Sarcoma ta 'Kaposi (KS) Heavyweight: The Only Oral And First New Drug in 20 Years, Bristol-Myers Squibb Pomalyst (Pomalidomide) Approved By the United States!

Bristol-Myers Squibb (BMS) ħabbar riċentement li l-US Food and Drug Administration (FDA) approva Pomalyst (pomalidomide), li huwa immunomodulatur b'attività kontra t-tumur għat-trattament ta 'sarcoma Kaposi (Kapcom sarcoma, KS) f'pazjenti, speċifikament: ({{{2}})) Pazjenti ta 'Kaposi sarcoma relatati mal-AIDS li l-marda żviluppat reżistenza għal mediċini antiretrovirali effettivi ħafna (HAART); (2) Pazjenti ta 'sarcoma Kaposi negattivi bl-HIV

Ta 'min isemmi li Pomalyst huwa l-uniku mediċina terapewtika orali u l-ewwel mediċina terapewtika ġdida approvata għat-trattament ta' Kaposi' s-sarkoma (KS) għal aktar minn 20 snin. Għandu jiġi enfasizzat li pazjenti b 'AIDS relatati mal-AIDS Kaposi' s-sarkoma għandhom ikomplu jużaw HAART biex jikkura l-HIV skont ir-rakkomandazzjonijiet tat-tabib' i.

Pomalyst irċieva l-FDA' i approvazzjoni aċċellerata, kwalifika ta 'mediċina avvanzata (BTD), kwalifika ta' mediċina orfni (ODD) għat-trattament ta 'hawn fuq Kaposi' i indikazzjoni ta' sarkoma. Din l-approvazzjoni aċċellerata hija bbażata fuq id-dejta tar-rata ta ’rispons totali (ORR) mit-tikketta miftuħa ta’ Fażi I / II, prova klinika b’arma waħda (12-C-0047). L-approvazzjoni kontinwa għal dawn l-indikazzjonijiet tiddependi fuq il-verifika u d-deskrizzjoni tal-benefiċċji kliniċi fi provi konfermatorji.

Kaposi' s-sarkoma huwa kanċer rari, normalment manifestat bħala leżjonijiet fil-ġilda, iżda jista 'jiżviluppa wkoll f'diversi partijiet oħra tal-ġisem, inklużi l-pulmuni, l-għoqiedi linfatiċi, u s-sistema diġestiva. Fl-Istati Uniti, l-inċidenza annwali ta 'din il-marda hija 6 partijiet għal kull miljun, u taffettwa l-aktar nies b'funzjoni immunitarja baxxa. Pomalyst huwa mediċina orali u huwa l-ewwel trattament ġdid approvat għall-kura ta 'pazjenti b'Kaposi' s-sarkoma f'aktar minn 20 snin.

Diane McDowell, il-viċi president tal-affarijiet mediċi globali fi Bristol-Myers Squibb, qalet:" Il-pazjenti bil-Kaposi' s-sarkoma għandhom ftit kontroll fuq il-marda tagħhom fl-aħħar 20 snin. Għandna pjaċir li aktar riċerka dwar Pomalyst f'dan il-qasam ta 'mard rari ppermettilna l-Abbiltà li tipprovdi lill-pazjenti għażliet ta' kura orali tant meħtieġa.&Kwotazzjoni;

Robert Yarchan, MD, direttur tad-Diviżjoni ta 'l-HIV u l-AIDS Malinn fil-Cancer Research Centre (CCR) ta' l-Istitut Nazzjonali tal-Kanċer (NCI), qal:" Pomalyst wera riżultati pożittivi f'pazjenti b'Kaposi&# {{0} }; s-sarkoma, irrispettivament mill-istatus tal-HIV tagħhom. Barra minn hekk, il-mediċina tipprovdi wkoll terapija orali b'mekkaniżmu ta 'azzjoni differenti mill-mediċini tal-kemjoterapija ċitotossiċi li jintużaw b'mod komuni biex jikkuraw Kaposi' s-sarkoma.&Kwotazzjoni;

Kif intqal fil-kaxxa s-sewda twissija dwar l-informazzjoni tal-preskrizzjoni, Pomalyst jista 'jikkawża ħsara lill-fetu u huwa pprojbit għan-nisa tqal. Pomalyst huwa disponibbli biss permezz ta 'Pomalyst REMS®, pjan ta' distribuzzjoni ristrett. F'pazjenti li jingħataw Pomalyst, trombożi fil-vina fil-fond, emboliżmu pulmonari, infart mijokardijaku u puplesija jistgħu jseħħu, u tromboprofilassi għandha tingħata.

Din l-approvazzjoni hija bbażata fuq dejta minn studju open-open, ta 'fażi waħda I / II, studju 12-C-0047. L-istudju vvaluta s-sigurtà, il-farmakokinetika, u l-effikaċja ta 'Pomalyst f'Postosi Sintomatiku pożittiv bl-HIV u l-HIV sintomatiku Kaposi' i, li ħafna minnhom għandhom marda avvanzata.

