L-UE tapprova l-Aspaveli: Trattament ta' Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)

Apellis Pharmaceuticals u Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi) reċentement ħabbru li l- Kummissjoni Ewropea (KE) approvat Aspaveli (pegcetacoplan) għat- trattament ta ' l- irqad paroxysmal ikkawżat mill- anemija wara li rċeviet inibituri C5 għal mill- inqas 3 xhur. Pazjenti adulti b'emoglobina sesswali (PNH). F'Mejju 2021, il-mediċina kienet l-ewwel waħda li ġiet approvata fl-Istati Uniti taħt l-isem kummerċjali Empaveli. Jista ' jintuża għal pazjenti adulti pnH li ma jkunux ġew ikkurati qabel, u jista ' jintuża wkoll għal pazjenti adulti PNH li jkunu qalbu t- trattamenti minn inibituri C5 (Soliris u Ultomiris). L-approvazzjoni ta' pegcetacoplan għat-tqegħid fis-suq hija mistennija li ttejjeb l-istandard tal-kura tal-PNH u tiddefinixxi mill-ġdid it-trattament tal-PNH.

Ta 'min isemmi li pegcetacoplan huwa l-ewwel u l-unika terapija mmirata C3 biex tinkiseb approvazzjoni regolatorja. Fl- aħħar għaxar snin, l- unika għażla għat- trattament ta ' PNH kienet inibituri C5, iżda ħafna pazjenti għadhom jesperjenzaw ipoemoglobina persistenti, li ħafna drabi twassal għal għeja dgħajfa u trasfużjonijiet frekwenti tad- demm. Fi provi kliniċi, pegcetacoplan jista ' jipprovdi kontroll estensiv tal- PNH, itejjeb il- ħajja tal- pazjenti PNH billi jżid il- livelli ta ' emoglobina u jnaqqas il- ħtieġa ta ' trasfużjonijiet tad- demm.

pegcetacoplan kiseb approvazzjonijiet regolatorji fl- Istati Uniti u fl- Unjoni Ewropea, ibbażati fuq ir- riżultati ta ' studju ta ' FAŻI 3 PEGASUS minn ras għal ras (NCT03500549) (ara: Preżentazzjoni ta ' Sejħa għall- Konferenza tar- Riżultati Ta ' l- Ewwel Linja ta ' FAŻI PEGASUS 3). L- istudju laħaq il- punt aħħari primarju, li juri li pegcetacoplan huwa aħjar minn Soliris, l- istandard pnH tal- mediċina tal- kura: huwa aħjar minn Soliris fil- bidla tal- livell ta 'emoglobina mil- livell tal- linja bażi fis- 16- il ġimgħa, u l- livell aġġustat ta' emoglobina żdied b' medja ta '3.<0.0001)>

Barra minn hekk, pegcetacoplan kiseb nuqqas ta 'inferjorità biex jevita l- punti tat- tmiem tat- trasfużjoni tad- demm meta mqabbel ma' Soliris. 85% tal- pazjenti fil- grupp ta 'kura b' pegcetacoplan ma kellhom l- ebda trasfużjoni tad- demm fi żmien 16- il ġimgħa, meta mqabbla ma' 15% fil- grupp ta 'kura b' Soliris. Fl- istess ħin, meta mqabbel ma 'pazjenti fil- grupp ta' kura b' Soliris, il- pazjenti fil- grupp ta 'kura b' pegcetacoplan għandhom rata ogħla ta' normalizzazzjoni ta 'markaturi ewlenin ta' l- emolysis, u l- punteġġ ta 'l- għeja FACIT għandu titjib klinikament sinifikanti. F'dan l-istudju, pegcetacoplan huwa sigur daqs Soliris.

mekkaniżmu ta' azzjoni ta' pegcetacoplan

pegcetacoplan huwa l- ewwel terapija li turi livelli superjuri ta 'emoglobina minn Soliris, u sa 85% tal- pazjenti kkurati b' pegcetacoplan m' għandhomx trasfużjoni tad- demm. Il- biċċa l- kbira tal- pazjenti pnH li bħalissa qed jirċievu kura b' Soliris ibatu minn anemija persistenti. Ir- riżultati ta ' l- istudju PEGASUS juru li pegcetacoplan għandu l- potenzjal li jsir standard ġdid ta ' kura għal pazjenti b' PNH.

Pegcetacoplan huwa inibitur C3 immirat imfassal biex jirregola l- attivazzjoni eċċessiva tal- komplement, li hija l- kawża tal- okkorrenza u l- iżvilupp ta ' ħafna mard serju. Pegcetacoplan huwa peptide ċikliku sintetiku li jeħel ma ' polimeru polyethylene glycol u jeħel speċifikament ma ' C3 u C3b. Bħalissa, pegcetacoplan qed jiġi żviluppat biex jikkura varjetà ta ' mard, inkluż PNH, atrofija ġeografika (GA) u Glomerulopatija C3. Fl-Istati Uniti, l-FDA tat kwalifika rapida ta' pegcetacoplan għat-trattament tal-PNH u l-GA.

Bħalissa, m'hemm l-ebda mediċina biex tikkura GA. Apellis qed tippjana li tissottometti applikazzjoni ġdida għall-mediċina għal injezzjoni intravitreali ta 'pegcetacoplan biex tikkura GA sekondarja ta' deġenerazzjoni makulari relatata mal-età (AMD) fl-2022.