Johnson&Johnson Ponvory (ponesimod) L-UE dalwaqt tiġi approvata

Janssen Pharmaceuticals, sussidjarja ta 'Johnson& Johnson (JNJ), reċentement ħabbar li l-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali għall-Użu mill-Bniedem (CHMP) ta ’l-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA) ħareġ reviżjoni pożittiva li tissuġġerixxi l-approvazzjoni ta’ Ponvory (ponesimod), li hija mediċina mogħtija kuljum, orali, Selettiva modulatur tar-riċettur ta 'sphingosine-1-phosphate 1 (S1P1) għat-trattament ta' pazjenti adulti bi sklerożi multipla li tirkadi (RMS) b'mard attiv determinat minn karatteristiċi kliniċi jew ta 'immaġini. L-isklerożi multipla (SM) għandha diversi forom ta 'rikorrenza, u s-sintomi huma spiss imprevedibbli, li ġġib piż uniku għall-bnedmin, is-soċjetà u l-ekonomija.

Issa, l-opinjonijiet tas-CHMP se jiġu sottomessi lill-Kummissjoni Ewropea (KE) għal reviżjoni, li ġeneralment tieħu deċiżjoni ta 'reviżjoni finali fi żmien xahrejn. Jekk approvat, Ponvory isir Johnson& L-ewwel pjan ta 'trattament ta' Johnson&# 39 għal pazjenti b'RMS b'mard attiv determinat minn karatteristiċi kliniċi jew ta 'immaġini.

F'termini ta 'regolament ta' l-Istati Uniti, f'Marzu 2021, Ponvory ġie approvat mill-FDA għat-trattament ta 'pazjenti adulti b'RMS, inkluż sindromu klinikament iżolat (CIS), sklerożi multipla li tirkadi-tirremetti (RRMS), u Sklerożi Multipla ta' tip progressiv sekondarju attiv (SPMS). F'termini ta 'medikazzjoni, għal ħafna mill-pazjenti, Ponvory ma teħtieġx ittestjar ġenetiku jew monitoraġġ kardijaku tal-ewwel doża. Madankollu, billi l-bidu tal-kura Ponvory jista 'jikkawża tnaqqis fir-rata tal-qalb, huwa rrakkomandat li pazjenti bi storja ta' mard speċifiku tal-qalb jiġu mmonitorjati għall-ewwel doża.

Ta 'min isemmi li Ponvory hija l-ewwel u l-unika terapija għall-modifikazzjoni tal-marda orali approvata mill-FDA tal-Istati Uniti biex twettaq studju kkontrollat ​​dwar it-terapija orali kkummerċjalizzata. Meta mqabbel mal-mediċina tal-kura standard orali tal-ewwel linja użata ħafna Aubagio (isem kummerċjali Ċiniż: Aubagio, isem ġeneriku: teriflunomide, teriflunomide), Ponvory wera effikaċja superjuri fit-tnaqqis tar-rata ta ’rikorrenza annwali (ir-rata ta’ rikorrenza annwali titnaqqas bi kważi One- it-tielet), u aktar minn 10 snin ta ’dejta ta’ riċerka klinika kumulattiva wrew l-effettività u s-sigurtà tagħha.

Aubagio huwa droga orali ta 'Sanofi. Ġie approvat għat-tqegħid fis-suq fl-Istati Uniti u l-Unjoni Ewropea f'Settembru 2012 u Awwissu 2013. Jintuża biex jikkura sklerożi multipla li tirkadi (RMS). Il-mediċina hija droga li tmexxi l-industrija. Mid-drogi orali tal-MS ġew kummerċjalizzati f'aktar minn 70 pajjiż u reġjun madwar id-dinja. Fiċ-Ċina, Aubagio ġie approvat għat-tqegħid fis-suq f'Lulju 2018, u huwa l-ewwel trattament orali li jimmodifika l-marda approvat għat-trattament ta 'sklerożi multipla fiċ-Ċina.

