Johnson&Johnson Ponvory (ponesimod) Ġie Approvat Mill-AID Amerikana

Johnson& Janssen Pharmaceuticals ta 'Johnson (JNJ) reċentement ħabbret li l-Amministrazzjoni ta' l-Ikel u d-Droga ta 'l-Istati Uniti (FDA) approvat Ponvory (ponesimod), modulatur ta' darba kuljum, orali, selettiv tar-riċettur ta 'sphingosine-1-phosphate 1 (S1P1) għat-trattament ta' pazjenti adulti bi sklerożi multipla li tirkadi (MS), inkluż sindromu kliniku iżolat (CIS), sklerożi multipla li tirkadi u li tibgħat (RRMS), Marda ta 'sklerożi multipla progressiva sekondarja attiva (SPMS). F'termini ta 'medikazzjoni, għal ħafna mill-pazjenti, Ponvory ma teħtieġx ittestjar ġenetiku jew monitoraġġ kardijaku tal-ewwel doża. Madankollu, billi l-bidu tal-kura Ponvory jista 'jikkawża tnaqqis fir-rata tal-qalb, huwa rrakkomandat li pazjenti bi storja ta' mard speċifiku tal-qalb jiġu mmonitorjati għall-ewwel doża.

Ta 'min isemmi li Ponvory hija l-ewwel u l-unika terapija għall-modifikazzjoni tal-marda orali approvata mill-FDA biex twettaq studju kkontrollat ​​dwar it-terapija orali kkummerċjalizzata. Meta mqabbel mal-mediċina orali disponibbli bħalissa Aubagio (teriflunomide) orali, Ponvory wera effikaċja superjuri fit-tnaqqis tar-rata ta ’rikorrenza annwali (ir-rata ta’ rikorrenza annwali titnaqqas bi kważi terz), u ġiet ippruvata minn dejta ta ’riċerka klinika kumulattiva għal minn 10 snin Biex ittejjeb l-effettività u s-sigurtà tagħha.

Aubagio huwa droga orali ta 'Sanofi. Ġie approvat mill-AID tal-Istati Uniti għat-trattament ta 'sklerożi multipla li tirkadi (RMS) kmieni f'Settembru 2012. Il-mediċina hija mediċina orali tal-MS li tmexxi l-industrija u qabżet Elenkata f'70 pajjiż u reġjun. Fiċ-Ċina, Aubagio ġie approvat għat-tqegħid fis-suq f'Lulju 2018, u huwa l-ewwel trattament orali li jimmodifika l-marda approvat għat-trattament ta 'sklerożi multipla fiċ-Ċina.

Fl-Istati Uniti, hemm kważi miljun pazjent adult bi sklerożi multipla (MS), u madwar 85% huma ddijanjostikati b'MS li jirkadew fil-ħin tad-dijanjosi inizjali. Għalkemm sar progress f'dawn l-aħħar snin, għad hemm ħtiġijiet mediċi mhux sodisfatti f'dan il-qasam. Meta mqabbel mat-trattamenti fis-suq, Ponvory wera effikaċja eċċellenti, speċjalment fit-tnaqqis tal-akkumulazzjoni ta 'leżjonijiet infjammatorji ġodda u diżabilità. L-approvazzjoni ta 'Ponvory fis-suq se tipprovdi lill-pazjenti bi mediċina orali ġdida importanti.

Din l-approvazzjoni hija bbażata fuq ir-riżultati tal-istudju OPTIMUM ta 'Fażi III ras għal ras (NCT02425644). L-istudju sar f'pazjenti adulti b'RMS u qabbel l-effikaċja, is-sigurtà u t-tollerabilità ta 'ponesimod u Aubagio.

Ta 'min isemmi li l-istudju OPTIMUM huwa l-ewwel studju fuq skala kbira kkontrollat ​​ras għal ras li jqabbel żewġ mediċini orali għat-trattament ta' RMS. Id-dejta wriet li ponesimod (20mg, darba kuljum) wera superjorità meta mqabbel ma 'Aubagio (14mg, darba kuljum) f'termini tal-endpoint primarju u tal-endpoints sekondarji multipli tal-istudju.

