L-FDA ta ’l-Istati Uniti rrevokat id-Deżinjazzjoni tat-Terapija Breakthrough Ta’ l-Inibitur Qawwi Norepinephrine Recuptake AXS-12!

Axsome Therapeutics dan l-aħħar ħabbret li l-Amministrazzjoni ta ’l-Ikel u d-Droga ta’ l-Istati Uniti (FDA) innotifikat lill-kumpanija li rrevokat id-denominazzjoni tat-terapija breakthrough (BTD) għal AXS-12 (reboxetine) għat-trattament ta ’pazjenti narkolessiċi b’kataplexy. Ir-raġuni hi li ftit wara li ngħatat l-AXS-12 BTD, l-FDA approvat mediċina oħra għat-trattament tal-kataplessija f'pazjenti bin-narkolessija. Axsome jistenna li ma jkun hemm l-ebda tibdil fil-proġett ta 'żvilupp AXS-12 jew skeda ta' żmien relatata bħala riżultat.

F'Awwissu 2020, l-FDA tat lil AXS-12 BTD għat-trattament tal-kataplessija tan-narkolessija. Iżda f'Ottubru 2020, l-FDA approvat Wakix (pitolisant) għat-trattament ta 'kataplessija f'adulti b'narkolessija. Wakix hija l-ewwel mediċina approvata mill-FDA li ma ġietx elenkata mill-Amministrazzjoni tad-Droga tal-Istati Uniti (DEA) għat-trattament ta 'ngħas eċċessiv bi nhar jew kataplessija assoċjata man-narkolessija. Fl-Istati Uniti, Wakix ġie approvat għall-ewwel darba fl-2019 għat-trattament ta ’ngħas eċċessiv bi nhar f’pazjenti adulti b’narkolessija.

Wakix hija droga pijunieri. L-ingredjent attiv tiegħu, pitolisant, huwa antagonist / trans-agonist selettiv tar-riċettur tal-istamina 3 (H₃), li jżid is-sintesi u r-rilaxx tal-istamina permezz ta 'mekkaniżmu ġdid ta' azzjoni. Amine huwa newrotrasmettitur fil-moħħ li jippromwovi l-qawmien. F'termini ta 'medikazzjoni, Wakix jingħata mill-ħalq, darba kull filgħodu wara li jqum.

In-narkolessija hija marda newroloġika serja u debilitanti kkaratterizzata minn ngħas eċċessiv bi nhar (EDS) u kataplessija, din tal-aħħar hija telf f'daqqa ta 'ton tal-muskoli kkawżat minn emozzjonijiet qawwija. Il-marda hija marda inkurabbli. Maż-żmien, il-piż tal-mard ikollu impatt profond fuq is-saħħa tal-pazjenti.

AXS-12 (reboxetine) huwa inibitur ġdid, orali, selettiv ħafna u qawwi ta 'teħid mill-ġdid ta' norepinephrine għat-trattament ta 'narkolessija. AXS-12 jista 'jirregola l-attività tan-norepinephrine, jippromwovi l-qawmien, iżomm it-ton tal-muskoli, u jtejjeb il-kapaċità konjittiva. Preċedentement, l-FDA tat ukoll Denominazzjoni tad-Droga Orfni (ODD) għal AXS-12 għat-trattament tan-narkolessija.

Reboxetine għandu rekord estensiv ta ’sigurtà fl-Ewropa u aktar minn 40 pajjiż u huwa approvat għat-trattament tad-depressjoni f’dawn il-pajjiżi. Ir-rwol ta 'AXS-12 fin-narkolessija huwa appoġġjat minn riżultati kliniċi pożittivi minn qabel u kliniċi. Id-dejta wriet li AXS-12 naqqas b'mod sinifikanti l-episodji tan-narkolessija fil-ġrieden li huma defiċjenti fl-ipotalamiċina (orexin). Barra minn hekk, fi prova pilota open-label, AXS-12 tejjeb b’mod sinifikanti n-ngħas bi nhar u naqqas il-kataplessija f’pazjenti b’narkolessija.

Preċedentement, l-FDA tat AXS-12 BTD ibbażata fuq ir-riżultati pożittivi tal-istudju CONCERT tal-Fażi II. Din hija prova bl-addoċċ, double blind, ikkontrollata bil-plaċebo, crossover, multiċentrika fl-Istati Uniti. Fil-prova, 21 pazjent iddijanjostikati b'narkolessija b'kataplexy ġew ikkurati b'AXS-12 jew plaċebo għal ġimagħtejn, u mbagħad ikkurati inkroċjat wara perjodu ta 'titrazzjoni' l isfel ta 'ġimgħa u perjodu ta' ħasil.

Ir-riżultati wrew li AXS-12 laħaq il-punt aħħari primarju: meta mqabbel ma 'plaċebo, in-numru medju ta' attakki ta 'kataplexy fil-ġimgħa (effett ta' trattament ġenerali) matul il-perjodu ta 'trattament ta' ġimagħtejn kien sinifikament inqas mil-linja bażi (p< 0.001="" ),="" fl-aħħar="" tal-perjodu="" ta="" ’trattament="" ta’="" ġimagħtejn="" l-għadd="" medju="" ta="" ’attakki="" ta’="" kataplexy="" fil-ġimgħa="" kien="" sinifikament="" inqas="" mil-linja="" bażi="" (p="0.002)." barra="" minn="" hekk,="" meta="" mqabbel="" ma="" 'plaċebo,="" axs-12="" ukoll="" tejjeb="" b'mod="" sinifikanti="" l-eds,="" kif="" imkejjel="" bl-iskala="" ta'="" ngħas="" epworth="" (ess)="" u="" l-frekwenza="" ta="" 'naps="" aċċidentali="" (p="0.003" u="">< 0.001,="" rispettivament).="" barra="" minn="" hekk,="" skont="" ir-riżultati="" tal-kejl="" tal-kwestjonarju="" tal-valutazzjoni="" tas-sintomi="" tan-narkolessija="" (nsaq-ac),="" matul="" il-perjodu="" ta="" ’trattament="" ta’="" ġimagħtejn,="" axs-12="" tejjeb="" b’mod="" sinifikanti="" l-funzjoni="" konjittiva="" meta="" mqabbel="" mal-plaċebo="">< 0.001).="" f'din="" il-prova,="" axs-12="" kien="" ittollerat="" sew,="" u="" l-aktar="" reazzjonijiet="" avversi="" komuni="" kienu="" ansjetà,="" stitikezza="" u="" nuqqas="" ta="">