L-isklerożi multipla (MS) hija marda infjammatorja awtoimmuni kronika tas-sistema nervuża ċentrali, li hija kkaratterizzata minn demjelinizzazzjoni u telf ta 'assoni, li twassal għal ħsara fin-nervituri u diżabilità severa. Għalkemm sar progress f'dawn l-aħħar snin, għad hemm ħtiġijiet mediċi mhux sodisfatti f'dan il-qasam. Meta mqabbel mat-trattamenti fis-suq, Ponvory wera effikaċja eċċellenti, speċjalment fit-tnaqqis tal-akkumulazzjoni ta 'leżjonijiet infjammatorji ġodda u diżabilità. Wara li Ponvory joħroġ fis-suq, se jipprovdi mediċina orali ġdida importanti għal pazjenti bi sklerożi multipla li tirkadi (RMS).

L-opinjonijiet tar-reviżjoni pożittiva tas-CHMP huma bbażati fuq ir-riżultati tal-istudju OPTIMUM ta 'Fażi III ras għal ras (NCT02425644). L-istudju sar f'pazjenti adulti b'RMS u qabbel l-effikaċja, is-sigurtà u t-tollerabilità ta 'ponesimod u Aubagio.

Ta 'min isemmi li l-istudju OPTIMUM huwa l-ewwel studju fuq skala kbira kkontrollat ​​ras għal ras li jqabbel żewġ mediċini orali għat-trattament ta' RMS. Id-dejta wriet li ponesimod (20mg, darba kuljum) wera superjorità meta mqabbel ma 'Aubagio (14mg, darba kuljum) f'termini tal-endpoint primarju u tal-endpoints sekondarji multipli tal-istudju.

Id-dejta speċifika hija: (1) F'termini tal-punt aħħari primarju, mil-linja bażi sal-108 ġimgħa ta 'trattament, meta mqabbel mal-grupp ta' trattament ta 'Aubagio, ir-rata ta' rikorrenza annwali (ARR) tal-grupp ta 'trattament ta' ponesimod tnaqqset b'mod statistiku b'mod sinifikanti bi 30.5% (ARR: 0.202 vs 0.290, p=0.0003). (2) F'termini ta 'punti finali sekondarji ewlenin, skont is-sintomi tal-għeja u l-punteġġ tal-isklerożi multipla li tirkadi fil-kwestjonarju tal-impatt (FSIQ-RMS) fil-ġimgħa 108, is-sintomi tal-għeja fil-grupp ta' trattament ta 'ponesimod kienu statistikament sinifikanti meta mqabbla mal-grupp ta' trattament ta 'Aubagio. differenza medja: -3.57, p=0.0019). (3) F'termini ta 'punti ta' tmiem sekondarji oħra, meta mqabbel mal-grupp ta 'trattament ta' Aubagio, in-numru ta 'leżjonijiet attivi iżolati kkombinati (CUAL) fil-moħħ tal-grupp ta' trattament ta 'ponesimod tnaqqas b'mod sinifikanti b'56% (p< 0.0001).="" (4)="" is-sigurtà="" ta="" 'ponesimod="" osservata="" f'dan="" l-istudju="" hija="" konsistenti="" mas-sigurtà="" ta'="" studji="" preċedenti="" u="" modulaturi="" oħra="" magħrufa="" tar-riċetturi="" s1p.="" l-iktar="" avveniment="" avvers="" komuni="" (teae)="" fil-grupp="" ta="" 'trattament="" ta'="" ponesimod="" waqt="" it-trattament="" huwa="" alanine="" elevated="" aminotransferase="" (alt),="" nażofarinġite,="" uġigħ="" ta="" 'ras,="" infezzjoni="" tas-sistema="" respiratorja="" ta'="">

