Jakavi / Jakafi Huwa Effettiv fit-Trattament tal-Marda Kronika Graft kontra l-Ospitanti Refrattarja ta 'Sterojdi (GvHD)! - 1/2

Novartis u s-sieħeb tagħha Incyte reċentement ħabbru l-evalwazzjoni tar-riżultati pożittivi tal-fażi ewlenija 3 ta 'l-istudju REACH3 (NCT03112603) ta' l-inibitur orali JAK1 / 2 Jakavi / Jakafi (ruxolitinib) fit-trattament ta 'mard kroniku kontra l-isterojdi li jirreferi għat-tilqim (GvHD) Ġie ppubblikat fil-ġurnal mediku ewlieni internazzjonali" New England Journal of Medicine" (NEJM), bit-titlu tal-artiklu: Ruxolitinib għal Glucocorticoid-Refractory Chronic Graft-versus-Host Disease.

REACH3 huwa sponsorjat b'mod konġunt minn Novartis u Incyte. Dan huwa studju randomised, open-label, multi-center fażi 3 għal tfal li żviluppaw marda kronika graft-versus-host (GvHD) sterojd-refrattarja jew sterojd-dipendenti wara li rċevew trapjant ta 'ċelloli staminali alloġeniċi. (≥12-il sena) u pazjenti adulti. Dejta turi li meta mqabbel ma 'l-aħjar terapija disponibbli (BAT), ruxolitinib itejjeb b'mod sinifikanti l-pronjosi ta' pazjenti b'GvHD kroniku sterojd-refrattorju / dipendenti, inkluż titjib fis-sopravivenza mingħajr falliment (FFS) u sintomi rrappurtati mill-pazjent. L-analiżi l-ġdida tas-sottogrupp wriet li fl-24 ġimgħa ta 'kura, ruxolitinib wera rata ta' rispons ġenerali ogħla (ORR) fis-sottogruppi maġġuri kollha (inkluż l-involviment tal-organi bażi) meta mqabbla mal-BAT.

GvHD Kroniku huwa marda li tista 'tkun ta' periklu għall-ħajja. Hija kumplikazzjoni fit-tul tat-trapjant taċ-ċelloli staminali li tista 'taffettwa organi multipli. Madwar nofs il-pazjenti li jirċievu trattament sterojdiku ta 'l-ewwel linja jiżviluppaw sterojdi refrattarji / dipendenza. Ta 'min isemmi li ruxolitinib huwa l-ewwel mediċina li turi effikaċja fit-trattament ta' sterojdi refrattarji / GvHD kronika dipendenti fi provi kliniċi randomised fuq skala kbira.

ruxolitinibhuwa inibitur pijunier JAK1 / JAK2, mibjugħ minn Incyte fl-Istati Uniti (isem kummerċjali Jakafi), u Novartis hija awtorizzata li tbigħha barra l-Istati Uniti (isem kummerċjali Jakavi). Skond ir-riżultati ta 'l-istudju REACH3, Incyte ssottomettiet Applikazzjoni Supplimentari ta' Droga Ġdida (sNDA) minn Jakafi lill-FDA ta 'l-Istati Uniti għat-trattament ta' tfal (≥12-il sena) u pazjenti adulti bi GvHD kronika refrattarja għall-isterojdi. Bħalissa, dan is-sNDA għaddej minn reviżjoni tal-FDA, u d-data tal-azzjoni fil-mira hija t-22 ta ’Settembru, 2021. Għal Novartis, is-sottomissjonijiet regolatorji għal Jakavi għat-trattament ta’ GvHD akut u kroniku barra l-Istati Uniti jinsabu għaddejjin.

Dr Robert Zeiser, Dipartiment tal-Ematoloġija, l-Onkoloġija u t-Trapjant taċ-Ċelloli Staminali, l-Isptar Universitarju ta ’Freiburg, il-Ġermanja, qal:“ Pazjenti b’GVHD kronika jesperjenzaw sintomi severi u ta ’periklu għall-ħajja f’organi differenti tal-ġisem, li jagħmlu l-marda iktar diffiċli biex jikkura u jżid il-pronjosi ħażina. Permezz ta 'dawn ir-riżultati ġodda tal-istudju REACH3, nistgħu naraw b'mod aktar ċar il-benefiċċji terapewtiċi ta'ruxolitinibbħala standard potenzjali ta 'kura ġdid f'pazjenti b'GvHD kronika li ma jirrispondux għal sterojdi tal-ewwel linja."