Il-prova tmexxiet minn tim immexxi minn Robert Yarchoan taħt il-Ftehim ta ’Riċerka u Żvilupp Kollaborattiv (CRADA). Total ta ' 28 pazjenti (18 HIV-pożittivi u 10 negattivi) irċevew Pomalyst f'doża ta' 5 mg u ħaduha oralment darba kuljum għal {{5} } ċikli (ċiklu ta ' 28 jiem) sakemm il-progressjoni tal-marda jew tossiċità mhux aċċettabbli. Il-prova eskludiet pazjenti bi Kaposi&sintomatika tal-pulmun jew viscerali # 39; s sarcoma, storja ta 'tromboemboliżmu venuż jew arterjali, u mard procoagulant. Matul il-kors kollu tal-kura, il-pazjent irċieva aspirina 81 mg tromboprofilassi darba kuljum. Il-ħin medjan mill-bidu tal-kura sal-okkorrenza tal-ewwel remissjoni kien 1. 8 xhur (0.9-7. 6).

L-għan primarju tal-istudju kien ir-rata ta 'rispons ġenerali (ORR, li tinkludi rispons sħiħ [CR], rispons komplet kliniku [cCR], rispons parzjali [PR]), li ġie investigat mill-investigatur skont il-Kumitat tal-Kanċer tal-AIDS Grupp ta 'Provi (ACTG) kontra Kaposi Il-kriterji ta' rispons għal sarkoma ġew evalwati.

Id-dejta wriet li fost il-pazjenti kollha, l-ORR kien 71% (20 / 28; 95% CI: {{4}}, {{5 }}), li minnhom {{6}}% (4 / 28) pazjenti kisbu CR u 57% (16 / {{2} }) pazjenti li kisbu PR. It-tul medju tar-remissjoni (DOR) għall-pazjenti kollha kien 12. 1 xhur (95% CI: 7. 6, 16 . 8). Barra minn hekk, fost pazjenti li għandhom remissjoni, 50% tal-pazjenti żammew remissjoni matul 12 xhur ta 'kura b'Palalyst.

L-iktar reazzjonijiet avversi komuni (≥ 30%) inkluż anormalitajiet fil-laboratorju huma tnaqqis fin-newtrofili assoluti jew għadd taċ-ċelloli bojod tad-demm, żieda fil-kreatinina jew glukosju, raxx, stitikezza, għeja, emoglobina, plejtlits, fosfat, albumina jew kalċju mnaqqsa, miżjuda ALT, nawżea u dijarea. 11% (3 / 28) tal-pazjenti twaqqfu b'mod permanenti minħabba reazzjonijiet avversi. Ma nstabu l-ebda sinjali ta 'sigurtà ġodda. Fil-Kaposi&# 3 9; s sarcoma, is-sigurtà ta 'Pomalyst hija konsistenti mas-sigurtà ta' Pomalyst magħruf f'indikazzjonijiet approvati.

Sarcoma Kaposi (Kaposi sarcoma, KS) huwa kanċer rari, normalment manifestat bħala leżjonijiet fil-ġilda, iżda jista 'jiżviluppa wkoll għal diversi partijiet oħra tal-ġisem, inklużi l-pulmuni, l-għoqiedi linfatiċi, u s-sistema diġestiva. Kaposi' i s-sarkoma hija kkawżata mill-Kaposi' virus tal-herpes marbut mas-sarcoma (KSHV, magħruf ukoll bħala virus tal-herpes uman tat-tip 8 [HHV-8]) , u huwa l-iktar li jidher b'mod komuni f'nies infettati bl-HIV b'funzjoni immuni kompromessa.

Għalkemm l-użu konġunt ta 'terapija antiretrovirali (cART jew HAART) naqqas l-inċidenza ta' Kaposi' s-sarkoma fl-Istati Uniti, il-marda għadha sseħħ b'rata ta 'madwar 6 każijiet għal kull miljun nies. Kaposi' s-sarkoma hija aktar komuni f'żoni b'inqas trattament ta 'l-AIDS fid-dinja. Fl-Afrika tas-sub-Saħarjana u reġjuni oħra, aktar nies huma infettati bil-virus tal-herpes tal-herpes assoċjat mas-sarcoma (KSHV) mill-Kaposi&# KSHV), li huwa l-aktar komuni fost l-irġiel f’xi pajjiżi tat-tumur.

Pomalyst huwa immunomodulatur b'attività kontra t-tumur. Il-mediċina hija analogu tat-thalidomide li ġie approvat għall-kura ta 'pazjenti adulti: (1) flimkien ma' dexamethasone għall-kura ta 'majeloma multipla (MM), Speċifikament, pazjenti li qabel irċivew mill-inqas {{{{{ 4}}}} terapiji (inklużi inibituri ta 'lenalidomide u proteasome), urew progressjoni tal-marda matul l-aħħar terapija, jew fi żmien 60 wara t-tlestija tat-trattament; (2) Kaposi' pazjenti ta 'sarcoma (KS), speċifikament pazjenti relatati mal-AIDS u pazjenti KS negattivi bl-HIV li fallew fit-trattament HAART.