L-isklerożi multipla (MS) hija marda infjammatorja awtoimmuni kronika tas-sistema nervuża ċentrali, li taffettwa 2.3 miljun persuna mad-dinja kollha. L-inċidenza tan-nisa hija tliet darbiet dik tal-irġiel. Il-marda hija kkaratterizzata minn demjelinizzazzjoni u telf ta 'assoni, li twassal għal funzjoni tan-nervituri indebolita u diżabilità severa. It-tipi ta 'rikorrenza ta' SM jinkludu sindromu iżolat kliniku (CIS), sklerożi multipla li tirkadi u tirremetti (RRMS, li tammonta għal 85% tal-każijiet kollha ta 'SM), u sklerożi multipla progressiva sekondarja (SPMS). L-SM hija waħda mill-iktar kawżi komuni ta 'disfunzjoni newroloġika f'nies żgħażagħ u ta' età medja. Għalkemm l-inċidenza tvarja mad-dinja kollha, l-inċidenza hija l-ogħla fl-Ewropa u l-Amerika ta ’Fuq.

Is-sintomi ta 'sklerożi multipla li tirkadi (RMS) ivarjaw minn persuna għal oħra u jistgħu jinbidlu jew ivarjaw maż-żmien. Minbarra ħafna sintomi komuni viżibbli, hemm ukoll xi sintomi inviżibbli li pazjenti bl-MS jistgħu jkollhom diffikultà biex jesprimu, iżda jistgħu jaffettwaw serjament il-burdata ġenerali u l-benesseri soċjali tagħhom, bħal uġigħ, għeja jew tnemnim. Ir-rikaduta hija definita bħala sintomi newroloġiċi ġodda, li sejrin għall-agħar, jew rikorrenti li jdumu aktar minn 24 siegħa mingħajr deni jew infezzjoni. Ir-rikorrenza tista 'tintbagħat kompletament fi żmien ġranet jew ġimgħat, jew tista' twassal għal diżabilità kontinwa u akkumulazzjoni ta 'diżabilità.

L-ingredjent farmaċewtiku attiv ta ’Ponvory huwa ponesimod, li huwa modulatur ġdid, orali, selettiv tar-riċettur 1 tal-fosfat-1-fosfat 1 (S1P1), li jista’ jinibixxi funzjonalment l-attività tal-proteina S1P u jorbot limfoċiti ma ’lymph nodes Sabiex jitnaqqas in-numru ta 'limfoċiti li jiċċirkolaw li jistgħu jaqsmu l-barriera bejn id-demm u l-moħħ. F'pazjenti bi sklerożi multipla (MS), il-limfoċiti jidħlu fil-moħħ u jagħmlu ħsara lill-majelin (majelin). Il-kisi tal-Myelin huwa kisi protettiv li jista 'jiżola ċ-ċelloli tan-nervituri. Il-ħsara fil-Myelin tista 'tnaqqas il-veloċità jew twaqqaf il-konduzzjoni tan-nervituri u tipproduċi sintomi newroloġiċi u sinjali ta' sklerożi multipla.

Fil-preżent, ir-riċettur ta 'sphingosine-1-phosphate (S1P) sar mira importanti għall-iżvilupp ta' mediċini ġodda fil-qasam ta 'l-MS. F'Marzu 2019, Novartis' il-modulatur orali tar-riċettur S1P Mayzent (siponimod) ġie approvat mill-FDA Amerikana għat-trattament ta 'pazjenti adulti b'RMS. F’Marzu 2020, Zeposia (ozanimod), modulatur tar-riċettur orali S1P minn Xinji (akkwistat minn Bristol-Myers Squibb), ġie approvat mill-FDA Amerikana biex tikkura pazjenti adulti b’RMS.

Wara li Ponvory joħroġ fil-pubbliku, se jikkompeti direttament ma 'Mayzent u Zeposia. Barra minn hekk, Ponvory jiffaċċja wkoll kompetizzjoni minn bosta drogi orali oħra, bħal Gilart ta ’Novartis, Aubagio ta’ Sanofi, Tecfidera u Vumerity ta ’Biogen, Mavenclad ta’ Merck, u mediċini ta ’antikorp ta’ Roche li jeħtieġu biss 2 infużjonijiet fis-sena Ocrevus.