li l-bejgħ annwali tat-terlipressin&# 39 huwa mistenni li jilħaq 300 miljun dollaru Amerikan, li se jkunu jistgħu jiffaċilitaw id-diffikultajiet kurrenti tan-negozju ta 'Mallinckrodt&# 39.