Id-dejta speċifika hija: (1) F'termini tal-punt aħħari primarju, mil-linja bażi sal-108 ġimgħa ta 'trattament, meta mqabbel mal-grupp ta' trattament ta 'Aubagio, ir-rata ta' rikorrenza annwali (ARR) tal-grupp ta 'trattament ta' ponesimod tnaqqset b'mod statistiku b'mod sinifikanti bi 30.5% (ARR: 0.202 vs 0.290, p=0.0003); Matul il-perjodu ta 'studju, 71% tal-pazjenti fil-grupp ta' trattament b'ponesimod ma kellhom l-ebda rikorrenza konfermata u 61% fil-grupp ta 'trattament ta' Aubagio. (2) ponesimod huwa wkoll superjuri għal Aubagio fit-tnaqqis tan-numru ta 'leżjonijiet ġodda T1 imtejba mill-gadolinium (GdE) u n-numru ta' leżjonijiet T2 ġodda jew imkabbra b'59% u 56%, rispettivament. Leżjonijiet GdE T1 u leżjonijiet T2 huma identifikati rispettivament permezz ta ’teknoloġija ta’ immaġni b’resonanza manjetika (MRI) u huma meqjusa bħala l-kejl klassiku tar-rikorrenza tal-patoloġija MS, li tista ’tipprovdi għarfien dwar l-attività tal-marda u l-piż tal-marda, rispettivament. (3) Is-sigurtà ta 'ponesimod osservata f'dan l-istudju hija konsistenti mas-sigurtà ta' studji preċedenti u modulaturi oħra magħrufa tar-riċetturi S1P. L-iktar avveniment avvers komuni (TEAE) fil-grupp ta 'trattament ta' ponesimod waqt it-trattament huwa alanine Elevated aminotransferase (ALT), nażofarinġite, uġigħ ta 'ras, infezzjoni tas-sistema respiratorja ta' fuq.

L-isklerożi multipla (MS) hija marda infjammatorja awtoimmuni kronika tas-sistema nervuża ċentrali, li taffettwa 2.3 miljun persuna mad-dinja kollha, u huma affettwati aktar nisa milli rġiel. Il-marda hija kkaratterizzata minn demjelinizzazzjoni u telf ta 'assoni, li twassal għal funzjoni tan-nervituri indebolita u diżabilità severa. Is-sottotip ewlieni tal-SM huwa l-isklerożi multipla li tirkadi (RMS), li tammonta għal 85% tal-pazjenti bl-MS, inkluż is-sindromu klinikament iżolat (CIS), l-isklerożi multipla li tirkadi u tirremetti (RRMS), u l-isklerożi multipla Sesswali attiva sekondarja (SPMS). Ir-rikaduta hija definita bħala sintomi newroloġiċi ġodda, li sejrin għall-agħar, jew rikorrenti li jdumu aktar minn 24 siegħa mingħajr deni jew infezzjoni. Ir-rikorrenza tista 'tintbagħat kompletament fi żmien ġranet jew ġimgħat, jew tista' twassal għal diżabilità kontinwa u akkumulazzjoni ta 'diżabilità.

L-ingredjent farmaċewtiku attiv ta ’Ponvory huwa ponesimod, li huwa modulatur ġdid, orali, selettiv tar-riċettur 1 tal-fosfat-1-fosfat 1 (S1P1), li jista’ jinibixxi funzjonalment l-attività tal-proteina S1P u jorbot limfoċiti ma ’lymph nodes Sabiex jitnaqqas in-numru ta 'limfoċiti li jiċċirkolaw li jistgħu jaqsmu l-barriera bejn id-demm u l-moħħ. F'pazjenti bi sklerożi multipla (MS), il-limfoċiti jidħlu fil-moħħ u jagħmlu ħsara lill-majelin (majelin). Il-kisi tal-Myelin huwa kisi protettiv li jista 'jiżola ċ-ċelloli tan-nervituri. Il-ħsara fil-Myelin tista 'tnaqqas il-veloċità jew twaqqaf il-konduzzjoni tan-nervituri u tipproduċi sintomi newroloġiċi u sinjali ta' sklerożi multipla.

Fil-preżent, ir-riċettur ta 'sphingosine-1-phosphate (S1P) sar mira importanti għall-iżvilupp ta' mediċini ġodda fil-qasam ta 'l-MS. F'Marzu 2019, Novartis' il-modulatur orali tar-riċettur S1P Mayzent (siponimod) ġie approvat mill-FDA Amerikana għat-trattament ta 'pazjenti adulti b'RMS. F’Marzu 2020, Zeposia (ozanimod), modulatur tar-riċettur orali S1P minn Xinji (akkwistat minn Bristol-Myers Squibb), ġie approvat mill-FDA Amerikana biex tikkura pazjenti adulti b’RMS.

Wara li Ponvory joħroġ fil-pubbliku, se jikkompeti direttament ma 'Mayzent u Zeposia. Barra minn hekk, Ponvory jiffaċċja wkoll kompetizzjoni minn bosta drogi orali oħra, bħal Gilart ta ’Novartis, Aubagio ta’ Sanofi, Tecfidera u Vumerity ta ’Biogen, Mavenclad ta’ Merck, u mediċini ta ’antikorp ta’ Roche li jeħtieġu biss 2 infużjonijiet fis-sena Ocrevus.